Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mukopolysackaridos VII sjukdomsövervakningsprogram

14 april 2026 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysackaridos VII sjukdomsövervakningsprogram (MPS VII DMP)

Syftet med denna studie är att karakterisera MPS VII sjukdomspresentation och progression och bedöma långsiktig effektivitet och säkerhet, inklusive överkänslighetsreaktioner och immunogenicitet hos vestronidas alfa.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) är ett globalt, prospektivt, multicenter, longitudinellt protokoll utformat för att karakterisera MPS VII-sjukdomspresentation och -progression, bedöma långsiktig effektivitet och säkerhet för vestronidas alfa, inklusive överkänslighetsreaktioner och immunogenicitet. som prospektivt undersöka longitudinella förändringar över biomarkör(er), kliniska bedömningar och patient/vårdgivare-rapporterade resultatmått i en representativ population. Syftet med denna DMP är att samla in data om patienter med MPS VII för att tillhandahålla en omfattande datauppsättning om klinisk presentation, heterogenitet och sjukdomsprogression, och meningsfull standardiserad ICH GCP-kvalitetsdata som samlats in i kliniken över flera platser globalt. DMP är inte en randomiserad studie och både behandlade och obehandlade patienter kommer att inkluderas.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Rekrytering
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekrytering
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Frankrike
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Avslutad
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
  • Nederländerna
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 CN
        • Avslutad
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekrytering
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med en bekräftad diagnos av MPS VII, inklusive patienter som redan fått vestronidas alfa i en klinisk prövning med Ultragenyx eller program för tidig access/compassionate use, och patienter som inte får vestronidas alfa.

Patienter som tidigare var inskrivna i en Ultragenyx-sponsrad klinisk prövning kan delta i DMP om de har avslutat eller avbrutit den kliniska prövningen.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av MPS VII baserad på laboratoriediagnos, inklusive antingen enzymatisk analys eller mutationsanalys.
  • Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke eller, i fallet med patienter under 18 år (eller under vuxenåldern enligt lokala lagar och förordningar) eller patienter >18 år som har kognitiva brister, ge skriftligt medgivande (om krävs) och skriftligt informerat samtycke från en juridiskt auktoriserad representant efter att DMP:s natur har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade förfaranden.
  • Villig att följa DMP:s besöksschema.

Exklusions kriterier:

  • Samtidigt deltagande i andra läkemedelsföretagssponsrade interventionella kliniska prövningar om inte godkänts av Ultragenyx.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med MPS VII som får vestronidas-alfa
via recept eller program för tidig tillgång/compassionate use
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker endast genom auktoriserad kommersiell användning eller tillgängliga utökade åtkomstprogram och inte som en del av denna DMP.
Patienter med MPS VII som inte får vestronidas-alfa
ingen annan behandling eller behandling än vestronidas alfa
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker endast genom auktoriserad kommersiell användning eller tillgängliga utökade åtkomstprogram och inte som en del av denna DMP.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt förlopp av MPS VII-sjukdom
Tidsram: 10 år
Att karakterisera MPS VII sjukdomspresentation och progression över tid hos patienter som behandlas och inte behandlas med vestronidas alfa
10 år
Långsiktig effektivitet av Vestronidase Alfa
Tidsram: 10 år
För att utvärdera longitudinella förändringar i biomarkör(er), kliniska bedömningar och patient/vårdgivare rapporterade resultat för att undersöka effektiviteten av vestronidas alfa
10 år
Långsiktig säkerhet för Vestronidase Alfa
Tidsram: 10 år
Överkänslighetsreaktioner, immunogenicitet och andra säkerhetsresultat kommer att bedömas för att undersöka den långsiktiga säkerheten för vestronidas alfa.
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbetspartners

PRA Health Sciences

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 januari 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2033

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2018

Första postat (Faktisk)

30 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Annan identifierare: EU PAS Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sly syndrom

Kliniska prövningar på Inget ingripande

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera