Säkerhets- och effektstudie av PG2 för behandling av patienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP)

Inklusionskriterier:

1. Ålder 18 år eller äldre.
2. Bekräftad diagnos av kronisk ITP, enligt The American Society of Hematology (ASH) riktlinjer, i minst 6 månader och har fått en eller flera tidigare konventionella behandlingar för ITP.
3. Patientens trombocytantal på mindre än 50 000 per kubikmillimeter vid inskrivningen, trombocytantalet beräknas från medelvärdet av 2 trombocytantal tagna under screeningsperioden och det på dag 1.
4. Försökspersonen eller hans/hennes juridiska ombud har undertecknat ett informerat samtycke.
5. Frånvaro av andra tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle kunna orsaka trombocytopeni.
6. Om försökspersoner för närvarande behandlas med kortikosteroider, måste behandlingsregimen/dosen ha varit stabil (±25 % total dos/dag) i minst 4 veckor före screening. Emellertid måste försökspersonerna fortsätta med en stabil behandlingsregim. Om det finns någon avsikt att ändra behandlingsregimen för kortikosteroider (t.ex. nedtrappning av kortikosteroider) före dag 10, kan försökspersoner inte inkluderas i studien.
7. Om försökspersoner för närvarande behandlas med cyklofosfamid, azatioprin eller försvagade androgener, måste behandlingsregimen och dosen ha varit stabil (±25 % total dos/dag) i minst 3 månader före screening. Men om det finns någon avsikt att ändra behandlingsregimen före dag 10, kan försökspersoner inte inkluderas i studien.
8. Om en försöksperson är en kvinna i fertil ålder måste hon ha ett negativt resultat på ett urinbaserat HCG-graviditetstest.
9. Om en försöksperson är i fertil ålder måste han/hon utöva preventivmedel genom att använda en metod med bevisad tillförlitlighet under hela studien.

Exklusions kriterier:

1. Patienten har en historia av någon allvarlig eller anafylaktisk reaktion på blod eller någon blodhärledd produkt, eller någon allvarlig reaktion på IVIG eller något annat IgG-preparat.
2. Försökspersonen är känd för att vara intolerant mot någon komponent i undersökningsprodukten.
3. Patienten har fått något levande virusvaccin under de senaste 3 månaderna.
4. Försökspersonen har fått en IVIG-preparation inom 1 månad före screening.
5. Försökspersonen tar för närvarande emot, eller har fått, något undersökningsmedel inom en månad före screening.
6. Försökspersonen har fått Rituximab inom 3 månader före screening.
7. Försökspersonen är gravid eller ammar.
8. Personen diagnostiseras med hiv.
9. Patienten har vid screening nivåer som är större än 2,5 gånger den övre gränsen för normal leverfunktion för alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas.
10. Patienten har ett allvarligt nedsatt njurfunktion (definierat som serumkreatinin högre än 2 gånger den övre normalgränsen eller BUN större än 2,5 gånger den övre normalgränsen för intervall); eller så är personen i dialys.
11. Personen har en historia av djup ventrombos (DVT) eller trombotiska komplikationer.
12. Patienten har någon historia av hyperviskositet, transient ischemisk attack (TIA), stroke, annan tromboembolisk händelse eller instabil angina.
13. Patienten lider av alla akuta eller kroniska medicinska tillstånd (t.ex. njursjukdom eller predisponerande tillstånd för njursjukdom, kranskärlssjukdom eller proteinförlorande enteropati) som, enligt utredarens åsikt, kan störa genomförandet av studien.
14. Patienten har ett förvärvat medicinskt tillstånd, såsom kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom, kronisk eller återkommande neutropeni (definierat som ett absolut neutrofilantal (ANC) < 1 x 109/L) eller har diagnostiserats som icke-ITP-patienter.
15. Det är osannolikt att försökspersonen följer studiens protokollkrav eller är sannolikt inte samarbetsvillig.
16. Försökspersonen är ovillig eller oförmögen att svara på frågeformulären om livskvalitet, det vill säga BFI.
17. Patienten har genomgått splenektomi inom 4 veckor före screening.