Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program monitorowania choroby Mukopolisacharydoza VII

14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program Monitorowania Chorób Mukopolisacharydozy VII (MPS VII DMP)

Celem tego badania jest scharakteryzowanie prezentacji i progresji choroby MPS VII oraz ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa, w tym reakcji nadwrażliwości i immunogenności westronidazy alfa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Program monitorowania choroby Mukopolisacharydozy VII (MPS VII DMP) jest globalnym, prospektywnym, wieloośrodkowym, podłużnym protokołem opracowanym w celu scharakteryzowania prezentacji i progresji choroby MPS VII, oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa weronidazy alfa, w tym reakcji nadwrażliwości i immunogenności, a także jako prospektywne badanie podłużnych zmian biomarkerów, ocen klinicznych i miar wyników zgłaszanych przez pacjentów/opiekunów w reprezentatywnej populacji. Celem tego DMP jest zebranie danych o pacjentach z MPS VII w celu dostarczenia kompleksowego zestawu danych na temat obrazu klinicznego, heterogeniczności i progresji choroby oraz znaczących standaryzowanych danych jakości ICH GCP zebranych w klinice w wielu ośrodkach na całym świecie. DMP nie jest badaniem z randomizacją i włączeni zostaną zarówno pacjenci leczeni, jak i nieleczeni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425FNG
        • Rekrutacyjny
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-003
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Francja
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Hiszpania
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 CN
        • Zakończony
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4050-651
        • Rekrutacyjny
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Zakończony
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem MPS VII, w tym pacjenci, którzy otrzymywali już westronidazę alfa w badaniu klinicznym Ultragenyx lub w programie wczesnego dostępu/leczenia ostatniej szansy oraz pacjenci nieotrzymujący vestronidazy alfa.

Pacjenci, którzy byli wcześniej włączeni do badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Ultragenyx, mogą uczestniczyć w DMP, jeśli ukończyli badanie kliniczne lub z niego zrezygnowali.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie MPS VII na podstawie diagnozy laboratoryjnej, w tym analizy enzymatycznej lub analizy mutacji.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody na piśmie lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub poniżej wieku dorosłego zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami) lub pacjentów w wieku powyżej 18 lat z zaburzeniami funkcji poznawczych, w przypadku pacjentów w wieku powyżej 18 lat z zaburzeniami funkcji poznawczych, pisemnej zgody (jeśli wymagane) i pisemna świadoma zgoda prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru DMP i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Gotowość do przestrzegania harmonogramu wizyt DMP.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę farmaceutyczną, o ile nie został zatwierdzony przez firmę Ultragenyx.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci z MPS VII otrzymujący vestronidazę-alfa
na receptę lub w ramach programu wczesnego dostępu / współczucia
Inny: Brak interwencji
Dostęp do jakiegokolwiek leczenia odbywa się wyłącznie poprzez autoryzowane użycie komercyjne lub dostępne programy rozszerzonego dostępu, a nie w ramach tego DMP.
Pacjenci z MPS VII nie otrzymujący vestronidazy-alfa
brak leczenia lub leczenie inne niż vestronidaza alfa
Inny: Brak interwencji
Dostęp do jakiegokolwiek leczenia odbywa się wyłącznie poprzez autoryzowane użycie komercyjne lub dostępne programy rozszerzonego dostępu, a nie w ramach tego DMP.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przebieg kliniczny choroby MPS VII
Ramy czasowe: 10 lat
Scharakteryzowanie postaci i progresji choroby MPS VII w czasie u pacjentów leczonych i nieleczonych westronidazą alfa
10 lat
Długotrwała skuteczność Vestronidase Alfa
Ramy czasowe: 10 lat
Aby ocenić zmiany podłużne biomarkerów, oceny kliniczne i wyniki zgłaszane przez pacjenta/opiekuna w celu zbadania skuteczności westronidazy alfa
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo Vestronidase Alfa
Ramy czasowe: 10 lat
Reakcje nadwrażliwości, immunogenność i inne wyniki dotyczące bezpieczeństwa zostaną ocenione w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa weronidazy alfa.
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
PRA Health Sciences

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Inny identyfikator: EU PAS Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Sly'a

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami