Skuteczność i bezpieczeństwo ZS801 u chińskich pacjentów z hemofilią B.

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna w wieku ≥18 lat i ≤65 lat;
2. Potwierdzone rozpoznanie hemofilii B i endogennego FIX ≤2%:
3. mieli ≥100 wcześniejszych dni ekspozycji (ED) na jakiekolwiek rekombinowane i/lub pochodzące z osocza produkty białkowe FIX;
4. Pacjent miał co najmniej 3 lub więcej krwawień i/lub przewlekłe hemofilowe zapalenie stawów w jednym lub więcej stawach w ciągu poprzedniego 1 roku, wymagające leczenia czynnikami FIX;
5. Zgodzić się na stosowanie niezawodnej mechanicznej antykoncepcji i zakaz oddawania nasienia do 52 tygodni po podaniu ZS801.
6. Osoby badane dobrowolnie uczestniczą i są w pełni poinformowane, w pełni rozumieją badania i mogą spełnić wymagania protokołu badania, są chętne do zakończenia badań zgodnie z planem i dobrowolnie współpracują przy dostarczaniu próbek biologicznych do badań.

Kryteria wyłączenia:

1. Nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku (w tym leki immunosupresyjne) lub stan, którego nie można stosować;
2. Niezdolność do tolerowania leków immunosupresyjnych lub steroidowych;
3. Mieć inhibitor FIX zgodnie z oceną laboratoryjną; lub udokumentowana historia inhibitora FIX;

4. Którzy mają historię lub obecnie cierpią na którąkolwiek z następujących poważnych chorób klinicznych:

   1. Historia złośliwości lub obecna obecność jakiegokolwiek nowotworu złośliwego;
   2. Mają aktywną chorobę autoimmunologiczną;
   3. Ciężkie choroby serca, w tym dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, klinicznie istotna wrodzona wada serca, choroba zastawek serca, arytmia i blok przedsionkowo-komorowy itp.;
   4. mają współistniejącą chorobę wątroby lub choroby wątroby w wywiadzie (takie jak nadciśnienie wrotne, wodobrzusze, splenomegalia, żylaki przełyku, encefalopatia wątrobowa lub zwłóknienie wątroby);
   5. Mają pozytywny wynik oznaczenia HBsAg lub HCV-Ab lub aktualnie otrzymują terapię przeciwwirusową przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B lub C;
   6. Cukrzyca słabo kontrolowana po leczeniu farmakologicznym;
   7. Niekontrolowane nadciśnienie lub niedociśnienie;

5. wartości laboratoryjne:

   1. Hemoglobina
   2. Płytki krwi
   3. aminotransferaza asparaginianowa, transaminaza alaninowa, fosfataza alkaliczna >2×GGN;
   4. bilirubina całkowita >1,5 × GGN;
   5. kreatynina > GGN;
   6. Albumina
   7. Wynik dodatni na obecność przeciwciał HIV lub obecność przeciwciał przeciwko Treponema pallidum.
6. miana przeciwciał neutralizujących kapsyd AAV5 >1:640;
7. Osoby, które przeszły badania kliniczne terapii genowej przed badaniem przesiewowym lub stosowały leki z badań klinicznych FIX w ciągu 1 miesiąca lub uczestniczyły w innych badaniach klinicznych leków/urządzeń w ciągu 3 miesięcy lub planują udział w innych badaniach klinicznych w trakcie tego badania;
8. Ci, którzy zaplanowali operację w ciągu 52 tygodni po infuzji;
9. Ci, którzy stracili ponad 400 ml krwi w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
10. Osoby z padaczką, chorobami psychicznymi w wywiadzie (takimi jak schizofrenia, depresja, mania lub stany lękowe) lub oczywistymi zaburzeniami psychicznymi, ubezwłasnowolnione lub ubezwłasnowolnione z innych powodów;
11. Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholizmu;
12. Śledczy uważają, że osoby badane wykazują słabą zgodność lub oczekuje się, że będą mniej skłonne do zakończenia obserwacji;
13. Istnieją klinicznie istotne choroby lub inne przyczyny, które badacz i/lub współpracownicy uważają za nieodpowiednie do udziału w tym badaczu.