Effekten och säkerheten av ZS801 hos kinesiska hemofili B-patienter.

Inklusionskriterier:

1. Man ≥18 år och ≤65 år;
2. Bekräftad diagnos av hemofili B och endogen FIX ≤2 %:
3. Har haft ≥100 tidigare exponeringsdagar (ED) för rekombinanta och/eller plasmahärledda FIX-proteinprodukter;
4. Försökspersonen hade minst 3 eller fler blödningar och/eller kronisk hemofiliartrit i en eller flera leder under det föregående 1 året som krävde behandling med FIX-medel;
5. Gå med på att använda tillförlitlig barriärpreventivmedel och förbud mot spermiedonation fram till 52 veckor efter administrering av ZS801.
6. Försökspersoner deltar frivilligt och är fullt informerade, förstår forskningen till fullo och kan uppfylla kraven i forskningsprotokollet, är villiga att slutföra forskningen som planerat och samarbetar frivilligt med tillhandahållande av biologiska prover för testning.

Exklusions kriterier:

1. Överkänslighet mot någon komponent i studieläkemedlet (inklusive immunsuppressiva medel) eller ett tillstånd som inte kan användas;
2. Oförmåga att tolerera immunsuppressiva medel eller steroidläkemedel;
3. Ha FIX-hämmare enligt laboratoriets bedömning; eller dokumenterad historia av FIX-hämmare;

4. Som har en historia eller för närvarande lider av någon av följande allvarliga kliniska sjukdomar:

   1. Historik av malignitet eller aktuell förekomst av malignitet;
   2. Har aktiv autoimmun sjukdom;
   3. Allvarlig hjärtsjukdom, inklusive angina pectoris, hjärtinfarkt, hjärtsvikt, kliniskt signifikant medfödd hjärtsjukdom, hjärtklaffsjukdom, arytmi och atrioventrikulär blockering, etc;
   4. Har underliggande leversjukdom eller tidigare leversjukdom (såsom portal hypertoni, ascites, splenomegali, esofagusvaricer, hepatisk encefalopati eller leverfibros);
   5. Har HBsAg-positiv eller HCV-Ab-positiv, eller får för närvarande hepatit B eller hepatit C antiviral behandling;
   6. Diabetes mellitus som är dåligt kontrollerad efter läkemedelsbehandling;
   7. Okontrollerad hypertoni eller hypotoni;

5. laboratorievärden:

   1. Hemoglobin
   2. Blodplättar
   3. aspartataminotransferas, alanintransaminas, alkaliskt fosfatas >2×ULN;
   4. Totalt bilirubin>1,5×ULN;
   5. Kreatinin>ULN;
   6. Albumin
   7. HIV antikropp positiv eller Treponema pallidum antikropp positiv.
6. Ha AAV5 kapsidneutraliserande antikroppstitrar >1:640;
7. De som har fått kliniska prövningar av genterapi före screening, eller har använt FIX kliniska prövningsläkemedel inom 1 månad, eller deltagit i andra kliniska prövningar av läkemedel/anordningar inom 3 månader, eller planerar att delta i andra kliniska prövningar under denna studie;
8. De som har planerat operation inom 52 veckor efter infusionen;
9. De som förlorade mer än 400 ml blod inom 3 månader före screening;
10. De med epilepsi, historia av psykisk sjukdom (såsom schizofreni, depression, mani eller ångest) eller uppenbar psykisk störning, oförmögen eller oförmögen av andra skäl;
11. Patienter med en historia av drogmissbruk eller alkoholism;
12. Utredarna tror att försökspersoner har dålig efterlevnad eller förväntas vara mindre benägna att slutföra uppföljningen;
13. Det finns kliniskt signifikanta sjukdomar eller andra orsaker som forskaren och/eller medarbetare anser vara olämpliga att delta i denna forskare.