Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

MEK-Inhibitoren zur Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie bei Patienten mit RASopathien (MEKinRAS)

12. August 2024 aktualisiert von: Medical University of Warsaw

MEK-Inhibitoren zur Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie bei Patienten mit RASopathien (MEKinRAS) – Randomisierte kontrollierte Studie

Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit der Trametinib-Behandlung bei Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie und einer genetischen Mutation im RAS/MAPK-Signalweg zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Einleitung RASopathien sind eine Gruppe genetischer Erkrankungen, die durch Mutationen im Mitogen-aktivierten Kinase-Signalweg (RAS-MAPK) verursacht werden. Diese Mutationen beeinflussen viele Prozesse und sind Ursache zahlreicher genetischer Syndrome (u.a. Noonan-Syndrom), in deren Verlauf sich eine schwere hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) entwickelt. MEK-Kinase-Inhibitoren werden zur Behandlung von Krebserkrankungen mit Mutationen im RAS-MAPK-Signalweg bei Erwachsenen eingesetzt. Bisher wurden Einzelfälle einer HCM-Behandlung bei Patienten mit RASopathien beschrieben, die eine rasche Verbesserung sowohl der Labor- als auch der echokardiographischen Parameter sowie eine Rückbildung der Myokardhypertrophie aufwiesen. Aufgrund der beschriebenen Wirksamkeit ist es sinnvoll, diese Effekte in einer gut konzipierten randomisierten Studie an einer großen Patientengruppe zu überprüfen.

Ziel: Bewertung der Wirksamkeit der Trametinib-Behandlung bei Patienten mit HCM und einer genetischen Mutation im RAS/MAPK-Signalweg.

Methodik

Randomisierte, offene Studie. An der Studie werden Patienten im Alter von 0 bis 18 Jahren teilnehmen mit:

  • Mutation im RAS/MAPK-Signalweg, bestätigt durch Gentests
  • HCM diagnostiziert durch Echokardiographie

In der ersten Phase der Studie (3 Monate) werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt:

  • Die Interventionsgruppe erhält Trametinib und eine Standardbehandlung (Betablocker und Disopyramid).
  • Die Kontrollgruppe erhält nur eine Standardbehandlung. Sobald diese Phase abgeschlossen ist, werden die Patienten untersucht. Sollte in der Interventionsgruppe eine höhere Wirksamkeit nachgewiesen werden, werden in der zweiten Phase der Studie Patienten der Interventionsgruppe ihre bisherige Behandlung fortsetzen und Patienten der Kontrollgruppe eine Trametinib-Behandlung erhalten. Jede Gruppe erhält 12 Monate lang Trametinib.

Bedeutung der Studie Die Studienergebnisse werden Grundlage für die routinemäßige Einführung von MEK-Kinase-Inhibitoren zur Behandlung von Patienten mit HCM aufgrund einer RASOpathie sein. Bei nachgewiesener Wirksamkeit erhält diese Gruppe eine einfache, nicht-invasive und ursächliche Behandlungsmöglichkeit.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Rekrutierung
        • Department of Paediatrics, The Medical University of Warsaw, Poland
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maciej Kołodziej, MD
        • Unterermittler:
          • Hlaszka Kamińskia, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit diagnostizierter RASOpathie
  • Patient mit diagnostizierter hypertropher Kardiomyopathie
  • unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikationen für die Behandlung mit Propranolol (Arzneimittelüberempfindlichkeit, atrioventrikulärer Block, schwere Bradykardie) Disopyramid (Arzneimittelüberempfindlichkeit, WPW-Syndrom, atrioventrikulärer Block, QT-Verlängerung) Trametinib (Arzneimittelüberempfindlichkeit)
  • fehlende Zustimmung der Erziehungsberechtigten des Kindes zur Teilnahme an der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Trametynib
Trametynib in einer Dosis von 0,025 mg/kg einmal täglich oral
Arzneimittel: Trametinib-Tablette
Trametynib einmal täglich oral in einer Dosis von 0,025 mg/kg
Aktiver Komparator: Standardtherapie
Disopiramid und Betablocker oral
Arzneimittel: Standardtherapie
Disopiramid und Betablocker oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit der Trametynib-Behandlung bei Herzhypertrophie
Zeitfenster: 1 Jahr
Verringerung der Herzhypertrophie und/oder des LVOTO nach 6 und 12 Monaten Behandlung und nach 3 Monaten Nachbeobachtung nach Absetzen der Behandlung mittels echokardiographischer Untersuchung.
1 Jahr
Wirksamkeit der Trametynib-Behandlung auf Laborenzymwerte
Zeitfenster: 1 Jahr
Abnahme der Herzenzymwerte (NT-pro-BNP und hochempfindliches Troponin I), ermittelt im 6. und 12. Behandlungsmonat und im 3. Beobachtungsmonat nach Absetzen.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MEK-Kinase-Aktivität
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der MEK-Kinase-Aktivität vor der Behandlung und nach 6 Monaten ihrer Dauer in den Blutproben der Patienten
6 Monate
Wirksamkeit der Trametynib-Behandlung anhand der kardialen Magnetresonanztomographie beurteilt
Zeitfenster: 1 Jahr
Reduzierung der Herzhypertrophie in der Magnetresonanztomographie in der Altersgruppe von 7–18 Jahren, die keiner Vollnarkose bedarf (Vergleich der Ergebnisse vor Aufnahme in die Studie, nach 12 Monaten Trametinib-Behandlung und nach Ende der Nachbeobachtung nach deren Absetzen)
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Ermittler

  • Hauptermittler: MAciej Kołodziej, MD, Medical University of Warsaw

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KB/16/2024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Trametinib-Tablette

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Taiwan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren