Europeisk prövning av adjuvant oral glukokortikoidpulsterapi vid Pemphigus

Pemphigus är en allvarlig kronisk dermatologisk sjukdom som verkar vara obotlig. Oral glukokortikoid utgör nu hörnstenen i behandlingen. Från tidigare okontrollerade studier har det föreslagits att användning av högdos intravenös glukokortikoidpulsterapi kan leda till fullständig remission utan ytterligare terapi. Prospektiva placebokontrollerade studier av adjuvant pulsterapi för pemphigus saknas. Denna prospektiva, multicenter, randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie utvärderar effektiviteten och steroidbesparande effekten av oral högdos glukokortikoid pulsterapi som adjuvans som tilläggs till standardkombinationsterapin av prednison och azatioprin vid behandling av pemfigus vulgaris, vad gäller fullständig remissionshastighet (primär endpoint), initial kontroll, sjukdomskontroll och biverkningar. I den experimentella armen ges glukokortikoid pulsterapi, innefattande månatliga pulser med 300 mg oralt dexametason under tre på varandra följande dagar. Dessutom får patienterna daglig behandling med prednison och azatioprin, den senare dosen anpassad till tiopurin-metyltransferasnivån. I kontrollarmen ersätts glukokortikoidpulsbehandlingen dubbelblindt med månatliga orala placebokapslar under tre på varandra följande dagar. Dessutom får patienterna samma dagliga kombinationsschema med prednison och azatioprin som i den experimentella armen. Denna studiedesign kräver 30 patienter i varje arm, med ett års uppföljning. Endast nya patienter med pemphigus vulgaris och/eller pemphigus oris ingår.