Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

PBGENE-DMD Фаза 1/2a Исследование безопасности и предварительной эффективности при мышечной дистрофии Дюшенна (FUNCTION-DMD)

22 июня 2026 г. обновлено: Precision BioSciences, Inc.

Фаза 1/2a, многоцентровое, открытое исследование для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности PBGENE-DMD у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (FUNCTION-DMD)

Целью этого исследования фазы 1/2a является оценка безопасности, переносимости и предварительной эффективности PBGENE-DMD у пациентов с DMD, имеющих мутации, пригодные для вырезания экзонов 45-55. Учитывая ограничения существующих терапевтических стратегий, PBGENE-DMD представляет собой новый, инновационный подход с потенциалом для одноразовой, долговременной коррекции основного генетического дефекта в наибольшей молекулярной подгруппе пациентов с DMD.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это клиническое исследование фазы 1/2а, открытое, многоцентровое, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и первичной эффективности однократной внутривенной дозы PBGENE-DMD у мужчин-участников с диагнозом DMD, имеющих мутации, которые могут быть подвержены лечению PBGENE-DMD. Структурированный, мультимодальный, краткосрочный иммуномодулирующий режим будет применяться во время введения дозы для снижения риска потенциальных иммуноопосредованных реакций.

Исследование состоит из двух частей: Часть 1 предназначена для подтверждения безопасной и хорошо переносимой однократной дозы PBGENE-DMD, которая может быть дополнительно оценена в Части 2 (расширение).

В этом исследовании может быть зарегистрировано в общей сложности до 18 участников. Общая продолжительность участия в исследовании для каждого участника: приблизительно 130 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Craig Zaidman, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины в возрасте от 2 до 7 лет включительно на момент получения информированного согласия/ассента
  2. Молекулярно подтвержденный диагноз ДМД (мутация DMD полностью локализована между экзонами 45 и 55 [включительно])
  3. Клинический фенотип, соответствующий ДМД по мнению Исследователя

  4. Способность выполнить требования возрастных моторных тестов.

    Участники в возрасте от 2 до < 4 лет на момент скрининга должны:

    1. Уметь пройти не менее 10 метров самостоятельно (без вспомогательных устройств).

    2. Уметь подняться с пола без физической помощи (допускается использование маневра Говерса).

      Участники в возрасте от 4 до 7 лет на момент скрининга должны:

    3. Уметь пройти не менее 100 метров самостоятельно (без вспомогательных устройств).
    4. Иметь общий балл NSAA от 16 до 29 включительно.
  5. Участник получил соответствующие возрасту плановые детские прививки согласно национальному календарю прививок страны.
  6. Родитель(и)/законный представитель(ли) участника готовы и способны предоставить письменное информированное согласие до начала любых процедур, специфичных для исследования; при необходимости участник должен предоставить письменное или устное согласие в соответствии с местными нормативными актами.
  7. Участник и его родитель(и)/законный представитель(ли) готовы участвовать в исследовании длительного наблюдения после завершения данного исследования.

Критерии исключения:

  1. Предыдущее лечение любой генной терапией, терапией редактирования генов или клеточной терапией в любое время.
  2. Получение любого исследуемого лекарственного средства или экспериментальной терапии в течение 6 месяцев до Дня 1.
  3. Предыдущее или текущее использование любого продукта, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина, исследуемого или иного, включая терапию пропуска экзонов, в течение 6 месяцев до запланированной дозы Дня 1, или неспособность или нежелание воздерживаться от начала или возобновления этих терапий в течение как минимум 5 лет после введения генной терапии.
  4. Предыдущее или текущее использование любого продукта, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина, исследуемого или иного, включая терапию пропуска экзонов, в течение 6 месяцев до запланированной дозы Дня 1.
  5. Параллельное участие в другом клиническом исследовании, если только оно не является обсервационным (неинтервенционным).
  6. Положительный тест на антитела к AAV9.
  7. У участника есть любое состояние, которое противопоказывает лечение иммуносупрессией.
  8. Участники с патогенными мутациями в экзонах 1-44 и/или экзонах 56-79.
  9. Признаки кардиомиопатии или клинически значимой дисфункции левого желудочка, определяемой как ФВ ЛЖ <50% при скрининговой эхокардиографии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальная часть - Когорта 1 (Первоначальная безопасность) и Когорта 2 (Расширение)

Планируется, что в исследовании будут участвовать пациенты в двух частях следующим образом:

  • Часть 1 (Первоначальная безопасность) Всего может быть включено до 6 участников.
  • Часть 2 (Расширение) До 12 участников
Биологический: PBGENE-DMD (ВВ)
Участники получат однократную дозу PBGENE-DMD

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота, тяжесть и причинно-следственная связь нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: От начала дозирования до 104-й недели
Нежелательные явления и серьезные нежелательные явления, возникающие или усугубляющиеся после начала исследуемого лечения
От начала дозирования до 104-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Экспрессия дистрофина в скелетной мышце
Временное ограничение: 12-я неделя, 52-я неделя
Измерение биологической активности PBGENE-DMD по экспрессии дистрофина в скелетных мышцах
12-я неделя, 52-я неделя

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Развитие моторных функций 1
Временное ограничение: Неделя 52, Неделя 104
Изменение от исходного уровня по показателю цифровой мобильности (DMO) 95-го процентиля скорости ходьбы (SV95C)
Неделя 52, Неделя 104
Моторная функция развития 2
Временное ограничение: Неделя 52, Неделя 104
Изменение от исходного уровня по шкале моторного развития Бейли для младенцев и детей раннего возраста, четвертое издание (Bayley-4) по показателям общей моторики и мелкой моторики (<3 лет)
Неделя 52, Неделя 104
Развитие моторных функций 3
Временное ограничение: Неделя 52, Неделя 104
Изменение от исходного уровня (определяется как первая оценка после достижения участником возраста 3 лет) в общем балле по Шкале оценки двигательных функций North Star (NSAA) (возраст ≥ 3 лет)
Неделя 52, Неделя 104
Функция развития моторики 4
Временное ограничение: 52 неделя, 104 неделя
Изменение от исходного уровня у участников ≥ 3 лет по времени выполнения подъема по 4 ступенькам, времени подъема (TTR), ходьбы/бега на 10 метров (10MWR), ходьбы/бега на 100 метров (только возраст >/= 4 лет)
52 неделя, 104 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Precision BioSciences, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PBGENE-DMD-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться