Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MEK-hæmmere til behandling af hypertrofisk kardiomyopati hos patienter med RASopatier (MEKinRAS)

12. august 2024 opdateret af: Medical University of Warsaw

MEK-hæmmere til behandling af hypertrofisk kardiomyopati hos patienter med RASopatier (MEKinRAS) - Randomiseret kontrolleret forsøg

Målet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​trametinib-behandling hos patienter med hypertropisk kardiomyopati og en genetisk mutation i RAS/MAPK-vejen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Introduktion RASopatier er en gruppe af genetiske sygdomme forårsaget af mutationer i den mitogen-aktiverede kinase (RAS-MAPK) vej. Disse mutationer påvirker mange processer og er årsagen til adskillige genetiske syndromer (inklusive Noonan syndrom), hvori der udvikles svær hypertrofisk kardiomyopati (HCM). MEK-kinasehæmmere bruges til at behandle kræftformer med mutationer i RAS-MAPK-vejen hos voksne. Hidtil er enkelte tilfælde af HCM-behandling hos patienter med RASopatier blevet beskrevet med hurtig forbedring af både laboratorie- og ekkokardiografiske parametre og regression af myokardiehypertrofi. På grund af den beskrevne effektivitet er det rimeligt at verificere disse effekter i et veltilrettelagt randomiseret studie på en stor gruppe patienter.

Formål At evaluere effektiviteten af ​​trametinib-behandling hos patienter med HCM og en genetisk mutation i RAS/MAPK-vejen.

Metode

Randomiseret, åbent studie. Undersøgelsen vil omfatte patienter i alderen 0 til 18 år med:

  • mutation i RAS/MAPK-vejen bekræftet af genetiske tests
  • HCM diagnosticeret ved ekkokardiografi

I den første fase af undersøgelsen (3 måneder) vil patienter blive tilfældigt tildelt en af ​​to grupper:

  • interventionsgruppen vil modtage trametinib og standardbehandling (betablokker og disopyramid)
  • kontrolgruppen vil kun modtage standardbehandling. Når denne fase er afsluttet, vil patienterne blive vurderet. Hvis der påvises højere effektivitet i interventionsgruppen, vil patienter i interventionsgruppen i anden fase af undersøgelsen fortsætte deres nuværende behandling, og patienter i kontrolgruppen vil modtage trametinibbehandling. Hver gruppe vil modtage trametinib i 12 måneder.

Studiets betydning Studieresultaterne vil give grundlag for rutinemæssig introduktion af MEK-kinasehæmmere til behandling af patienter med HCM på grund af RASopati. Hvis effektivitet påvises, vil denne gruppe få en enkel, ikke-invasiv og kausal behandlingsmulighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Rekruttering
        • Department of Paediatrics, The Medical University of Warsaw, Poland
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maciej Kołodziej, MD
        • Underforsker:
          • Hlaszka Kamińskia, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patient med diagnosticeret RASopati
  • patient med diagnosticeret hypertrofisk kardiomyopati
  • underskrevet indform-samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • kontraindikationer til behandling med propranolol (lægemiddeloverfølsomhed, atrioventrikulær blokering, svær bradykardi) disopyramid (lægemiddeloverfølsomhed, WPW-syndrom, atrioventrikulær blokering, QT-forlængelse) trametinib (lægemiddeloverfølsomhed)
  • manglende samtykke fra barnets værger til at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trametynib
Trametynib i 0,025 mg/kg dosis oralt én gang dagligt
Medicin: Trametinib tablet
Trametynib oralt én gang dagligt i en dosis på 0,025 mg/kg
Aktiv komparator: Standard terapi
Disopiramid og betablokker oralt
Medicin: Standard terapi
Disopiramid og betablokkere oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​trametynib-behandlingen på hjertehypertropi
Tidsramme: 1 år
Reduktion af hjertehypertrofi og/eller LVOTO ved 6 og 12 måneders behandling og ved 3 måneders opfølgning efter behandlingsophør ved hjælp af ekkokardiografisk undersøgelse.
1 år
Effektiviteten af ​​trametynib-behandlingen på laboratorieenzymerniveauer
Tidsramme: 1 år
Fald i hjertets enzymniveauer (NT-pro-BNP og højfølsom troponin I) bestemt i 6. og 12. behandlingsmåned og i 3. observationsmåned efter seponering.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MEK kinase aktivitet
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af MEK-kinaseaktivitet før behandling og efter 6 måneders varighed i patienternes blodprøver
6 måneder
Effektiviteten af ​​trametynib-behandlingen vurderet i cardia magnetisk resonans
Tidsramme: 1 år
reduktion af hjertehypertrofi i magnetisk resonansbilleddannelse i aldersgruppen 7-18 år, der ikke kræver generel anæstesi (sammenligning af resultater før inklusion i undersøgelsen, efter 12 måneders trametinib-behandling og efter afslutningen af ​​opfølgningen efter seponering)
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: MAciej Kołodziej, MD, Medical University of Warsaw

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2024

Først opslået (Faktiske)

15. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KB/16/2024

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trametinib tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner