Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mukopolysackaridos VII sjukdomsövervakningsprogram

25 augusti 2026 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysackaridos VII sjukdomsövervakningsprogram (MPS VII DMP)

Syftet med denna studie är att karakterisera MPS VII sjukdomspresentation och progression och bedöma långsiktig effektivitet och säkerhet, inklusive överkänslighetsreaktioner och immunogenicitet hos vestronidas alfa.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) är ett globalt, prospektivt, multicenter, longitudinellt protokoll utformat för att karakterisera MPS VII-sjukdomspresentation och -progression, bedöma långsiktig effektivitet och säkerhet för vestronidas alfa, inklusive överkänslighetsreaktioner och immunogenicitet. som prospektivt undersöka longitudinella förändringar över biomarkör(er), kliniska bedömningar och patient/vårdgivare-rapporterade resultatmått i en representativ population. Syftet med denna DMP är att samla in data om patienter med MPS VII för att tillhandahålla en omfattande datauppsättning om klinisk presentation, heterogenitet och sjukdomsprogression, och meningsfull standardiserad ICH GCP-kvalitetsdata som samlats in i kliniken över flera platser globalt. DMP är inte en randomiserad studie och både behandlade och obehandlade patienter kommer att inkluderas.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Rekrytering
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekrytering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Frankrike
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Avslutad
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
  • Nederländerna
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 CN
        • Avslutad
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekrytering
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med en bekräftad diagnos av MPS VII, inklusive patienter som redan fått vestronidas alfa i en klinisk prövning med Ultragenyx eller program för tidig access/compassionate use, och patienter som inte får vestronidas alfa.

Patienter som tidigare var inskrivna i en Ultragenyx-sponsrad klinisk prövning kan delta i DMP om de har avslutat eller avbrutit den kliniska prövningen.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av MPS VII baserad på laboratoriediagnos, inklusive antingen enzymatisk analys eller mutationsanalys.
  • Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke eller, i fallet med patienter under 18 år (eller under vuxenåldern enligt lokala lagar och förordningar) eller patienter >18 år som har kognitiva brister, ge skriftligt medgivande (om krävs) och skriftligt informerat samtycke från en juridiskt auktoriserad representant efter att DMP:s natur har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade förfaranden.
  • Villig att följa DMP:s besöksschema.

Exklusions kriterier:

  • Samtidigt deltagande i andra läkemedelsföretagssponsrade interventionella kliniska prövningar om inte godkänts av Ultragenyx.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Patienter med MPS VII som får vestronidas-alfa
via recept eller program för tidig tillgång/compassionate use
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker endast genom auktoriserad kommersiell användning eller tillgängliga utökade åtkomstprogram och inte som en del av denna DMP.
Patienter med MPS VII som inte får vestronidas-alfa
ingen annan behandling eller behandling än vestronidas alfa
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker endast genom auktoriserad kommersiell användning eller tillgängliga utökade åtkomstprogram och inte som en del av denna DMP.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt förlopp av MPS VII-sjukdom
Tidsram: 10 år
Att karakterisera MPS VII sjukdomspresentation och progression över tid hos patienter som behandlas och inte behandlas med vestronidas alfa
10 år
Långsiktig effektivitet av Vestronidase Alfa
Tidsram: 10 år
För att utvärdera longitudinella förändringar i biomarkör(er), kliniska bedömningar och patient/vårdgivare rapporterade resultat för att undersöka effektiviteten av vestronidas alfa
10 år
Långsiktig säkerhet för Vestronidase Alfa
Tidsram: 10 år
Överkänslighetsreaktioner, immunogenicitet och andra säkerhetsresultat kommer att bedömas för att undersöka den långsiktiga säkerheten för vestronidas alfa.
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
PRA Health Sciences

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
29 januari 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 april 2032

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 april 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
18 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
27 juli 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
30 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
27 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
25 augusti 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Annan identifierare: EU PAS Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar