Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace pupečníkové krve od nepříbuzných dárců

8. října 2025 aktualizováno: Omar Aljitawi, University of Rochester
Tato studie je jednocentrový léčebný protokol se 4 možnými preparativními režimy, navržený k ověření procesu transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve v našem ústavu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je jednocentrovým léčebným protokolem se čtyřmi možnými preparativními režimy, navrženými k ověření procesu transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve v našem ústavu. Zařazení pacienti dostanou chemoterapii +/- ozáření celého těla jako předtransplantační přípravný režim. Pacienti pak dostanou kmenové buňky z pupečníkové krve s následnou profylaxií GvHD, která bude zahrnovat takrolimus a mykofenolát mofetil nebo cyklosporin A a methylprednisolon. Před, během a po transplantaci bude shromážděno několik datových bodů, aby byla zajištěna bezpečnost procesu a vyhodnoceny stanovené cíle.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vhodná diagnóza: Pacienti musí mít onemocnění nebo syndrom, který lze léčit transplantací hematopoetických kmenových buněk. Diagnózy zahrnují, ale nejsou omezeny na:
  • Vrozené a jiné nezhoubné poruchy:
  • Poruchy imunity (např. Těžká kombinovaná imunodeficience, Wiskott-Aldrichův syndrom)
  • Vrozené defekty hematopoetických kmenových buněk (např. Chediak-Higashi syndrom, vrozená osteopetróza, osteogenesis imperfecta)
  • Metabolické poruchy (např. Hurlerův syndrom)
  • Těžká aplastická anémie
  • Vysoce riziková leukémie:
  • Akutní myeloidní leukémie

  • Refrakterní na standardní indukční terapii (k dosažení remise je zapotřebí více než 1 cyklus)

    • Opakující se (v ČR ≥ 2)
    • AML nebo MDS související s léčbou
    • Vyvinul se z myelodysplastického syndromu
    • Přítomnost abnormalit FLT3
    • FAB M6 nebo M7
    • Nepříznivá cytogenetika
    • Myelodysplastický syndrom
    • Akutní lymfoblastická leukémie včetně T lymfoblastické leukémie:
    • Refrakterní na standardní indukční terapii (doba do CR > 4 týdny)
    • Opakující se (v ČR ≥ 2)
    • Počet bílých krvinek > 30 000/mcL při diagnóze
    • Věk >30 při diagnóze
  • Nežádoucí cytogenetika, jako je t(9:22), t(1:19), t(4:11) a další přeuspořádání MLL.
  • Chronická myeloidní leukémie v akcelerované fázi nebo blastické krizi
  • Bifenotypová nebo nediferencovaná leukémie
  • Burkittova leukémie nebo lymfom
  • Lymfom:
  • Velkobuněčný, plášťový, Hodgkinův lymfom refrakterní nebo recidivující, citlivý na chemoterapii a nevhodný pro transplantaci autologních kmenových buněk nebo dříve léčený autologní SCT
  • Marginální zóna nebo folikulární lymfom, který je progresivní po alespoň dvou předchozích terapiích
  • Mnohočetný myelom, rekurentní po terapii vysokými dávkami a autologní SCT nebo nezpůsobilý pro autologní HSCT
  • Solidní nádory, u kterých byla prokázána účinnost alogenní HSCT pro konkrétní onemocnění a stav onemocnění
  • Přiměřená funkce orgánů:
  • Srdeční – LVEF > 45 % nebo zkracující se frakce > 25 %, nepřítomnost městnavého srdečního selhání nebo poruch vedení s vysokým rizikem náhlé smrti
  • Plicní – DLCO (upraveno na hemoglobin), FEV1 a FVC ≥ 50 % předpovězeno;
  • Renální – Cr v séru < 1,5násobek horní hranice normálu pro věk nebo GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  • Jaterní - hladina celkového bilirubinu < 2násobek horní hranice normy (s výjimkou pacientů s Gilbertovým syndromem nebo hemolýzou); pokud je primární chorobný proces kauzální, bude toto kritérium přehodnoceno. ALT, AST a alkalická fosfatáza ≤ 5násobek horní hranice normy.
  • Stav výkonu Skóre Karnofsky nebo Lansky ≥ 70 %.
  • Před zahájením kondicionační terapie je nutné získat informovaný souhlas.
  • Příjem produktu(ů) životaschopné pupečníkové krve, jednoduchého nebo duálního, musí být potvrzen laboratoří pro zpracování kmenových buněk před zahájením kondicionační terapie.

Kritéria vyloučení:

  • Dostupnost 10/10 nebo 9/10 HLA shodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce v rozumném časovém rámci diktovaném klinickou naléhavostí transplantace
  • Autologní HSCT < 6 měsíců před navrhovanou transplantací UCB
  • Těhotná nebo kojená
  • Současná nekontrolovaná infekce
  • Důkaz infekce HIV nebo pozitivní sérologie HIV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Plná intenzita, kondicionování založené na TBI
Úplná intenzita kondicionování TBI Celkové ozáření těla 1200 cgy ve frakcích 150 cgy dnů -8 nebo -7 až -4 cyklofosfamid 60 mg/kg/den x 2 dávky -3 dny -3 a -2 mesna 60 mg/kg/den, následovaným prvním cyklofófídem s kontinuální infuzí po 24 hodinách dokončené 24 hodin] Krevní infuze Ostatní jména: TBI/CY
Záření: Celkové ozáření těla 1200 cGy
Celkové ozáření těla 1200 cGy v 8 frakcích
Ostatní jména:
  • TBI 1200 cGy
Lék: Cyklofosfamid
50 mg/kg nebo 60 mg/kg
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Mesna
50 mg/kg nebo 60 mg/kg plus 10% nasycovací dávka
Ostatní jména:
  • Před Mesnou
Postup: Infuze pupečníkové krve
Intravenózní infuze kmenových buněk z pupečníkové krve
Plná intenzita, kondicionování na bázi chemo
Plná intenzita, kondicionování chemoterapie Busulfan Days -7 až -4 Příjemci <5 let -1 mg/kg/dávka x 16 dávek každých 6 hodin Příjemci>/= 5 let -0,8 mg/kg/dávka x 16 dávky každých 6 hodin cyklofosfamid 60 mg/den x 2 Deny Deny x 2 dny -3 a 2 mg/kg/den s 20% základnou dnem 20% základna Nepřetržitá infuze po 24 hodinách x 2 dávky [bude dokončeno 24 hodin po konečné dávce cyklofosfamidu] následované infuzí pupečníkové krve Další jména: BU/Cy
Lék: Cyklofosfamid
50 mg/kg nebo 60 mg/kg
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Mesna
50 mg/kg nebo 60 mg/kg plus 10% nasycovací dávka
Ostatní jména:
  • Před Mesnou
Postup: Infuze pupečníkové krve
Intravenózní infuze kmenových buněk z pupečníkové krve
Lék: Busulfan
0,8 mg/kg x 16 dávek
Ostatní jména:
  • Bu
Snížená chemoterapie intenzity
Snížená intenzita chemoterapie fludarabin 30 mg/m2/den x 5 dávky dnů -6 až -2 melfalan 140 mg/m2/den x 1 dávka den -2 infuze kabelové krve Ostatní jména: chřipka/mel/mel
Postup: Infuze pupečníkové krve
Intravenózní infuze kmenových buněk z pupečníkové krve
Lék: Fludarabin
30 mg/m2/den x 5 nebo 40 mg/m2/den x 5
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Melfalan
140 mg/m2
Ostatní jména:
  • Mel
Nemyeloablativní kondicionování
Fludarabin 40 mg/m2/den x 5 dávky dny -6 až -2 cyklofosfamid 50 mg/kg/den x 1 den -6 mesna 50 mg/kg/den s 20% zatížením dávky s cyklofosfamidem, po kterém následuje kontinuální infuze po 24 hodinách x 1 dávka [až po cyklofosfamid Infúze Ostatní jména: chřipka/cy/tbi
Lék: Cyklofosfamid
50 mg/kg nebo 60 mg/kg
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Mesna
50 mg/kg nebo 60 mg/kg plus 10% nasycovací dávka
Ostatní jména:
  • Před Mesnou
Lék: Fludarabin
30 mg/m2/den x 5 nebo 40 mg/m2/den x 5
Ostatní jména:
  • Chřipka
Záření: Celkové ozáření těla 200 cGy
Celkové ozáření těla 200 cGy v jedné frakci
Ostatní jména:
  • TBI 200 cGy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení ANC a krevních destiček
Časové okno: 42 dnů po infuzi kmenových buněk pro ANC [Pokud nedojde k přihojení ANC do 42 dnů, bude provedena následná transplantace, pokud je k dispozici dárce.]
Datum přihojení ANC je první ze 3 po sobě jdoucích dnů ANC 500 nebo vyšší na základě denních CBC a diferenciálních počtů. Datum přihojení krevních destiček je první ze tří po sobě jdoucích dnů s počtem krevních destiček 20 000 nebo vyšším v nepřítomnosti transfuze krevních destiček po dobu alespoň 7 dnů předtím.
42 dnů po infuzi kmenových buněk pro ANC [Pokud nedojde k přihojení ANC do 42 dnů, bude provedena následná transplantace, pokud je k dispozici dárce.]

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra nepřihojení a sekundárního selhání štěpu
Časové okno: Po 30 dnech, 100 dnech, 6 měsících a ročně od data transplantace do data zdokumentovaného selhání štěpu nebo smrti subjektu až do 120 měsíců.
Procento pacientů, u kterých se zpočátku nepodaří přihojení ANC, bude uvedeno v tabulce, stejně jako procento pacientů, u kterých došlo k primárnímu přihojení ANC, ale jejichž štěp selhal, jak je patrné z pancytopenie, selhání funkce kostní dřeně a ztráty dárcovského chimérismu po počátečním přihojení ANC .
Po 30 dnech, 100 dnech, 6 měsících a ročně od data transplantace do data zdokumentovaného selhání štěpu nebo smrti subjektu až do 120 měsíců.
Výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 30 dnů a 100 dnů po transplantaci od data transplantace do data zdokumentované akutní GvHD.
Rutinní fyzikální vyšetření, jaterní testy a klinická anamnéza průjmu a symptomů horní části GI budou použity k posouzení přítomnosti, maximální závažnosti a data nástupu akutní GvHD na základě kritérií publikovaných Przepiokou et al., Bone Transplantace dřeně 1995; 15(6):825-8, jak je používá Centrum pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně. Procento pacientů, u kterých se rozvinou příznaky akutní reakce štěpu proti hostiteli, bude uvedeno v tabulce.
30 dnů a 100 dnů po transplantaci od data transplantace do data zdokumentované akutní GvHD.
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: Po 100 dnech, 6 měsících a ročně po transplantaci od data transplantace do data zdokumentovaného selhání štěpu nebo smrti subjektu až do 120 měsíců.
Posuďte přítomnost a maximální závažnost a datum nástupu chronické GvHD na základě Sullivan KM, Blood 1981;57-267, jak jej používá Cneter pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně.
Po 100 dnech, 6 měsících a ročně po transplantaci od data transplantace do data zdokumentovaného selhání štěpu nebo smrti subjektu až do 120 měsíců.
Přežití bez onemocnění
Časové okno: Po 30 dnech, 100 dnech, 6 měsících a ročně po transplantaci od data transplantace do data zdokumentovaného selhání štěpu nebo smrti subjektu až do 120 měsíců.
Dokumentujte a aktualizujte dobu, po kterou subjekt přežívá bez recidivy onemocnění, kvůli kterému byl transplantován, 30 dní, 100 dní, 6 měsíců a ročně po infuzi kmenových buněk z pupečníkové krve tak dlouho, dokud subjekty přežijí a zůstanou nemocné- volný, uvolnit.
Po 30 dnech, 100 dnech, 6 měsících a ročně po transplantaci od data transplantace do data zdokumentovaného selhání štěpu nebo smrti subjektu až do 120 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Rochester

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UBMT 15029

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Celkové ozáření těla 1200 cGy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení