Europese proef van adjuvante orale glucocorticoïde pulstherapie bij pemphigus

Pemphigus is een ernstige chronische dermatologische aandoening die ongeneeslijk lijkt. Orale glucocorticoïde vormt nu de hoeksteen van de behandeling. Uit eerdere ongecontroleerde onderzoeken is gesuggereerd dat het gebruik van hoge doses intraveneuze pulstherapie met glucocorticoïden kan leiden tot volledige remissie zonder verdere therapie. Prospectieve placebogecontroleerde onderzoeken naar adjuvante pulstherapie voor pemphigus ontbreken. Deze prospectieve, multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie beoordeelt de werkzaamheid en het steroïdsparende effect van orale hooggedoseerde pulstherapie met glucocorticoïden als adjuvans toegevoegd aan de standaard combinatietherapie van prednison en azathioprine bij de behandeling van pemphigus. vulgaris, in termen van volledige remissie (primair eindpunt), initiële controle, ziektecontrole en bijwerkingen. In de experimentele arm wordt pulstherapie met glucocorticoïden gegeven, bestaande uit maandelijkse pulsen met 300 mg oraal dexamethason op drie opeenvolgende dagen. Daarnaast krijgen de patiënten dagelijks een behandeling met prednison en azathioprine, waarbij de laatste dosis wordt aangepast aan de thiopurine-methyltransferasespiegel. In de controlearm wordt de pulstherapie met glucocorticoïden op drie opeenvolgende dagen dubbelblind vervangen door maandelijkse orale placebocapsules. daarnaast krijgen de patiënten hetzelfde dagelijkse combinatieschema met prednison en azathioprine als in de experimentele arm. Deze onderzoeksopzet vereist 30 patiënten in elke arm, met een follow-up van één jaar. Alleen nieuwe patiënten met pemphigus vulgaris en/of pemphigus oris zijn opgenomen.