Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PBGENE-DMD Faza 1/2a Badanie Bezpieczeństwa i Wstępnej Skuteczności w Dystrofii Mięśniowej Duchenne'a (FUNCTION-DMD)

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Precision BioSciences, Inc.

Faza 1/2a, wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność PBGENE-DMD u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (FUNCTION-DMD)

Celem tego badania fazy 1/2a jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności PBGENE-DMD u pacjentów z DMD posiadających mutacje umożliwiające wycięcie eksonów 45-55. W związku z ograniczeniami istniejących strategii terapeutycznych, PBGENE-DMD stanowi nowatorskie, innowacyjne podejście z potencjałem do jednorazowej, trwałej korekty podstawowego defektu genetycznego u największej podgrupy molekularnej pacjentów z DMD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest badanie fazy 1/2a, otwarte, wieloośrodkowe, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i pierwotnej skuteczności pojedynczej dawki dożylnej PBGENE-DMD u męskich uczestników z DMD, u których występują mutacje, które mogą być podatne na leczenie PBGENE-DMD. Ustrukturyzowany, multimodalny, krótkoterminowy schemat immunomodulacyjny będzie podawany w okresie podawania dawki, aby złagodzić ryzyko potencjalnych odpowiedzi immunologicznych.

Badanie składa się z dwóch części: Część 1 ma na celu potwierdzenie bezpiecznej i dobrze tolerowanej pojedynczej dawki PBGENE-DMD, która może być dalej oceniana w Części 2 (rozszerzenie).

W sumie do 18 uczestników może zostać włączonych do tego badania. Całkowity czas uczestnictwa w badaniu dla każdego uczestnika: około 130 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci płci męskiej w wieku od 2 do 7 lat włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody/assentu
  2. Molekularnie potwierdzona diagnoza DMD (mutacja DMD w pełni zawarta między eksonami 45 a 55 [włącznie])
  3. Fenotyp kliniczny zgodny z DMD w opinii Badacza

  4. Zdolność do spełnienia wymagań dotyczących oceny motorycznej odpowiedniej do wieku.

    Uczestnicy w wieku od 2 do < 4 lat w momencie badań przesiewowych muszą:

    1. Być w stanie samodzielnie przejść co najmniej 10 metrów (bez urządzeń wspomagających).

    2. Być w stanie wstać z podłogi bez fizycznej pomocy (dopuszczalne jest użycie manewru Gowersa).

      Uczestnicy w wieku od 4 do 7 lat w momencie badań przesiewowych muszą:

    3. Być w stanie samodzielnie przejść co najmniej 100 metrów (bez urządzeń wspomagających).
    4. Mieć całkowity wynik NSAA między 16 a 29 włącznie.
  5. Uczestnik otrzymał rutynowe szczepienia dziecięce odpowiednie do wieku zgodnie z krajowym programem szczepień.
  6. Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika są gotowi i w stanie dostarczyć pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania; tam, gdzie ma to zastosowanie, uczestnik musi wyrazić pisemną lub ustną zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami.
  7. Uczestnik i jego rodzice/opiekunowie prawni są gotowi do uczestnictwa w badaniu LTFU po zakończeniu tego badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Wcześniejsze leczenie jakąkolwiek terapią genową, terapią edycji genów lub terapią komórkową w dowolnym momencie.
  2. Otrzymanie jakiegokolwiek leku badawczego lub terapii eksperymentalnej w ciągu 6 miesięcy przed Dniem 1.
  3. Wcześniejsze lub trwające stosowanie jakiegokolwiek produktu zaprojektowanego w celu zwiększenia ekspresji dystrofiny, badawczego lub innego, w tym terapii pomijania eksonów, w ciągu 6 miesięcy od planowanej dawki w Dniu 1 lub niemożność lub niechęć do powstrzymania się od rozpoczęcia lub wznowienia tych terapii przez co najmniej 5 lat po podaniu terapii genowej.
  4. Wcześniejsze lub trwające stosowanie jakiegokolwiek produktu zaprojektowanego w celu zwiększenia ekspresji dystrofiny, badawczego lub innego, w tym terapii pomijania eksonów, w ciągu 6 miesięcy od planowanej dawki w Dniu 1.
  5. Jednoczesne uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, chyba że jest ono obserwacyjne (nieinterwencyjne).
  6. Dodatni wynik testu na przeciwciała przeciwko AAV9.
  7. Uczestnik ma jakikolwiek stan, który byłby przeciwwskazaniem do leczenia immunosupresją.
  8. Uczestnicy z patogennymi mutacjami w eksonach 1-44 i/lub eksonach 56-79.
  9. Objawy kardiomiopatii lub klinicznie istotnej dysfunkcji lewej komory, zdefiniowanej jako LVEF <50% w badaniu echokardiograficznym przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny - Część 1 (Wstępne bezpieczeństwo) & Część 2 (Rozszerzenie) kohorta

Badanie planuje rekrutację uczestników w 2 częściach w następujący sposób:

  • Część 1 (Wstępne bezpieczeństwo) Łącznie może zostać zrekrutowanych do 6 uczestników.
  • Część 2 (Rozszerzenie) Do 12 uczestników
Biologiczny: PBGENE-DMD (IV)
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę PBGENE-DMD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania, ciężkość i przyczynowość działań niepożądanych związanych z leczeniem oraz poważnych działań niepożądanych
Ramy czasowe: Od podania dawki do 104. tygodnia
Działania niepożądane i poważne działania niepożądane, które wystąpią lub nasilą się po rozpoczęciu leczenia badanego
Od podania dawki do 104. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspresja dystrofiny w mięśniach szkieletowych
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 52
Pomiar aktywności biologicznej PBGENE-DMD poprzez ekspresję dystrofiny w mięśniu szkieletowym
Tydzień 12, Tydzień 52

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja Motoryczna Rozwojowa 1
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 104
Zmiana względem wartości początkowej w cyfrowym wyniku mobilności (DMO) dla 95. centyla prędkości chodu (SV95C)
Tydzień 52, Tydzień 104
Funkcja Motoryczna Rozwojowa 2
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 104
Zmiana wartości wyjściowej w skalach rozwoju niemowląt i małych dzieci Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) w zakresie motoryki dużej i małej (<3 lata życia)
Tydzień 52, Tydzień 104
Rozwój Funkcji Motorycznych 3
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (zdefiniowanej jako pierwsza ocena po ukończeniu przez uczestnika 3. roku życia) w całkowitym wyniku North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (≥ 3 lata)
Tydzień 52, Tydzień 104
Funkcja motoryczna rozwojowa 4
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 104
Zmiana od wartości wyjściowej u uczestników w wieku ≥ 3 lat w czasie wykonania testu wspinania się po 4 stopniach, czasie wstawania (TTR), 10-metrowym marszu/biegu (10MWR), 100-metrowym marszu/biegu (tylko wiek ≥ 4 lata)
Tydzień 52, Tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Precision BioSciences, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBGENE-DMD-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PBGENE-DMD (IV)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj