Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mukopolysakkaridoosi VII -taudin seurantaohjelma

tiistai 14. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysakkaridoosi VII -taudin seurantaohjelma (MPS VII DMP)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida MPS VII -taudin esitystapa ja eteneminen sekä arvioida pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot ja vestronidaasi alfan immunogeenisyys.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) on maailmanlaajuinen, prospektiivinen, monikeskus, pitkittäinen protokolla, joka on suunniteltu karakterisoimaan MPS VII -taudin esiintymistä ja etenemistä, arvioimaan vestronidaasi alfan pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot ja immunogeenisyys. Prospektiivisesti tutkia pitkittäissuuntaisia ​​muutoksia biomarkkereissa, kliinisissä arvioinneissa ja potilaan/hoitajan raportoimissa tulosmittauksissa edustavassa populaatiossa. Tämän DMP:n tavoitteena on kerätä tietoja potilaista, joilla on MPS VII, jotta saadaan kattava tietoaineisto kliinisestä esityksestä, heterogeenisyydestä ja taudin etenemisestä sekä mielekkäitä standardoituja ICH GCP -laatutietoja, jotka on kerätty klinikoilla useista eri paikoista maailmanlaajuisesti. DMP ei ole satunnaistettu tutkimus, ja sekä hoidettuja että hoitamattomia potilaita otetaan mukaan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 CN
        • Lopetettu
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1425FNG
        • Rekrytointi
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-003
        • Rekrytointi
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
  • Espanja
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4050-651
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Ranska
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Ranska, 13005
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Rekrytointi
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Lopetettu
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • University of Utah Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on vahvistettu MPS VII -diagnoosi, mukaan lukien potilaat, jotka ovat jo saaneet vestronidaasi alfaa Ultragenyxin kliinisessä tutkimuksessa tai varhaisen pääsyn / erityiskäyttöohjelman yhteydessä, ja potilaat, jotka eivät saa vestronidaasi alfaa.

Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet Ultragenyxin sponsoroimaan kliiniseen tutkimukseen, voivat osallistua DMP:hen, jos he ovat saaneet päätökseen kliinisen tutkimuksen tai lopettaneet sen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MPS VII:n diagnoosi laboratoriodiagnoosin perusteella, mukaan lukien joko entsymaattinen tai mutaatioanalyysi.
  • Haluan ja pystyvät antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos potilas on alle 18-vuotias (tai alle aikuisiän paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti) tai yli 18-vuotiaat, joilla on kognitiivisia puutteita, antaa kirjallinen suostumus (jos vaaditaan) ja laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun DMP:n luonne on selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Valmis noudattamaan DMP:n vierailuaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen osallistuminen muihin lääkeyhtiöiden tukemiin kliinisiin interventiotutkimuksiin, ellei Ultragenyx ole hyväksynyt sitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Potilaat, joilla on MPS VII ja jotka saavat vestronidaasi-alfaa
reseptillä tai varhaisen pääsyn / erityiskäyttöohjelman kautta
Muut: Ei väliintuloa
Pääsy mihin tahansa hoitoon on vain valtuutetun kaupallisen käytön tai saatavilla olevien laajennettujen ohjelmien kautta, ei osana tätä DMP:tä.
Potilaat, joilla on MPS VII, jotka eivät saa vestronidaasi-alfaa
ei hoitoa tai muuta hoitoa kuin vestronidaasi alfa
Muut: Ei väliintuloa
Pääsy mihin tahansa hoitoon on vain valtuutetun kaupallisen käytön tai saatavilla olevien laajennettujen ohjelmien kautta, ei osana tätä DMP:tä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MPS VII -taudin kliininen kurssi
Aikaikkuna: 10 vuotta
MPS VII -taudin esiintymisen ja etenemisen karakterisoimiseksi ajan myötä potilailla, joita on hoidettu ja joita ei ole hoidettu vestronidaasi alfalla
10 vuotta
Vestronidase Alfan pitkäaikainen tehokkuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Pitkittäisen muutoksen arvioimiseksi biomarkkereissa, kliinisissä arvioinneissa ja potilaan/hoitajan raportoimissa tuloksissa vestronidaasi alfan tehokkuuden tutkimiseksi
10 vuotta
Vestronidase Alfan pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Yliherkkyysreaktiot, immunogeenisuus ja muut turvallisuustulokset arvioidaan vestronidaasi alfan pitkän aikavälin turvallisuuden tutkimiseksi.
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
PRA Health Sciences

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 29. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 30. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Muu tunniste: EU PAS Number)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sly-syndrooma

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia