Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Мукополисахаридоз VII Программа мониторинга заболеваний

10 июня 2026 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Программа мониторинга заболеваний мукополисахаридозом VII (MPS VII DMP)

Целями данного исследования являются характеристика проявления и прогрессирования заболевания MPS VII, а также оценка долгосрочной эффективности и безопасности, включая реакции гиперчувствительности и иммуногенность вестронидазы альфа.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Программа мониторинга мукополисахаридоза VII (MPS VII DMP) представляет собой глобальный, проспективный, многоцентровый, продольный протокол, предназначенный для характеристики проявления и прогрессирования заболевания MPS VII, оценки долгосрочной эффективности и безопасности весронидазы альфа, включая реакции гиперчувствительности и иммуногенность, а также как проспективно исследовать продольные изменения биомаркеров, клинических оценок и показателей исходов, сообщаемых пациентом / лицом, осуществляющим уход, в репрезентативной популяции. Целью этого DMP является сбор данных о пациентах с MPS VII для предоставления исчерпывающего набора данных о клинической картине, гетерогенности и прогрессировании заболевания, а также значимых стандартизированных данных качества ICH GCP, собранных в клинике в нескольких центрах по всему миру. DMP не является рандомизированным исследованием, и в него будут включены как пролеченные, так и нелеченные пациенты.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Patients Contact: Trial Recruitment
  • Номер телефона: 1-888-756-8657
  • Электронная почта: trialrecruitment@ultragenyx.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: HCPs Contact: Medical Information
  • Номер телефона: 1-888-756-8657
  • Электронная почта: medinfo@ultragenyx.com

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1425FNG
        • Рекрутинг
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Бразилия
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-003
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Рекрутинг
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Испания
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 CN
        • Прекращено
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4050-651
        • Рекрутинг
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Прекращено
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • University of Utah Medical Center
        • Контакт:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Франция, 13005
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с подтвержденным диагнозом МПС VII, в том числе пациенты, которые уже получали вестронидазу альфа в рамках клинического исследования Ultragenyx или программы раннего доступа/использования из соображений сострадания, и пациенты, не получавшие весронидазу альфа.

Пациенты, которые ранее были включены в клиническое исследование, спонсируемое Ultragenyx, могут участвовать в DMP, если они завершили или прекратили участие в клиническом исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз MPS VII основан на лабораторной диагностике, включая ферментативный или мутационный анализ.
  • Готовность и возможность предоставить письменное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет (или младше совершеннолетнего возраста, как это определено местными законами и правилами) или пациентов старше 18 лет с когнитивными нарушениями, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после того, как была объяснена природа ПУД, и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Готов соблюдать график посещений DMP.

Критерий исключения:

  • Одновременное участие в других интервенционных клинических испытаниях, спонсируемых фармацевтической компанией, если это не одобрено Ultragenyx.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Пациенты с МПС VII, получающие вестронидазу-альфа
по рецепту или по программе раннего доступа / благотворительного использования
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется только через авторизованное коммерческое использование или доступные программы расширенного доступа, а не как часть этого DMP.
Пациенты с МПС VII, не получающие вестронидазу-альфа
никакого лечения или лечения, кроме весронидазы альфа
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется только через авторизованное коммерческое использование или доступные программы расширенного доступа, а не как часть этого DMP.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое течение болезни МПС VII
Временное ограничение: 10 лет
Охарактеризовать проявления и прогрессирование заболевания MPS VII с течением времени у пациентов, получавших и не получавших вестронидазу альфа.
10 лет
Долгосрочная эффективность вестронидазы альфа
Временное ограничение: 10 лет
Для оценки продольных изменений биомаркеров, клинических оценок и исходов, о которых сообщают пациенты/лица, осуществляющие уход, для изучения эффективности вестронидазы альфа.
10 лет
Долгосрочная безопасность вестронидазы альфа
Временное ограничение: 10 лет
Реакции гиперчувствительности, иммуногенность и другие показатели безопасности будут оцениваться для изучения долгосрочной безопасности весронидазы альфа.
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
PRA Health Sciences

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
29 января 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 апреля 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 апреля 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
30 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
11 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 июня 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Другой идентификатор: EU PAS Number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Хитрый синдром

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками