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Inibitori MEK per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica in pazienti con RASopatie (MEKinRAS)

12 agosto 2024 aggiornato da: Medical University of Warsaw

Inibitori di MEK per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica in pazienti con RASopatie (MEKinRAS) - Studio randomizzato e controllato

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia del trattamento con trametinib in pazienti con cardiomiopatia ipertropica e una mutazione genetica nella via RAS/MAPK.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Introduzione Le RAsopatie sono un gruppo di malattie genetiche causate da mutazioni nella via della chinasi attivata dal mitogeno (RAS-MAPK). Queste mutazioni influenzano molti processi e sono la causa di numerose sindromi genetiche (inclusa la sindrome di Noonan) nel corso delle quali si sviluppa una grave cardiomiopatia ipertrofica (HCM). Gli inibitori della MEK chinasi sono usati per trattare i tumori con mutazioni nella via RAS-MAPK negli adulti. Finora sono stati descritti singoli casi di trattamento dell'HCM in pazienti con RASopatie, con rapido miglioramento sia dei parametri di laboratorio che ecocardiografici e regressione dell'ipertrofia miocardica. Considerata l’efficacia descritta, è ragionevole verificare questi effetti in uno studio randomizzato ben progettato su un ampio gruppo di pazienti.

Obiettivo Valutare l'efficacia del trattamento con trametinib in pazienti con HCM e una mutazione genetica nella via RAS/MAPK.

Metodologia

Studio randomizzato, in aperto. Lo studio includerà pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni con:

  • mutazione nella via RAS/MAPK confermata da test genetici
  • HCM diagnosticata mediante ecocardiografia

Nella prima fase dello studio (3 mesi), i pazienti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi:

  • il gruppo di intervento riceverà trametinib e un trattamento standard (beta-bloccante e disopiramide)
  • il gruppo di controllo riceverà solo il trattamento standard. Una volta completata questa fase, i pazienti verranno valutati. Se nel gruppo di intervento viene dimostrata una maggiore efficacia, nella seconda fase dello studio, i pazienti del gruppo di intervento continueranno il trattamento attuale e i pazienti del gruppo di controllo riceveranno il trattamento con trametinib. Ciascun gruppo riceverà trametinib per 12 mesi.

Importanza dello studio I risultati dello studio forniranno le basi per l'introduzione di routine degli inibitori della MEK chinasi per il trattamento dei pazienti con HCM dovuta a RASpatia. Se l’efficacia verrà dimostrata, questo gruppo otterrà un’opzione di trattamento semplice, non invasiva e causale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Reclutamento
        • Department of Paediatrics, The Medical University of Warsaw, Poland
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maciej Kołodziej, MD
        • Sub-investigatore:
          • Hlaszka Kamińskia, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • paziente con diagnosi di RASpatia
  • paziente con diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica
  • consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • controindicazioni al trattamento con propranololo (ipersensibilità al farmaco, blocco atrioventricolare, bradicardia grave) disopiramide (ipersensibilità al farmaco, sindrome di WPW, blocco atrioventricolare, prolungamento dell'intervallo QT) trametinib (ipersensibilità al farmaco)
  • mancato consenso dei tutori del bambino a partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trametinib
Trametynib in dose di 0,025 mg/kg per via orale una volta al giorno
Droga: Compressa di trametinib
Trametynib per via orale una volta al giorno alla dose di 0,025 mg/kg
Comparatore attivo: Terapia standard
Disopiramide e beta-bloccanti per via orale
Droga: Terapia standard
Disopiramide e beta-bloccanti per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del trattamento con trametynib sull'ipertrofia cardiaca
Lasso di tempo: 1 anno
Riduzione dell’ipertrofia cardiaca e/o LVOTO a 6 e 12 mesi di trattamento e a 3 mesi di follow-up dopo l’interruzione del trattamento mediante esame ecocardiografico.
1 anno
Efficacia del trattamento con trametynib sui livelli degli enzimi di laboratorio
Lasso di tempo: 1 anno
Diminuzione dei livelli degli enzimi cardiaci (NT-pro-BNP e troponina I ad alta sensibilità) rilevata nel 6° e 12° mese di trattamento e nel 3° mese di osservazione dopo la sua interruzione.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività della MEK chinasi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dell'attività della MEK chinasi prima del trattamento e dopo 6 mesi dalla sua durata, nei campioni di sangue dei pazienti
6 mesi
Efficacia del trattamento con trametynib valutata nella risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 1 anno
riduzione dell'ipertrofia cardiaca alla risonanza magnetica nella fascia di età di 7-18 anni che non richiede anestesia generale (confronto dei risultati prima dell'inclusione nello studio, dopo 12 mesi di trattamento con trametinib e dopo la fine del follow-up dopo la sua interruzione)
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Investigatori

  • Investigatore principale: MAciej Kołodziej, MD, Medical University of Warsaw

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

15 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KB/16/2024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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