Navlestrengsblodtransplantation fra ikke-beslægtede donorer
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Omar Aljitawi, MD
- Telefonnummer: 585-275-4099
- E-mail: omar_aljitawi@urmc.rochester.edu
Studiesteder
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- Rekruttering
- Wilmot Cancer Institute
-
Kontakt:
- Omar Aljitawi, MD
- Telefonnummer: 585-275-4099
- E-mail: omar_aljitawi@urmc.rochester.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Passende diagnose: Patienter skal have en sygdom eller syndrom, der kan behandles med hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Diagnoser omfatter, men er ikke begrænset til:
- Medfødte og andre ikke-maligne lidelser:
- Immundefektsygdomme (f. Svær kombineret immundefekt, Wiskott-Aldrich syndrom)
- Medfødte hæmatopoietiske stamcelledefekter (f. Chediak-Higashi syndrom, medfødt osteopetrose, osteogenesis imperfecta)
- Metaboliske forstyrrelser (f. Hurlers syndrom)
- Alvorlig aplastisk anæmi
- Højrisiko leukæmi:
- Akut myelogen leukæmi
Refraktær over for standard induktionsterapi (mere end 1 cyklus kræves for at opnå remission)
- Tilbagevendende (i CR ≥ 2)
- Behandlingsrelateret AML eller MDS
- Udviklet fra myelodysplastisk syndrom
- Tilstedeværelse af FLT3 abnormiteter
- FAB M6 eller M7
- Uønsket cytogenetik
- Myelodysplastisk syndrom
- Akut lymfatisk leukæmi inklusive T-lymfoblastisk leukæmi:
- Refraktær over for standard induktionsterapi (tid til CR >4 uger)
- Tilbagevendende (i CR ≥ 2)
- WBC-tal >30.000/mcL ved diagnose
- Alder >30 ved diagnose
- Uønsket cytogenetik, såsom t(9:22), t(1:19), t(4:11) og andre MLL-omlejringer.
- Kronisk myelogen leukæmi i accelereret fase eller blast krise
- Bifænotypisk eller udifferentieret leukæmi
- Burkitts leukæmi eller lymfom
- Lymfom:
- Storcelle, kappecelle, Hodgkin lymfom refraktær eller tilbagevendende, kemofølsom og ikke egnet til en autolog stamcelletransplantation eller tidligere behandlet med autolog SCT
- Marginal zone eller follikulært lymfom, der er progressivt efter mindst to tidligere behandlinger
- Myelomatose, tilbagevendende efter højdosisbehandling og autolog SCT eller ikke berettiget til en autolog HSCT
- Solide tumorer, med effektivitet af allogen HSCT påvist for den specifikke sygdom og sygdomsstatus
- Tilstrækkelig organfunktion:
- Hjerte - LVEF >45 %, eller forkortende fraktion >25 %, Fravær af kongestiv hjertesvigt eller ledningsforstyrrelser med høj risiko for pludselig død
- Pulmonal - DLCO (korrigeret for hæmoglobin), FEV1 og FVC ≥ 50 % forudsagt;
- Renal - serum Cr < 1,5 gange den øvre grænse for normal for alder eller GFR ≥ 50 ml/min/1,73m2
- Hepatisk - totalt bilirubinniveau < 2 gange den øvre grænse for normal (undtagen for patienter med Gilberts syndrom eller hæmolyse); hvis den primære sygdomsproces er kausal, vil dette kriterium blive revurderet. ALT, ASAT og alkalisk fosfatase ≤ 5 gange øvre normalgrænse.
- Performance Status Karnofsky eller Lansky score ≥ 70 %.
- Informeret samtykke skal indhentes før påbegyndelse af konditionsbehandling.
- Modtagelse af levedygtige navlestrengsblodprodukt(er), enkelt eller dobbelt, skal bekræftes af stamcellebehandlingslaboratoriet, før konditioneringsbehandling påbegyndes.
Ekskluderingskriterier:
- Tilgængelighed af 10/10 eller 9/10 HLA-matchede relateret eller ikke-beslægtet donor inden for en rimelig tidsramme dikteret af transplantationens kliniske hastende karakter
- Autolog HSCT < 6 måneder før foreslået UCB-transplantation
- Gravid eller ammende
- Aktuel ukontrolleret infektion
- Bevis for HIV-infektion eller positiv HIV-serologi
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Antal grupper/kohorter
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorteGruppe / kohorte |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Fuld intensitet, TBI-baseret konditionering
Fuld intensitet TBI -baseret konditionering af total kropsbestråling 1200 CGY i fraktioner på 150 CGY dage -8 eller -7 til -4 cyclophosphamid 60 mg/kg/dag X 2 doser dage -3 og -2 mesna 60 mg/kg/dag med 20% belastning dose med første cyclophosphamid efterfulgt af kontinuerlig infusion over 24 timer x 2 doser [til at være afsluttet 24 timer efter at de endelige cyclophs efterfulgt af kontinuerlige infusion over 24 timer X 2 doser [til at være afsluttet 24 Dosis] efterfulgt af ledningsblodinfusion Andre navne: TBI/CY
|
Total kropsbestråling 1200 cGy i 8 fraktioner
Andre navne:
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navne:
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % startdosis
Andre navne:
Intravenøs infusion af stamceller fra navlestrengsblod
|
|
Fuld intensitet, kemobaseret konditionering
Full Intensity, Chemotherapy Conditioning Busulfan days -7 to -4 Recipients <5 years - 1 mg/kg/dose x 16 doses every 6 hours Recipients >/= 5 years - 0.8 mg/kg/dose x 16 doses every 6 hours Cyclophosphamide 60 mg/kg/day x 2 doses days -3 and -2 Mesna 60 mg/kg/day with 20% loading dose with first Cyclophosphamid efterfulgt af kontinuerlig infusion over 24 timer x 2 doser [skal afsluttes 24 timer efter den endelige cyclophosphamiddosis] efterfulgt af ledningsblodinfusion Andre navne: BU/CY
|
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navne:
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % startdosis
Andre navne:
Intravenøs infusion af stamceller fra navlestrengsblod
0,8 mg/kg x 16 doser
Andre navne:
|
|
Nedsat intensitet kemoterapi
Nedsat intensitet Kemoterapi fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 doser dage -6 til -2 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dosis dag -2 ledningsblod infusion Andre navne: influenza/mel
|
Intravenøs infusion af stamceller fra navlestrengsblod
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navne:
140 mg/m2
Andre navne:
|
|
Ikke-myeloablativ konditionering
Fludarabin 40 mg/m2/dag x 5 doser dage -6 til -2 cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 1 dosis dag -6 mesna 50 mg/kg/dag med 20% belastningsdosis med cyclophosphamid dosis efterfulgt af kontinuerlig infusion over 24 timer x 1 dosis [til at blive afsluttet 24 timer -1 Cord Blood Infusion Andre navne: Influenza/Cy/TBI
|
50 mg/kg eller 60 mg/kg
Andre navne:
50 mg/kg eller 60 mg/kg plus 10 % startdosis
Andre navne:
30 mg/m2/dag x 5 eller 40 mg/m2/dag x 5
Andre navne:
Total kropsbestråling 200 cGy i en fraktion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indpodning af ANC og blodplader
Tidsramme: 42 dage efter infusion af stamceller for ANC [Hvis engraftment af ANC ikke forekommer inden for 42 dage, vil en efterfølgende transplantation blive udført, hvis en donor er tilgængelig.]
|
Datoen for indpodning af ANC er den første af 3 på hinanden følgende dage med ANC på 500 eller højere baseret på daglige CBC og differentialtællinger.
Datoen for transplantation af blodplader er den første af tre på hinanden følgende dage med trombocyttal på 20.000 eller højere i fravær af blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før.
|
42 dage efter infusion af stamceller for ANC [Hvis engraftment af ANC ikke forekommer inden for 42 dage, vil en efterfølgende transplantation blive udført, hvis en donor er tilgængelig.]
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppigheden af ikke-engraftment og sekundær graftsvigt
Tidsramme: 30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
|
Procentdelen af patienter, der ikke indledningsvis transplanterer ANC, vil blive opstillet i tabelform såvel som procentdelen af patienter, der har primær transplantation af ANC, men hvis transplantat svigter, som det fremgår af pancytopeni, svigt af knoglemarvsfunktion og tab af donorkimerisme efter initial transplantation af ANC .
|
30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
|
|
Forekomst af akut graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 30 dage og 100 dage efter transplantation fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret akut GvHD.
|
Rutinemæssige fysiske undersøgelser, leverfunktionstests og klinisk historie med diarré og øvre GI-symptomer vil blive brugt til at vurdere tilstedeværelsen af, den maksimale sværhedsgrad af og datoen for debut af akut GvHD baseret på kriterierne offentliggjort af Przepioka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som anvendt af Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
Procentdelen af patienter, der udvikler symptomer på akut graft-versus-host-sygdom, vil blive opstillet i tabelform.
|
30 dage og 100 dage efter transplantation fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret akut GvHD.
|
|
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
|
Vurder tilstedeværelsen af og den maksimale sværhedsgrad af og datoen for debut af kronisk GvHD baseret på Sullivan KM, Blood 1981;57-267 som brugt af Cneter for International Blood & Marrow Transplant Research.
|
100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
|
|
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
|
Dokumenter og opdater længden af den tid, en forsøgsperson overlever uden tilbagefald af sygdommen, som de blev transplanteret for, 30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt efter infusion af navlestrengsblodstamceller, så længe forsøgspersonerne overlever og forbliver sygdom- gratis.
|
30 dage, 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens død op til 120 måneder.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Omar Aljitawi, MD, Professor - Department of Medicine, Hematology/Oncology (SMD)
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Karsygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Neoplasmer
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hæmatologiske sygdomme
- Lymfesygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Knoglemarvssygdomme
- Neoplasmer, Plasmacelle
- Hæmostatiske lidelser
- Paraproteinæmier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Anæmi
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Lymfom
- Myelomatose
- Myelodysplastiske syndromer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Metaboliske sygdomme
- Anæmi, aplastisk
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Svovlforbindelser
- Organiske kemikalier
- Kulbrinter, acyklisk
- Kulbrinter
- Mad
- Diæt, mad og ernæring
- Fysiologiske fænomener
- Mad og drikkevarer
- Aminosyrer
- Alkaner
- Alkoholer
- Butylenglycoler
- Glycols
- Mesylater
- Alkanesulfonater
- Alkanesulfonsyrer
- Sulfonsyrer
- Svovlsyrer
- Fosforamid -sennep
- Nitrogen sennepsforbindelser
- Sennepsforbindelser
- Kulbrinter, halogeneret
- Phosphoramider
- Organophosphorforbindelser
- Biologiske produkter
- Komplekse blandinger
- Phenylalanin
- Aminosyrer, aromatisk
- Aminosyrer, cykliske
- Vacciner
- Sulfhydrylforbindelser
- Virale vacciner
- Cyclofosfamid
- Melphalan
- Mesna
- Busulfan
- fludarabin
- Honning
- Influenza -vacciner
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- UBMT 15029
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Total kropsbestråling 1200 cGy
-
NCT06803745Rekruttering
-
NCT07532824RekrutteringAkut myeloid leukæmi (AML) | Protonterapi | MDS og AML før allogen SCT | Myelodysplastisk neoplasma | Myelodysplastisk syndrom (MDS)/AML
-
NCT00589602AfsluttetLymfom | Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi | Kroniske myeloproliferative lidelser | Præcancerøs/ikke-malign tilstand | Sekundær myelofibrose | Myelomatose og maligne plasmacelle-neoplasmer
-
NCT00416884Afsluttet
-
NCT07297914Ikke rekrutterer endnuStamcelletransplantation | Akut lymfatisk leukæmi (ALL) | Pode - Versus-værtssygdom
-
NCT05134064AfsluttetPET/CT | BILLEDE | Prostataspecifikt membranantigen
-
NCT04941248Afsluttet