Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program sledování onemocnění mukopolysacharidózy VII

14. dubna 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program sledování onemocnění mukopolysacharidózy VII (MPS VII DMP)

Cílem této studie je charakterizovat prezentaci a progresi onemocnění MPS VII a posoudit dlouhodobou účinnost a bezpečnost, včetně reakcí přecitlivělosti a imunogenicity vestronidázy alfa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Program monitorování onemocnění mukopolysacharidózy VII (MPS VII DMP) je globální, prospektivní, multicentrický, longitudinální protokol určený k charakterizaci prezentace a progrese onemocnění MPS VII, posouzení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti vestronidázy alfa, včetně reakcí přecitlivělosti a imunogenicity. prospektivně zkoumat longitudinální změny napříč biomarkerem (biomarkery), klinická hodnocení a výsledná měření hlášená pacientem/pečovatelem v reprezentativní populaci. Cílem tohoto DMP je shromáždit data o pacientech s MPS VII a poskytnout tak komplexní datový soubor o klinické prezentaci, heterogenitě a progresi onemocnění a smysluplná standardizovaná data kvality ICH GCP shromážděná na klinice na více místech po celém světě. DMP není randomizovaná studie a budou do ní zařazeni léčení i neléčení pacienti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Nábor
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-003
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francie
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francie, 13005
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 CN
        • Ukončeno
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Nábor
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4050-651
        • Nábor
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Ukončeno
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • University of Utah Medical Center
        • Kontakt:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s potvrzenou diagnózou MPS VII, včetně pacientů, kteří již dostávali vestronidázu alfa v klinické studii Ultragenyx nebo v programu včasného přístupu / použití ze soucitu, a pacientů, kteří vestronidázu alfa nedostávali.

Pacienti, kteří byli dříve zařazeni do klinické studie sponzorované Ultragenyxem, se mohou zúčastnit DMP, pokud dokončili nebo ukončili klinickou studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika MPS VII na základě laboratorní diagnostiky, včetně enzymatické nebo mutační analýzy.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas nebo, v případě pacientů mladších 18 let (nebo mladších dospělých, jak je definováno místními zákony a předpisy) nebo pacientů starších 18 let, kteří mají kognitivní nedostatky, poskytnout písemný souhlas (pokud vyžadováno) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha DMP a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Ochota dodržovat plán návštěv DMP.

Kritéria vyloučení:

  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii sponzorované farmaceutickou společností, pokud není schválena společností Ultragenyx.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s MPS VII užívající vestronidázu-alfa
prostřednictvím předpisu nebo programu včasného přístupu/soucitného použití
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je pouze prostřednictvím autorizovaného komerčního použití nebo dostupných programů s rozšířeným přístupem, nikoli jako součást tohoto DMP.
Pacienti s MPS VII, kteří nedostávají vestronidázu-alfa
žádná jiná léčba nebo léčba než vestronidáza alfa
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je pouze prostřednictvím autorizovaného komerčního použití nebo dostupných programů s rozšířeným přístupem, nikoli jako součást tohoto DMP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický průběh onemocnění MPS VII
Časové okno: 10 let
Charakterizovat prezentaci onemocnění MPS VII a progresi v čase u pacientů léčených a neléčených vestronidázou alfa
10 let
Dlouhodobá účinnost Vestronidase Alfa
Časové okno: 10 let
Vyhodnotit longitudinální změnu v biomarkeru (biomarkerech), klinická hodnocení a výsledky hlášené pacientem/pečovatelem za účelem posouzení účinnosti vestronidázy alfa
10 let
Dlouhodobá bezpečnost Vestronidase Alfa
Časové okno: 10 let
Reakce z přecitlivělosti, imunogenicita a další výsledky bezpečnosti budou posouzeny, aby se prověřila dlouhodobá bezpečnost vestronidázy alfa.
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
PRA Health Sciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. ledna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Jiný identifikátor: EU PAS Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sly syndrom

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení