Navlestrengsblodtransplantasjon fra ubeslektede givere
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Studietype
Registrering (Antatt)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Omar Aljitawi, MD
- Telefonnummer: 585-275-4099
- E-post: omar_aljitawi@urmc.rochester.edu
Studiesteder
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Rekruttering
- Wilmot Cancer Institute
-
Ta kontakt med:
- Omar Aljitawi, MD
- Telefonnummer: 585-275-4099
- E-post: omar_aljitawi@urmc.rochester.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Passende diagnose: Pasienter må ha en sykdom eller et syndrom som kan behandles med hematopoetisk stamcelletransplantasjon. Diagnoser inkluderer, men er ikke begrenset til:
- Medfødte og andre ikke-maligne lidelser:
- Immunsviktforstyrrelser (f.eks. Alvorlig kombinert immunsvikt, Wiskott-Aldrich syndrom)
- Medfødte hematopoetiske stamcelledefekter (f. Chediak-Higashi syndrom, medfødt osteopetrose, osteogenesis imperfecta)
- Metabolske forstyrrelser (f. Hurlers syndrom)
- Alvorlig aplastisk anemi
- Høyrisiko leukemi:
- Akutt myelogen leukemi
Refraktær til standard induksjonsterapi (mer enn 1 syklus kreves for å oppnå remisjon)
- Tilbakevendende (i CR ≥ 2)
- Behandlingsrelatert AML eller MDS
- Utviklet fra myelodysplastisk syndrom
- Tilstedeværelse av FLT3-avvik
- FAB M6 eller M7
- Uønsket cytogenetikk
- Myelodysplastisk syndrom
- Akutt lymfatisk leukemi inkludert T-lymfoblastisk leukemi:
- Refraktær til standard induksjonsterapi (tid til CR >4 uker)
- Tilbakevendende (i CR ≥ 2)
- WBC-tall >30 000/mcL ved diagnose
- Alder >30 ved diagnose
- Uønsket cytogenetikk, slik som t(9:22), t(1:19), t(4:11) og andre MLL-omorganiseringer.
- Kronisk myelogen leukemi i akselerert fase eller eksplosjonskrise
- Bifenotypisk eller udifferensiert leukemi
- Burkitts leukemi eller lymfom
- Lymfom:
- Storcelle, mantelcelle, Hodgkin lymfom refraktær eller tilbakevendende, kjemosensitiv og ikke kvalifisert for en autolog stamcelletransplantasjon eller tidligere behandlet med autolog SCT
- Marginalsone eller follikulært lymfom som er progressivt etter minst to tidligere behandlinger
- Multippelt myelom, tilbakevendende etter høydosebehandling og autolog SCT eller ikke kvalifisert for en autolog HSCT
- Solide svulster, med effekt av allogen HSCT demonstrert for den spesifikke sykdommen og sykdomsstatusen
- Tilstrekkelig organfunksjon:
- Hjerte - LVEF >45 %, eller forkortende fraksjon >25 %, fravær av kongestiv hjertesvikt eller ledningsforstyrrelser med høy risiko for plutselig død
- Pulmonal - DLCO (korrigert for hemoglobin), FEV1 og FVC ≥ 50 % predikert;
- Nyre - serum Cr < 1,5 ganger øvre normalgrense for alder eller GFR ≥ 50 ml/min/1,73m2
- Hepatisk - totalt bilirubinnivå < 2 ganger øvre normalgrense (bortsett fra pasienter med Gilberts syndrom eller hemolyse); hvis den primære sykdomsprosessen er årsakssammenheng, vil dette kriteriet bli revurdert. ALAT, ASAT og alkalisk fosfatase ≤ 5 ganger øvre normalgrense.
- Ytelsesstatus Karnofsky eller Lansky scorer ≥ 70 %.
- Informert samtykke må innhentes før kondisjonsbehandling startes.
- Mottak av levedyktig(e) navlestrengsblodprodukt(er), enkelt eller dobbelt, må bekreftes med stamcellebehandlingslaboratoriet før oppstart av kondisjoneringsterapi.
Ekskluderingskriterier:
- Tilgjengelighet av 10/10 eller 9/10 HLA-matchet relatert eller urelatert donor innen en rimelig tidsramme diktert av transplantasjonens kliniske haster.
- Autolog HSCT < 6 måneder før foreslått UCB-transplantasjon
- Gravid eller ammer
- Nåværende ukontrollert infeksjon
- Bevis på HIV-infeksjon eller positiv HIV-serologi
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Antall grupper / kohorter
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / KohortGruppe / Kohort |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Full intensitet, TBI-basert kondisjonering
Full intensitet TBI -basert kondisjonering Total kroppsbestråling 1200 CGY i fraksjoner på 150 cGy dager -8 eller -7 til -4 syklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser dager -3 og -2 Mesna 60 mg/dag etter finalen etter finere etter endt kg/dag med 24 timers X -dosen med første cyclophosfamid etter kontinuerlig kg/dag med 24 timers x -doser med første cyclophosfamide over kontinuerlig kontinuerlig cyclophosfamide over over kontinuerlig kontinuerlig cyclophosfamide over over kontinuerlig kontinuerlig infusjon over kontinuerlig infusjon over kontinuerlig infusjon over kontinuerlig Syklofosfamiddose] etterfulgt av Cord Blood Infusion Andre navn: TBI/Cy
|
Total kroppsbestråling 1200 cGy i 8 fraksjoner
Andre navn:
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navn:
50 mg/kg eller 60 mg/kg pluss 10 % startdose
Andre navn:
Intravenøs infusjon av stamceller fra navlestrengsblod
|
|
Full intensitet, cellegiftbasert kondisjonering
Full intensitet, cellegiftkondisjonering Busulfandager -7 til -4 Mottakere <5 år -1 mg/kg/dose x 16 doser hver 6. time Mottakere>/= 5 år -0,8 mg/kg/dose x 16 doser hver 6 timers syklofosfamid 60 mg/kg/dag x 2 doser hver time -cyclophosphamid 60 mg/kg/dag x 2 doser hver time -3 og -2 mesna 60 mg/kg/dose x Syklofosfamid etterfulgt av kontinuerlig infusjon over 24 timer x 2 doser [som skal fullføres 24 timer etter endelig syklofosfamiddose] etterfulgt av ledningsblodinfusjon Andre navn: BU/cy
|
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navn:
50 mg/kg eller 60 mg/kg pluss 10 % startdose
Andre navn:
Intravenøs infusjon av stamceller fra navlestrengsblod
0,8 mg/kg x 16 doser
Andre navn:
|
|
Redusert intensitet cellegift
Redusert intensitet cellegift fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 doser dager -6 til -2 melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dosedag -2 ledning Blodinfusjon Andre navn: influensa/Mel
|
Intravenøs infusjon av stamceller fra navlestrengsblod
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navn:
140 mg/m2
Andre navn:
|
|
Ikke-myeloablativ kondisjonering
Fludarabin 40 mg/m2/dag x 5 doser -dager -6 til -2 syklofosfamid 50 mg/kg/dag x 1 Dosedag -6 mesna 50 mg/kg/dag med 20% belastningsdose med syklofosy i en dose fulgt av kontinuerlig infusjon over 24 timer x 1 dose [for å bli fullført 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter å bli fullført 24 timer etter 24 timer etter etter 24 timers kroppsiresykloclophosy i en dose etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter 24 timer etter. Enkelt brøkdag -1 ledning Blodinfusjon Andre navn: influensa/cy/tbi
|
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navn:
50 mg/kg eller 60 mg/kg pluss 10 % startdose
Andre navn:
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navn:
Total kroppsbestråling 200 cGy i en fraksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enpoding av ANC og blodplater
Tidsramme: 42 dager etter infusjon av stamceller for ANC [Hvis engraftment av ANC ikke skjer innen 42 dager, vil en påfølgende transplantasjon bli utført hvis en donor er tilgjengelig.]
|
Datoen for innpoding av ANC er den første av 3 påfølgende dager med ANC på 500 eller høyere basert på daglige CBC og differensialtellinger.
Datoen for transplantasjon av blodplater er den første av tre påfølgende dager med blodplatetall på 20 000 eller høyere i fravær av blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før.
|
42 dager etter infusjon av stamceller for ANC [Hvis engraftment av ANC ikke skjer innen 42 dager, vil en påfølgende transplantasjon bli utført hvis en donor er tilgjengelig.]
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens for ikke-engraftment og sekundær graftsvikt
Tidsramme: Ved 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
|
Prosentandelen av pasienter som først mislykkes i å transplantere ANC vil bli tabellert i tillegg til prosentandelen av pasienter som har primær transplantasjon av ANC, men hvis transplantasjon svikter, som det fremgår av pancytopeni, svikt i benmargsfunksjon og tap av donorkimerisme etter initial transplantasjon av ANC .
|
Ved 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
|
|
Forekomst av akutt graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 30 dager og 100 dager etter transplantasjon fra transplantasjonsdato til dato for dokumentert akutt GvHD.
|
Rutinemessige fysiske undersøkelser, leverfunksjonstester og klinisk historie med diaré og øvre GI-symptomer vil bli brukt for å vurdere tilstedeværelsen av, maksimal alvorlighetsgrad av og datoen for utbruddet av akutt GvHD basert på kriteriene publisert av Przepioka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som brukes av Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
Prosentandelen av pasienter som utvikler symptomer på akutt graft-versus-host-sykdom vil bli tabellert.
|
30 dager og 100 dager etter transplantasjon fra transplantasjonsdato til dato for dokumentert akutt GvHD.
|
|
Forekomst av kronisk graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
|
Vurder tilstedeværelsen av og den maksimale alvorlighetsgraden av og datoen for utbruddet av kronisk GvHD basert på Sullivan KM, Blood 1981;57-267 som brukt av Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
|
100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
|
|
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
|
Dokumenter og oppdater hvor lenge et forsøksperson overlever uten tilbakefall av sykdommen de ble transplantert for 30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig etter infusjon av stamceller fra navlestrengsblod så lenge forsøkspersonene overlever og forblir sykdom- gratis.
|
30 dager, 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller forsøkspersonens død opptil 120 måneder.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Studiestart
Primær fullføring (Antatt)
Primær fullføring
Studiet fullført (Antatt)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssviktforstyrrelser
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Neoplasmer
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Benmargssykdommer
- Neoplasmer, plasmacelle
- Hemostatiske lidelser
- Paraproteinemier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Anemi
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Lymfom
- Multippelt myelom
- Myelodysplastiske syndromer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Metabolske sykdommer
- Anemi, aplastisk
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Svovelforbindelser
- Organiske kjemikalier
- Hydrokarboner, acyklisk
- Hydrokarboner
- Mat
- Kosthold, mat og ernæring
- Fysiologiske fenomener
- Mat og drikke
- Aminosyrer
- Alkaner
- Alkoholer
- Butylenglykoler
- Glykoler
- Mesylater
- Alkanesulfonater
- Alkanesulfonsyrer
- Sulfonsyrer
- Svovelsyrer
- Fosforamid -sennep
- Nitrogen sennepsforbindelser
- Sennepsforbindelser
- Hydrokarboner, halogenert
- Fosforamider
- Organofosforforbindelser
- Biologiske produkter
- Komplekse blandinger
- Fenylalanin
- Aminosyrer, aromatiske
- Aminosyrer, syklisk
- Vaksiner
- Sulfhydrylforbindelser
- Virale vaksiner
- Cyklofosfamid
- Melphalan
- Mesna
- Busulfan
- fludarabin
- Honning
- Influensavaksiner
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- UBMT 15029
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Total kroppsbestråling 1200 cGy
-
NCT06803745Rekruttering
-
NCT07532824RekrutteringProtonbasert total marvbestråling for allogen transplantasjon ved høyrisiko AML/MDS (UHKT-PTC-TMI-1)Akutt myeloid leukemi (AML) | Protonterapi | MDS og AML før allogen SCT | Myelodysplastisk neoplasma | Myelodysplastisk syndrom (MDS)/AML
-
NCT00589602AvsluttetLymfom | Myelodysplastiske syndromer | Leukemi | Kroniske myeloproliferative lidelser | Precancerøs/ikke-malign tilstand | Sekundær myelofibrose | Multippelt myelom og maligne plasmacelle-neoplasmer
-
NCT00416884Avsluttet
-
NCT04941248Fullført
-
NCT05542758Aktiv, ikke rekrutterendeAldersrelatert sarkopeni
-
NCT02670252FullførtAkutt lymfatisk leukemi | Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon | Busulfan | Total kroppsbestråling