Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mukopolysakkaridose VII sykdomsovervåkingsprogram

14. april 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mukopolysakkaridose VII sykdomsovervåkingsprogram (MPS VII DMP)

Målet med denne studien er å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og -progresjon og vurdere langsiktig effektivitet og sikkerhet, inkludert overfølsomhetsreaksjoner og immunogenisitet til vestronidase alfa.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) er en global, prospektiv, multisenter, longitudinell protokoll utviklet for å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og -progresjon, vurdere langsiktig effektivitet og sikkerhet av vestronidase alfa, inkludert overfølsomhetsreaksjoner og immunogenisitet. som prospektivt undersøke longitudinell endring på tvers av biomarkør(er), kliniske vurderinger og pasient-/pleierrapporterte utfallsmål i en representativ populasjon. Målet med denne DMP er å samle inn data om pasienter med MPS VII for å gi et omfattende datasett om klinisk presentasjon, heterogenitet og sykdomsprogresjon, og meningsfulle standardiserte ICH GCP-kvalitetsdata samlet inn i klinikken på tvers av flere steder globalt. DMP er ikke en randomisert studie og både behandlede og ubehandlede pasienter vil bli registrert.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Rekruttering
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Avsluttet
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankrike, 13005
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 CN
        • Avsluttet
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spania
      • Seville, Spania, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med bekreftet diagnose av MPS VII, inkludert pasienter som allerede har mottatt vestronidase alfa i en klinisk studie med Ultragenyx eller program for tidlig tilgang/compassionate use, og pasienter som ikke får vestronidase alfa.

Pasienter som tidligere var registrert i en Ultragenyx-sponset klinisk studie kan delta i DMP hvis de har fullført eller avsluttet den kliniske studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av MPS VII basert på laboratoriediagnose, inkludert enten enzymatisk eller mutasjonsanalyse.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke eller, i tilfelle av pasienter under 18 år (eller under voksen alder som definert av lokale lover og forskrifter) eller pasienter >18 år som har kognitive mangler, gi skriftlig samtykke (hvis kreves) og skriftlig informert samtykke fra en lovlig autorisert representant etter at innholdet i DMP er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Villig til å overholde DMP besøksplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltakelse i andre farmasøytiske selskaper sponset intervensjonell klinisk studie med mindre godkjent av Ultragenyx.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Pasienter med MPS VII som får vestronidase-alfa
via resept eller program for tidlig tilgang/ compassionate use
Annen: Ingen inngripen
Tilgang til enhver behandling er kun gjennom autorisert kommersiell bruk eller tilgjengelige utvidede tilgangsprogrammer og ikke som en del av denne DMP.
Pasienter med MPS VII som ikke får vestronidase-alfa
ingen annen behandling eller behandling enn vestronidase alfa
Annen: Ingen inngripen
Tilgang til enhver behandling er kun gjennom autorisert kommersiell bruk eller tilgjengelige utvidede tilgangsprogrammer og ikke som en del av denne DMP.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk forløp av MPS VII-sykdom
Tidsramme: 10 år
Å karakterisere MPS VII sykdomspresentasjon og progresjon over tid hos pasienter behandlet og ikke behandlet med vestronidase alfa
10 år
Langsiktig effektivitet av Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
For å evaluere longitudinell endring i biomarkør(er), rapporterte kliniske vurderinger og pasient/omsorgsperson utfall for å undersøke effektiviteten til vestronidase alfa
10 år
Langsiktig sikkerhet for Vestronidase Alfa
Tidsramme: 10 år
Overfølsomhetsreaksjoner, immunogenisitet og andre sikkerhetsresultater vil bli vurdert for å undersøke langtidssikkerheten til vestronidase alfa.
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
PRA Health Sciences

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. januar 2018

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2033

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. april 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Annen identifikator: EU PAS Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sly syndrom

Kliniske studier på Ingen inngripen

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger