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PBGENE-DMD Phase 1/2a Sicherheits- und vorläufige Wirksamkeitsstudie bei Duchenne-Muskeldystrophie (FUNCTION-DMD)

29. April 2026 aktualisiert von: Precision BioSciences, Inc.

Eine Phase-1/2a-, multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (FUNCTION-DMD)

Der Zweck dieser Phase-1/2a-Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei Patienten mit DMD zu bewerten, die Mutationen aufweisen, die eine Exzision der Exons 45-55 ermöglichen. Angesichts der Einschränkungen bestehender therapeutischer Strategien stellt PBGENE-DMD einen neuartigen, innovativen Ansatz dar, der das Potenzial für eine einmalige, dauerhafte Korrektur des zugrundeliegenden Gendefekts in der größten molekularen Untergruppe von Patienten mit DMD bietet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-1/2a-, offene, multizentrische Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und primäre Wirksamkeit einer einzigen intravenösen Dosis von PBGENE-DMD bei männlichen Teilnehmern mit DMD zu bewerten, die Mutationen aufweisen, die für eine Behandlung mit PBGENE-DMD geeignet sein könnten. Ein strukturiertes, multimodales, kurzfristiges immunmodulatorisches Regime wird um den Zeitpunkt der Dosierung herum verabreicht, um das Risiko potenzieller immunvermittelter Reaktionen zu mindern.

Die Studie besteht aus zwei Teilen: Teil 1 dient der Bestätigung einer sicheren und gut verträglichen Einzeldosis von PBGENE-DMD, die in Teil 2 (Expansion) weiter evaluiert werden kann.

Insgesamt können bis zu 18 Teilnehmer in diese Studie aufgenommen werden. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme für jeden Teilnehmer: etwa 130 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Personen im Alter von 2 bis einschließlich 7 Jahren zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung/Einverständniserklärung
  2. Molekular bestätigte DMD-Diagnose (DMD-Mutation vollständig zwischen Exon 45 und 55 [einschließlich] enthalten)
  3. Klinischer Phänotyp, der nach Meinung des Prüfers mit DMD übereinstimmt

  4. Fähigkeit, altersgerechte motorische Testanforderungen zu erfüllen.

    Teilnehmer im Alter von 2 bis < 4 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings müssen:

    1. Mindestens 10 Meter selbstständig (ohne Hilfsmittel) gehen können.

    2. Ohne körperliche Hilfe vom Boden aufstehen können (Verwendung eines Gowers-Manövers ist akzeptabel).

      Teilnehmer im Alter von 4 bis 7 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings müssen:

    3. Mindestens 100 Meter selbstständig (ohne Hilfsmittel) gehen können.
    4. Einen NSAA-Gesamtscore zwischen 16 und einschließlich 29 haben.
  5. Der Teilnehmer hat altersgerechte Routine-Kindheitsimpfungen gemäß dem nationalen Impfplan des jeweiligen Landes erhalten.
  6. Die Eltern/gesetzlichen Vertreter des Teilnehmers sind bereit und in der Lage, vor Beginn aller studienspezifischen Verfahren eine schriftliche Einwilligungserklärung abzugeben; soweit zutreffend, muss der Teilnehmer gemäß lokaler Vorschriften eine schriftliche oder mündliche Einverständniserklärung geben.
  7. Der Teilnehmer und seine Eltern/gesetzlichen Vertreter sind bereit, nach Abschluss dieser Studie an einer LTFU-Studie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Frühere Behandlung mit jeglicher Gentherapie, Gen-Editing-Therapie oder zellbasierter Therapie zu irgendeinem Zeitpunkt.
  2. Einnahme eines investigativen Medikaments oder einer experimentellen Therapie innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1.
  3. Frühere oder laufende Anwendung eines Produkts zur Steigerung der Dystrophin-Expression, investigativ oder anderweitig, einschließlich Exon-Skipping-Therapien, innerhalb von 6 Monaten vor der geplanten Dosis am Tag 1 oder Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Initiierung oder Wiederaufnahme dieser Therapien für mindestens 5 Jahre nach Gentherapie-Verabreichung zu unterlassen.
  4. Frühere laufende Anwendung eines Produkts zur Steigerung der Dystrophin-Expression, investigativ oder anderweitig, einschließlich Exon-Skipping-Therapien, innerhalb von 6 Monaten vor der geplanten Dosis am Tag 1.
  5. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, es sei denn, es handelt sich um eine Beobachtungsstudie (nicht-interventionell).
  6. Ein positiver Test auf Antikörper gegen AAV9
  7. Ein Teilnehmer hat eine Erkrankung, die eine Behandlung mit Immunsuppression kontraindiziert.
  8. Teilnehmer mit pathogenen Mutationen in Exon 1-44 und/oder Exon 56-79.
  9. Hinweise auf Kardiomyopathie oder klinisch signifikante linksventrikuläre Dysfunktion, definiert als LVEF <50% im Screening-Echokardiogramm.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimental- Teil 1 (Erstes Sicherheitsprofil) & Teil 2 (Erweiterungs-) Kohorte

Die Studie ist geplant, Teilnehmer in 2 Teilen wie folgt aufzunehmen:

  • Teil 1 (Erst-Sicherheit) Insgesamt können bis zu 6 Teilnehmer aufgenommen werden.
  • Teil 2 (Ausweitung) Bis zu 12 Teilnehmer
Biologisch: PBGENE-DMD (IV)
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis von PBGENE-DMD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit, Schweregrad und Kausalität von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zur Woche 104
Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die nach Beginn der Prüfbehandlung auftreten oder sich verschlimmern
Von der Dosierung bis zur Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dystrophin-Expression im Skelettmuskel
Zeitfenster: Woche 12, Woche 52
Messung der biologischen Aktivität von PBGENE-DMD durch Dystrophin-Expression im Skelettmuskel
Woche 12, Woche 52

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklungsmotorische Funktion 1
Zeitfenster: Woche 52, Woche 104
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im digitalen Mobilitätsergebnis (DMO) des Schrittgeschwindigkeits-95.-Perzentils (SV95C)
Woche 52, Woche 104
Entwicklungsmotorik 2
Zeitfenster: Woche 52, Woche 104
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Bayley-Skalen der frühkindlichen Entwicklung, vierte Auflage (Bayley-4) Motorik-Gesamtwert und Feinmotorik-Werte (<3 Jahre alt)
Woche 52, Woche 104
Entwicklungsmotorik 3
Zeitfenster: Woche 52, Woche 104
Veränderung vom Ausgangswert (definiert als die erste Bewertung nachdem der Teilnehmer das 3. Lebensjahr erreicht hat) im North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Gesamtscore (≥ 3 Jahre alt)
Woche 52, Woche 104
Entwicklungsmotorik 4
Zeitfenster: Woche 52, Woche 104
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern ≥ 3 Jahren in der zeitgesteuerten Leistung beim 4-Stufen-Treppensteigen, Zeit zum Aufstehen (TTR), 10-Meter-Gehen/Laufen (10MWR), 100-Meter-Gehen/Laufen (nur Alter ≥ 4 Jahren)
Woche 52, Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Precision BioSciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PBGENE-DMD-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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