Studio sulla sicurezza e l'efficacia di PG2 per il trattamento di pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP)

Criterio di inclusione:

1. Età 18 anni o più.
2. Diagnosi confermata di ITP cronica, secondo le linee guida dell'American Society of Hematology (ASH), per almeno 6 mesi e hanno ricevuto uno o più trattamenti convenzionali precedenti per ITP.
3. Conta piastrinica del paziente inferiore a 50.000 per millimetro cubo al momento dell'arruolamento, la conta piastrinica viene calcolata dalla media di 2 conte piastriniche effettuate durante il periodo di screening e quella del giorno 1.
4. Il soggetto o il suo legale delegato ha firmato un modulo di consenso informato.
5. Assenza di altre condizioni che, a parere dello sperimentatore, potrebbero causare trombocitopenia.
6. Se i soggetti sono attualmente in trattamento con corticosteroidi, il regime/dose di trattamento deve essere stato stabile (±25% dose totale/giorno) per un minimo di 4 settimane prima dello screening. Tuttavia, i soggetti devono mantenere un regime di trattamento stabile. Se vi è l'intenzione di modificare il regime di trattamento con corticosteroidi (ad esempio, riduzione graduale dei corticosteroidi) prima del giorno 10, i soggetti potrebbero non essere inclusi nello studio.
7. Se i soggetti sono attualmente in trattamento con ciclofosfamide, azatioprina o androgeni attenuati, il regime di trattamento e la dose devono essere stati stabili (±25% dose totale/giorno) per un minimo di 3 mesi prima dello screening. Tuttavia, se vi è l'intenzione di modificare il regime di trattamento prima del giorno 10, i soggetti potrebbero non essere inclusi nello studio.
8. Se un soggetto è una donna in età fertile, deve avere un risultato negativo su un test di gravidanza HCG basato sulle urine.
9. Se un soggetto è in età fertile, deve praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Il soggetto ha una storia di qualsiasi reazione grave o anafilattica al sangue o a qualsiasi prodotto emoderivato, o qualsiasi reazione grave a IVIG o qualsiasi altra preparazione di IgG.
2. Il soggetto è notoriamente intollerante a qualsiasi componente del prodotto sperimentale.
3. Il soggetto ha ricevuto qualsiasi vaccino con virus vivo negli ultimi 3 mesi.
4. Il soggetto ha ricevuto una preparazione IVIG entro 1 mese prima dello screening.
5. Il soggetto sta attualmente ricevendo, o ha ricevuto, qualsiasi agente sperimentale entro un mese prima dello screening.
6. Il soggetto ha ricevuto Rituximab entro 3 mesi prima dello screening.
7. Il soggetto è incinta o sta allattando.
8. Al soggetto viene diagnosticato l'HIV.
9. Il soggetto, allo screening, presenta livelli superiori a 2,5 volte il limite superiore della normale funzionalità epatica di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi.
10. Il soggetto ha una grave compromissione renale (definita come creatinina sierica superiore a 2 volte il limite superiore della norma o azotemia superiore a 2,5 volte il limite superiore della norma per il range); o il soggetto è in dialisi.
11. Il soggetto ha una storia di trombosi venosa profonda (TVP) o complicanze trombotiche.
12. Il soggetto ha una storia di iperviscosità, attacco ischemico transitorio (TIA), ictus, altro evento tromboembolico o angina instabile.
13. - Il soggetto soffre di qualsiasi condizione medica acuta o cronica (ad es. Malattia renale o condizioni predisponenti per malattia renale, malattia coronarica o enteropatia con perdita di proteine) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono interferire con la conduzione dello studio.
14. - Il soggetto ha una condizione medica acquisita, come leucemia linfocitica cronica, linfoma, mieloma multiplo, neutropenia cronica o ricorrente (definita come conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1 x 109/L) o è stata diagnosticata come paziente non ITP.
15. È improbabile che il soggetto aderisca ai requisiti del protocollo dello studio o è probabile che non sia collaborativo.
16. Il soggetto non è disposto o non è in grado di rispondere ai questionari sulla qualità della vita, ovvero il BFI.
17. Il soggetto è stato sottoposto a splenectomia entro 4 settimane prima dello screening.