Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transplantation av navelsträngsblod från icke-närstående donatorer

17 juli 2023 uppdaterad av: Jane Liesveld, University of Rochester
Denna studie är ett behandlingsprotokoll med ett enda center med 4 möjliga förberedande regimer, utformade för att validera processen för transplantation av stamceller från navelsträngsblod vid vår institution.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är ett behandlingsprotokoll med ett enda center med fyra möjliga förberedande regimer, utformade för att validera processen för transplantation av stamceller från navelsträngsblod vid vår institution. Inskrivna patienter kommer att få kemoterapi +/-total kroppsstrålning som en konditioneringsregim före transplantation. Patienterna kommer sedan att få stamceller från navelsträngsblod följt av GvHD-profylax som inkluderar takrolimus och mykofenolatmofetil, eller cyklosporin A och metylprednisolon. Flera datapunkter kommer att samlas in före, under och efter transplantationen för att säkerställa processens säkerhet och för att utvärdera de angivna målen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Lämplig diagnos: Patienter måste ha en sjukdom eller ett syndrom som kan behandlas med hematopoetisk stamcellstransplantation. Diagnoser inkluderar, men är inte begränsade till:
  • Medfödda och andra icke-maligna sjukdomar:
  • Immunbriststörningar (t.ex. Svår kombinerad immunbrist, Wiskott-Aldrichs syndrom)
  • Medfödda hematopoetiska stamcellsdefekter (t.ex. Chediak-Higashi syndrom, medfödd osteopetros, osteogenesis imperfecta)
  • Metaboliska störningar (t.ex. Hurlers syndrom)
  • Svår aplastisk anemi
  • Högrisk leukemi:
  • Akut myelogen leukemi

  • Refraktär mot standardinduktionsterapi (mer än 1 cykel krävs för att uppnå remission)

    • Återkommande (i CR ≥ 2)
    • Behandlingsrelaterad AML eller MDS
    • Utvecklad från myelodysplastiskt syndrom
    • Förekomst av FLT3-avvikelser
    • FAB M6 eller M7
    • Skadlig cytogenetik
    • Myelodysplastiskt syndrom
    • Akut lymfatisk leukemi inklusive T-lymfoblastisk leukemi:
    • Refraktär mot standardinduktionsterapi (tid till CR >4 veckor)
    • Återkommande (i CR ≥ 2)
    • Antal vita blodkroppar >30 000/mcL vid diagnos
    • Ålder >30 vid diagnos
  • Skadlig cytogenetik, såsom t(9:22), t(1:19), t(4:11) och andra MLL-omarrangemang.
  • Kronisk myelogen leukemi i accelererad fas eller blast kris
  • Bifenotypisk eller odifferentierad leukemi
  • Burkitts leukemi eller lymfom
  • Lymfom:
  • Stora celler, mantelceller, Hodgkin lymfom refraktär eller återkommande, kemokänslig och olämplig för en autolog stamcellstransplantation eller tidigare behandlad med autolog SCT
  • Marginalzon eller follikulärt lymfom som är progressivt efter minst två tidigare behandlingar
  • Multipelt myelom, återkommande efter högdosbehandling och autolog SCT eller ej kvalificerad för en autolog HSCT
  • Fasta tumörer, med effektivitet av allogen HSCT demonstrerad för den specifika sjukdomen och sjukdomsstatusen
  • Tillräcklig organfunktion:
  • Hjärt - LVEF >45 %, eller förkortande fraktion >25 %, Frånvaro av kronisk hjärtsvikt eller överledningsstörningar med hög risk för plötslig död
  • Pulmonell - DLCO (korrigerad för hemoglobin), FEV1 och FVC ≥ 50 % förutspått;
  • Renal - serum Cr < 1,5 gånger den övre normalgränsen för ålder eller GFR ≥ 50 ml/min/1,73m2
  • Lever - total bilirubinnivå < 2 gånger den övre normalgränsen (förutom patienter med Gilberts syndrom eller hemolys); om den primära sjukdomsprocessen är kausal kommer detta kriterium att omprövas. ALAT, ASAT och alkaliskt fosfatas ≤ 5 gånger övre normalgräns.
  • Prestandastatus Karnofsky eller Lansky poäng ≥ 70 %.
  • Informerat samtycke måste erhållas innan konditionsbehandling påbörjas.
  • Mottagandet av livsdugliga navelsträngsblodprodukter, enstaka eller dubbla, måste bekräftas med stamcellsbehandlingslaboratoriet innan konditioneringsterapi påbörjas.

Exklusions kriterier:

  • Tillgänglighet av 10/10 eller 9/10 HLA-matchad relaterad eller obesläktad donator inom en rimlig tidsram som dikteras av transplantationens kliniska brådska
  • Autolog HSCT < 6 månader före föreslagen UCB-transplantation
  • Gravid eller ammar
  • Aktuell okontrollerad infektion
  • Bevis på HIV-infektion eller positiv HIV-serologi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Full intensitet, TBI-baserad konditionering
Full intensitet TBI-baserad konditionering Total Body Bestrålning 1200 cGy i fraktioner av 150 cGy dagar -8 eller -7 till -4 Cyklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser dagar -3 och -2 Mesna 60 mg/kg/dag med 20 % laddningsdos med första cyklofosfamid följt av kontinuerlig infusion under 24 timmar x 2 doser [slutföras 24 timmar efter sista cyklofosfamiddos] följt av navelsträngsblodsinfusion. Andra namn: TBI/Cy
Strålning: Total Body Bestrålning 1200 cGy
Total Body Bestrålning 1200 cGy i 8 fraktioner
Andra namn:
  • TBI 1200 cGy
Läkemedel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % laddningsdos
Andra namn:
  • Pre-Mesna
Procedur: Infusion av navelsträngsblod
Intravenös infusion av stamceller från navelsträngsblod
Övrig: Full intensitet, kemobaserad konditionering
Full intensitet, kemoterapi konditionering Busulfan dagar -7 till -4 Mottagare /= 5 år - 0,8 mg/kg/dos x 16 doser var 6:e ​​timme Cyklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser dagar -3 och -2 Mesna 60 mg/ kg/dag med 20 % laddningsdos med första cyklofosfamid följt av kontinuerlig infusion under 24 timmar x 2 doser [slutföras 24 timmar efter slutlig cyklofosfamiddos] följt av infusion av navelsträngsblod. Andra namn: Bu/Cy
Läkemedel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % laddningsdos
Andra namn:
  • Pre-Mesna
Procedur: Infusion av navelsträngsblod
Intravenös infusion av stamceller från navelsträngsblod
Läkemedel: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 doser
Andra namn:
  • Bu
Övrig: Kemoterapi med reducerad intensitet
Reducerad intensitet Kemoterapi Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 doser dagar -6 till -2 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dos dag -2 Navelsträngsblod Infusion Andra namn: Flu/Mel
Procedur: Infusion av navelsträngsblod
Intravenös infusion av stamceller från navelsträngsblod
Läkemedel: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andra namn:
  • Influensa
Läkemedel: Melphalan
140 mg/m2
Andra namn:
  • Mel
Övrig: Icke-myeloablativ konditionering
Fludarabin 40 mg/m2/dag x 5 doser dagar -6 till -2 Cyklofosfamid 50 mg/kg/dag x 1 dos dag -6 Mesna 50 mg/kg/dag med 20 % laddningsdos med cyklofosfamiddos följt av kontinuerlig infusion över 24 timmar x 1 dos [slutföras 24 timmar efter cyklofosfamiddos] Total kroppsstrålning 200 cGy på en enstaka bråkdel dag -1 navelsträngsblodsinfusion Andra namn: Flu/Cy/TBI
Läkemedel: Cyklofosfamid
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Mesna
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % laddningsdos
Andra namn:
  • Pre-Mesna
Läkemedel: Fludarabin
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andra namn:
  • Influensa
Strålning: Total Body Bestrålning 200 cGy
Total Body Bestrålning 200 cGy i en fraktion
Andra namn:
  • TBI 200 cGy

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Enymping av ANC och blodplättar
Tidsram: 42 dagar efter infusionen av stamceller för ANC [Om entransplantation av ANC inte sker inom 42 dagar, kommer en efterföljande transplantation att utföras om en donator finns tillgänglig.]
Datumet för ympning av ANC är det första av tre på varandra följande dagar med ANC på 500 eller högre baserat på dagliga CBC och differentialräkningar. Datumet för ympning av trombocyter är det första av tre på varandra följande dagar med trombocytantal på 20 000 eller högre i frånvaro av blodplättstransfusioner under minst 7 dagar innan.
42 dagar efter infusionen av stamceller för ANC [Om entransplantation av ANC inte sker inom 42 dagar, kommer en efterföljande transplantation att utföras om en donator finns tillgänglig.]

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvensen av icke-engraftment och sekundär graftsvikt
Tidsram: Vid 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Andelen patienter som initialt misslyckas med att transplantera ANC kommer att tas i tabellform såväl som andelen patienter som har primär transplantation av ANC men vars transplantat misslyckas, vilket framgår av pancytopeni, sviktande benmärgsfunktion och förlust av donatorchimerism efter initial transplantation av ANC .
Vid 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Förekomst av akut graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 30 dagar och 100 dagar efter transplantation från transplantationsdatum till datum för dokumenterad akut GvHD.
Rutinmässiga fysiska undersökningar, leverfunktionstester och klinisk historia av diarré och övre GI-symtom kommer att användas för att bedöma förekomsten av, den maximala svårighetsgraden av och datumet för debut av akut GvHD baserat på kriterierna publicerade av Przepioka et al., Bone Märgtransplantation 1995; 15(6):825-8 som används av Center for International Blood & Marrow Transplant Research. Andelen patienter som utvecklar symtom på akut transplantat-mot-värd-sjukdom kommer att tas i tabellform.
30 dagar och 100 dagar efter transplantation från transplantationsdatum till datum för dokumenterad akut GvHD.
Förekomst av kronisk graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Bedöm förekomsten av och den maximala svårighetsgraden av och datumet för debut av kronisk GvHD baserat på Sullivan KM, Blood 1981;57-267 som används av Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.
Dokumentera och uppdatera hur lång tid en försöksperson överlever utan att sjukdomen för vilken de transplanterades återkommer 30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen efter infusion av stamceller från navelsträngsblod så länge som försökspersonerna överlever och förblir sjukdomar. fri.
30 dagar, 100 dagar, 6 månader och årligen efter transplantationen från transplantationsdatumet till datumet för dokumenterad transplantatsvikt eller patientens död upp till 120 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Utredare

  • Huvudutredare: Jane L Liesveld, MD, Medical Director, Blood & Marrow Transplant Unit

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2017

Första postat (Beräknad)

11 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UBMT 15029

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Total Body Bestrålning 1200 cGy

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera