Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII

14 de abril de 2026 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII (MPS VII DMP)

Os objetivos deste estudo são caracterizar a apresentação e progressão da doença MPS VII e avaliar a eficácia e segurança a longo prazo, incluindo reações de hipersensibilidade e imunogenicidade da vestronidase alfa.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII (MPS VII DMP) é um protocolo global, prospectivo, multicêntrico e longitudinal projetado para caracterizar a apresentação e progressão da doença da MPS VII, avaliar a eficácia e segurança a longo prazo da alfa-vestronidase, incluindo reações de hipersensibilidade e imunogenicidade, bem como como investigar prospectivamente a mudança longitudinal em biomarcador(es), avaliações clínicas e medidas de resultado relatadas pelo paciente/cuidador em uma população representativa. O objetivo deste DMP é coletar dados sobre pacientes com MPS VII para fornecer um conjunto de dados abrangente sobre a apresentação clínica, heterogeneidade e progressão da doença, e dados de qualidade ICH GCP padronizados significativos coletados na clínica em vários locais globalmente. O DMP não é um estudo randomizado e serão incluídos pacientes tratados e não tratados.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Recrutamento
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425FNG
        • Recrutamento
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
        • Recrutamento
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
  • Espanha
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Rescindido
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • University of Utah Medical Center
        • Contato:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • França
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, França, 13005
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • Holanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 CN
        • Rescindido
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar do Porto

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com diagnóstico confirmado de MPS VII, incluindo pacientes que já receberam alfa-vestronidase em um ensaio clínico Ultragenyx ou programa de acesso precoce/uso compassivo e pacientes que não receberam alfa-vestronidase.

Os pacientes que foram previamente inscritos em um estudo clínico patrocinado pela Ultragenyx podem participar do DMP se tiverem concluído ou descontinuado o estudo clínico.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de MPS VII com base no diagnóstico laboratorial, incluindo análise enzimática ou de mutação.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos (ou abaixo da idade adulta, conforme definido pelas leis e regulamentos locais) ou pacientes com mais de 18 anos de idade com deficiências cognitivas, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito de um representante legalmente autorizado após a natureza do DMP ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  • Disposto a cumprir o cronograma de visitas do DMP.

Critério de exclusão:

  • Participação simultânea em outro ensaio clínico intervencionista patrocinado pela empresa farmacêutica, a menos que aprovado pela Ultragenyx.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Pacientes com MPS VII recebendo vestronidase-alfa
via prescrição ou programa de acesso antecipado/uso compassivo
Outro: Sem intervenção
O acesso a qualquer tratamento é feito apenas por meio de uso comercial autorizado ou programas de acesso expandido disponíveis e não como parte deste DMP.
Pacientes com MPS VII que não recebem vestronidase-alfa
nenhum tratamento ou outro tratamento que não alfa vestronidase
Outro: Sem intervenção
O acesso a qualquer tratamento é feito apenas por meio de uso comercial autorizado ou programas de acesso expandido disponíveis e não como parte deste DMP.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Curso Clínico da Doença MPS VII
Prazo: 10 anos
Caracterizar a apresentação e progressão da doença MPS VII ao longo do tempo em pacientes tratados e não tratados com alfa vestronidase
10 anos
Eficácia a Longo Prazo da Vestronidase Alfa
Prazo: 10 anos
Para avaliar a mudança longitudinal no(s) biomarcador(es), avaliações clínicas e resultados relatados pelo paciente/cuidador para examinar a eficácia da alfa-vestronidase
10 anos
Segurança a Longo Prazo da Vestronidase Alfa
Prazo: 10 anos
Reações de hipersensibilidade, imunogenicidade e outros resultados de segurança serão avaliados para examinar a segurança a longo prazo da alfavestronidase.
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
PRA Health Sciences

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de maio de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Outro identificador: EU PAS Number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Sly

Ensaios clínicos em Sem intervenção

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações