Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transplantation av navelsträngsblod från icke-närstående donatorer

8 oktober 2025 uppdaterad av: Omar Aljitawi, University of Rochester
Denna studie är ett behandlingsprotokoll med ett enda center med 4 möjliga förberedande regimer, utformade för att validera processen för transplantation av stamceller från navelsträngsblod vid vår institution.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Denna studie är ett behandlingsprotokoll med ett enda center med fyra möjliga förberedande regimer, utformade för att validera processen för transplantation av stamceller från navelsträngsblod vid vår institution. Inskrivna patienter kommer att få kemoterapi +/-total kroppsstrålning som en konditioneringsregim före transplantation. Patienterna kommer sedan att få stamceller från navelsträngsblod följt av GvHD-profylax som inkluderar takrolimus och mykofenolatmofetil, eller cyklosporin A och metylprednisolon. Flera datapunkter kommer att samlas in före, under och efter transplantationen för att säkerställa processens säkerhet och för att utvärdera de angivna målen.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
30

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Lämplig diagnos: Patienter måste ha en sjukdom eller ett syndrom som kan behandlas med hematopoetisk stamcellstransplantation. Diagnoser inkluderar, men är inte begränsade till:
  • Medfödda och andra icke-maligna sjukdomar:
  • Immunbriststörningar (t.ex. Svår kombinerad immunbrist, Wiskott-Aldrichs syndrom)
  • Medfödda hematopoetiska stamcellsdefekter (t.ex. Chediak-Higashi syndrom, medfödd osteopetros, osteogenesis imperfecta)
  • Metaboliska störningar (t.ex. Hurlers syndrom)
  • Svår aplastisk anemi
  • Högrisk leukemi:
  • Akut myelogen leukemi

  • Refraktär mot standardinduktionsterapi (mer än 1 cykel krävs för att uppnå remission)

    • Återkommande (i CR ≥ 2)
    • Behandlingsrelaterad AML eller MDS
    • Utvecklad från myelodysplastiskt syndrom
    • Förekomst av FLT3-avvikelser
    • FAB M6 eller M7
    • Skadlig cytogenetik
    • Myelodysplastiskt syndrom
    • Akut lymfatisk leukemi inklusive T-lymfoblastisk leukemi:
    • Refraktär mot standardinduktionsterapi (tid till CR >4 veckor)
    • Återkommande (i CR ≥ 2)
    • Antal vita blodkroppar >30 000/mcL vid diagnos
    • Ålder >30 vid diagnos
  • Skadlig cytogenetik, såsom t(9:22), t(1:19), t(4:11) och andra MLL-omarrangemang.
  • Kronisk myelogen leukemi i accelererad fas eller blast kris
  • Bifenotypisk eller odifferentierad leukemi
  • Burkitts leukemi eller lymfom
  • Lymfom:
  • Stora celler, mantelceller, Hodgkin lymfom refraktär eller återkommande, kemokänslig och olämplig för en autolog stamcellstransplantation eller tidigare behandlad med autolog SCT
  • Marginalzon eller follikulärt lymfom som är progressivt efter minst två tidigare behandlingar
  • Multipelt myelom, återkommande efter högdosbehandling och autolog SCT eller ej kvalificerad för en autolog HSCT
  • Fasta tumörer, med effektivitet av allogen HSCT demonstrerad för den specifika sjukdomen och sjukdomsstatusen
  • Tillräcklig organfunktion:
  • Hjärt - LVEF >45 %, eller förkortande fraktion >25 %, Frånvaro av kronisk hjärtsvikt eller överledningsstörningar med hög risk för plötslig död
  • Pulmonell - DLCO (korrigerad för hemoglobin), FEV1 och FVC ≥ 50 % förutspått;
  • Renal - serum Cr < 1,5 gånger den övre normalgränsen för ålder eller GFR ≥ 50 ml/min/1,73m2
  • Lever - total bilirubinnivå < 2 gånger den övre normalgränsen (förutom patienter med Gilberts syndrom eller hemolys); om den primära sjukdomsprocessen är kausal kommer detta kriterium att omprövas. ALAT, ASAT och alkaliskt fosfatas ≤ 5 gånger övre normalgräns.
  • Prestandastatus Karnofsky eller Lansky poäng ≥ 70 %.
  • Informerat samtycke måste erhållas innan konditionsbehandling påbörjas.
  • Mottagandet av livsdugliga navelsträngsblodprodukter, enstaka eller dubbla, måste bekräftas med stamcellsbehandlingslaboratoriet innan konditioneringsterapi påbörjas.

Exklusions kriterier:

  • Tillgänglighet av 10/10 eller 9/10 HLA-matchad relaterad eller obesläktad donator inom en rimlig tidsram som dikteras av transplantationens kliniska brådska
  • Autolog HSCT < 6 månader före föreslagen UCB-transplantation
  • Gravid eller ammar
  • Aktuell okontrollerad infektion
  • Bevis på HIV-infektion eller positiv HIV-serologi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Full intensitet, TBI-baserad konditionering
Full intensitet TBI -baserad konditionering Total kroppsbestrålning 1200 cgy i fraktioner av 150 cgy dagar -8 eller -7 till -4 cyklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser dagar -3 och -2 mesna 60 mg/kg/dag med 20% belastningsdos med första cyklofosfamid följt av kontinuerliga infusion över 24 timmar x 2 doser [till att bli slutgiltig; Infusion Andra namn: TBI/CY
Strålning: Total Body Bestrålning 1200 cGy
Total Body Bestrålning 1200 cGy i 8 fraktioner
Andra namn:
  • TBI 1200 cGy
Läkemedel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % laddningsdos
Andra namn:
  • Pre-Mesna
Procedur: Infusion av navelsträngsblod
Intravenös infusion av stamceller från navelsträngsblod
Full intensitet, kemobaserad konditionering
Full intensitet, kemoterapikonditionering busulfan dagar -7 till -4 mottagare <5 år -1 mg/kg/dos x 16 doser var 6 timme mottagare>/= 5 år -0,8 mg/kg/dos x 16 doser var 6 timmars cyklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser dagar -3 och -2 mg 60 mg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/kg med 20% med 20 mg. Infusion över 24 timmar x 2 doser [som ska slutföras 24 timmar efter den slutliga cyklofosfamiddosen] följt av navelblodinfusion Andra namn: BU/CY
Läkemedel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % laddningsdos
Andra namn:
  • Pre-Mesna
Procedur: Infusion av navelsträngsblod
Intravenös infusion av stamceller från navelsträngsblod
Läkemedel: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 doser
Andra namn:
  • Bu
Reducerad intensitetskemoterapi
Reducerad intensitet kemoterapi fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 doser dagar -6 till -2 melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dos dag -2 sladdblodinfusion andra namn: influensa/mel
Procedur: Infusion av navelsträngsblod
Intravenös infusion av stamceller från navelsträngsblod
Läkemedel: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andra namn:
  • Influensa
Läkemedel: Melphalan
140 mg/m2
Andra namn:
  • Mel
Icke-myeloablativ konditionering
Fludarabine 40 mg/m2/day x 5 doses days -6 to -2 Cyclophosphamide 50 mg/kg/day x 1 dose day -6 Mesna 50 mg/kg/day with 20% loading dose with Cyclophosphamide dose followed by continuous infusion over 24 hours x 1 dose [to be completed 24 hours after Cyclophosphamide dose] Total Body Irradiation 200 cGy in a single fraction day -1 Cord Blood Infusion Andra namn: influensa/cy/tbi
Läkemedel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % laddningsdos
Andra namn:
  • Pre-Mesna
Läkemedel: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andra namn:
  • Influensa
Strålning: Total Body Bestrålning 200 cGy
Total Body Bestrålning 200 cGy i en fraktion
Andra namn:
  • TBI 200 cGy

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Enymping av ANC och blodplättar
Tidsram: 42 dagar efter infusionen av stamceller för ANC [Om entransplantation av ANC inte sker inom 42 dagar, kommer en efterföljande transplantation att utföras om en donator finns tillgänglig.]
Datumet för ympning av ANC är det första av tre på varandra följande dagar med ANC på 500 eller högre baserat på dagliga CBC och differentialräkningar. Datumet för ympning av trombocyter är det första av tre på varandra följande dagar med trombocytantal på 20 000 eller högre i frånvaro av blodplättstransfusioner under minst 7 dagar innan.
42 dagar efter infusionen av stamceller för ANC [Om entransplantation av ANC inte sker inom 42 dagar, kommer en efterföljande transplantation att utföras om en donator finns tillgänglig.]

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvensen av icke-engraftment och sekundär graftsvikt
Tidsram: Vid 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Andelen patienter som initialt misslyckas med att transplantera ANC kommer att tas i tabellform såväl som andelen patienter som har primär transplantation av ANC men vars transplantat misslyckas, vilket framgår av pancytopeni, sviktande benmärgsfunktion och förlust av donatorchimerism efter initial transplantation av ANC .
Vid 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Förekomst av akut graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 30 dagar och 100 dagar efter transplantation från transplantationsdatum till datum för dokumenterad akut GvHD.
Rutinmässiga fysiska undersökningar, leverfunktionstester och klinisk historia av diarré och övre GI-symtom kommer att användas för att bedöma förekomsten av, den maximala svårighetsgraden av och datumet för debut av akut GvHD baserat på kriterierna publicerade av Przepioka et al., Bone Märgtransplantation 1995; 15(6):825-8 som används av Center for International Blood & Marrow Transplant Research. Andelen patienter som utvecklar symtom på akut transplantat-mot-värd-sjukdom kommer att tas i tabellform.
30 dagar och 100 dagar efter transplantation från transplantationsdatum till datum för dokumenterad akut GvHD.
Förekomst av kronisk graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Bedöm förekomsten av och den maximala svårighetsgraden av och datumet för debut av kronisk GvHD baserat på Sullivan KM, Blood 1981;57-267 som används av Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Dokumentera och uppdatera hur lång tid en försöksperson överlever utan att sjukdomen för vilken de transplanterades återkommer 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen efter infusion av stamceller från navelsträngsblod så länge som försökspersonerna överlever och förblir sjukdomar. fri.
30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
University of Rochester

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 juni 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
26 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
7 januari 2017

Första postat (Beräknad)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
11 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
10 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 oktober 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • UBMT 15029

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar