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Programma di monitoraggio della malattia della mucopolisaccaridosi VII

14 aprile 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programma di monitoraggio della malattia della mucopolisaccaridosi VII (MPS VII DMP)

Gli obiettivi di questo studio sono caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia di MPS VII e valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine, comprese le reazioni di ipersensibilità e l'immunogenicità della vestronidasi alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) è un protocollo globale, prospettico, multicentrico e longitudinale progettato per caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia da MPS VII, valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine della vestronidasi alfa, comprese le reazioni di ipersensibilità e l'immunogenicità, nonché come indagare in modo prospettico il cambiamento longitudinale tra biomarcatori, valutazioni cliniche e misure di esito riportate dal paziente/caregiver in una popolazione rappresentativa. Lo scopo di questo DMP è raccogliere dati su pazienti con MPS VII per fornire un set di dati completo sulla presentazione clinica, l'eterogeneità e la progressione della malattia e dati significativi standardizzati di qualità ICH GCP raccolti in clinica in più siti a livello globale. Il DMP non è uno studio randomizzato e verranno arruolati sia pazienti trattati che non trattati.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Reclutamento
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-003
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francia
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Reclutamento
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Olanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 CN
        • Terminato
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4050-651
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spagna
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Terminato
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah Medical Center
        • Contatto:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi confermata di MPS VII, inclusi pazienti che hanno già ricevuto vestronidasi alfa in uno studio clinico Ultragenyx o in un programma di accesso precoce/uso compassionevole e pazienti che non ricevono vestronidasi alfa.

I pazienti che sono stati precedentemente arruolati in uno studio clinico sponsorizzato da Ultragenyx possono partecipare al DMP se hanno completato o interrotto lo studio clinico.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MPS VII basata sulla diagnosi di laboratorio, inclusa l'analisi enzimatica o mutazionale.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 anni (o di età inferiore agli adulti come definito dalle leggi e dai regolamenti locali) o pazienti di età superiore ai 18 anni con deficit cognitivi, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura del DMP è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Disposto a rispettare il programma delle visite DMP.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione concomitante ad altri studi clinici interventistici sponsorizzati da un'azienda farmaceutica, salvo approvazione da parte di Ultragenyx.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti con MPS VII trattati con vestronidasi-alfa
tramite prescrizione o programma di accesso anticipato/uso compassionevole
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene solo tramite uso commerciale autorizzato o programmi di accesso ampliato disponibili e non come parte di questa DMP.
Pazienti con MPS VII che non ricevono vestronidasi-alfa
nessun trattamento o trattamento diverso da vestronidasi alfa
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene solo tramite uso commerciale autorizzato o programmi di accesso ampliato disponibili e non come parte di questa DMP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Decorso clinico della malattia MPS VII
Lasso di tempo: 10 anni
Caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia di MPS VII nel tempo in pazienti trattati e non trattati con vestronidasi alfa
10 anni
Efficacia a lungo termine di Vestronidase Alfa
Lasso di tempo: 10 anni
Valutare il cambiamento longitudinale nei biomarcatori, le valutazioni cliniche e gli esiti riportati da pazienti/caregiver per esaminare l'efficacia di vestronidasi alfa
10 anni
Sicurezza a lungo termine di Vestronidase Alfa
Lasso di tempo: 10 anni
Le reazioni di ipersensibilità, l'immunogenicità e altri esiti di sicurezza saranno valutati per esaminare la sicurezza a lungo termine della vestronidasi alfa.
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
PRA Health Sciences

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 gennaio 2018

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2033

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Altro identificatore: EU PAS Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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