Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitory MEK do leczenia kardiomiopatii przerostowej u pacjentów z RASopatią (MEKinRAS)

12 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Medical University of Warsaw

Inhibitory MEK w leczeniu kardiomiopatii przerostowej u pacjentów z RASopatiami (MEKinRAS) – randomizowane badanie kontrolowane

Celem tego badania jest ocena skuteczności leczenia trametynibem u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i mutacją genetyczną w szlaku RAS/MAPK.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wprowadzenie RAZopatie to grupa chorób genetycznych wywołanych mutacjami w szlaku kinazy aktywowanej mitogenami (RAS-MAPK). Mutacje te wpływają na wiele procesów i są przyczyną licznych zespołów genetycznych (w tym zespołu Noonana), w przebiegu których rozwija się ciężka kardiomiopatia przerostowa (HCM). Inhibitory kinazy MEK stosuje się w leczeniu nowotworów z mutacjami w szlaku RAS-MAPK u dorosłych. Dotychczas opisano pojedyncze przypadki leczenia HCM u pacjentów z RASopatią, w wyniku których nastąpiła szybka poprawa parametrów laboratoryjnych i echokardiograficznych oraz ustąpienie przerostu mięśnia sercowego. Ze względu na opisaną skuteczność zasadna jest weryfikacja tych efektów w dobrze zaprojektowanym badaniu z randomizacją na dużej grupie pacjentów.

Cel Ocena skuteczności leczenia trametynibem u pacjentów z HCM i mutacją genetyczną w szlaku RAS/MAPK.

Metodologia

Randomizowane, otwarte badanie. Badaniem zostaną objęci pacjenci w wieku od 0 do 18 lat z:

  • mutacja w szlaku RAS/MAPK potwierdzona badaniami genetycznymi
  • HCM zdiagnozowany za pomocą echokardiografii

W pierwszej fazie badania (3 miesiące) pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup:

  • grupa interwencyjna otrzyma trametynib i standardowe leczenie (beta-bloker i dyzopiramid)
  • grupa kontrolna otrzyma wyłącznie standardowe leczenie. Po zakończeniu tego etapu pacjenci zostaną poddani ocenie. W przypadku wykazania większej skuteczności w grupie interwencyjnej, w drugiej fazie badania pacjenci z grupy interwencyjnej będą kontynuować dotychczasowe leczenie, a pacjenci z grupy kontrolnej otrzymają leczenie trametynibem. Każda grupa będzie otrzymywać trametynib przez 12 miesięcy.

Znaczenie badania Wyniki badania będą podstawą do rutynowego wprowadzenia inhibitorów kinaz MEK do leczenia chorych na HCM w przebiegu RASopatii. Jeśli zostanie wykazana skuteczność, grupa ta zyska prostą, nieinwazyjną i przyczynową opcję leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Rekrutacyjny
        • Department of Paediatrics, The Medical University of Warsaw, Poland
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maciej Kołodziej, MD
        • Pod-śledczy:
          • Hlaszka Kamińskia, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • pacjent ze zdiagnozowaną RASopatią
  • pacjent ze zdiagnozowaną kardiomiopatią przerostową
  • podpisana świadoma zgoda

Kryteria wykluczenia:

  • przeciwwskazania do leczenia propranololem (nadwrażliwość na lek, blok przedsionkowo-komorowy, ciężka bradykardia) dyzopiramid (nadwrażliwość na lek, zespół WPW, blok przedsionkowo-komorowy, wydłużenie odstępu QT) trametynib (nadwrażliwość na lek)
  • brak zgody opiekunów dziecka na udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Trametynib
Trametynib w dawce 0,025mg/kg doustnie raz dziennie
Lek: Tabletka trametynibu
Trametynib doustnie raz dziennie w dawce 0,025 mg/kg
Aktywny komparator: Standardowa terapia
Dizopiramid i beta-bloker doustnie
Lek: Standardowa terapia
Dizopiramid i beta-blokery doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność leczenia trametynibem w leczeniu przerostu serca
Ramy czasowe: 1 rok
Zmniejszenie przerostu serca i/lub LVOTO po 6 i 12 miesiącach leczenia oraz po 3 miesiącach obserwacji po przerwaniu leczenia za pomocą badania echokardiograficznego.
1 rok
Skuteczność leczenia trametynibem na poziomie enzymów laboratoryjnych
Ramy czasowe: 1 rok
Spadek poziomu enzymów sercowych (NT-pro-BNP i wysokoczułej troponiny I) oznaczany w 6. i 12. miesiącu leczenia oraz w 3. miesiącu obserwacji po jego przerwaniu.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność kinazy MEK
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena aktywności kinazy MEK przed leczeniem i po 6 miesiącach jego trwania w próbkach krwi pacjentów
6 miesięcy
Skuteczność leczenia trametynibem oceniana w badaniu rezonansu magnetycznego serca
Ramy czasowe: 1 rok
redukcja przerostu serca w badaniu rezonansem magnetycznym w grupie wiekowej 7-18 lat niewymagającej znieczulenia ogólnego (porównanie wyników przed włączeniem do badania, po 12 miesiącach leczenia trametynibem i po zakończeniu obserwacji po jego zaprzestaniu)
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Śledczy

  • Główny śledczy: MAciej Kołodziej, MD, Medical University of Warsaw

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KB/16/2024

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tabletka trametynibu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj