L'efficacia e la sicurezza di ZS801 nei pazienti cinesi con emofilia B.

Criterio di inclusione:

1. Maschio ≥18 anni e ≤65 anni di età;
2. Diagnosi confermata di emofilia B e FIX endogeno ≤2%:
3. Avere avuto ≥100 giorni di esposizione precedente (ED) a qualsiasi prodotto proteico FIX ricombinante e/o derivato dal plasma;
4. Il soggetto ha avuto almeno 3 o più eventi emorragici e/o artrite da emofilia cronica in una o più articolazioni nell'anno precedente che necessitava di trattamento con agenti FIX;
5. Accettare di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile e il divieto di donazione di sperma fino a 52 settimane dopo la somministrazione di ZS801.
6. I soggetti partecipano volontariamente e sono pienamente informati, comprendono appieno la ricerca e possono soddisfare i requisiti del protocollo di ricerca, sono disposti a completare la ricerca come pianificato e cooperano volontariamente con la fornitura di campioni biologici per i test.

Criteri di esclusione:

1. Ipersensibilità a qualsiasi componente del farmaco in studio (compresi gli immunosoppressori) o una condizione che non può essere utilizzata;
2. Incapacità di tollerare immunosoppressori o farmaci steroidei;
3. Avere un inibitore FIX come valutato dal laboratorio; o storia documentata di inibitore FIX;

4. Che hanno una storia o sono attualmente affetti da una delle seguenti malattie cliniche gravi:

   1. Storia di malignità o presenza attuale di qualsiasi malignità;
   2. Avere una malattia autoimmune attiva;
   3. Malattie cardiache gravi, tra cui angina pectoris, infarto del miocardio, insufficienza cardiaca, cardiopatia congenita clinicamente significativa, malattia delle valvole cardiache, aritmia e blocco atrioventricolare, ecc.;
   4. Avere una malattia epatica sottostante o una storia di malattia epatica (come ipertensione portale, ascite, splenomegalia, varici esofagee, encefalopatia epatica o fibrosi epatica);
   5. Hanno HBsAg positivo o HCV-Ab positivo, o stanno attualmente ricevendo una terapia antivirale per l'epatite B o l'epatite C;
   6. Diabete mellito scarsamente controllato dopo il trattamento farmacologico;
   7. Ipertensione o ipotensione incontrollata;

5. valori di laboratorio:

   1. Emoglobina
   2. Piastrine
   3. aspartato aminotransferasi, alanina transaminasi, fosfatasi alcalina>2×ULN;
   4. Bilirubina totale>1,5×ULN;
   5. Creatinina>ULN;
   6. Albumina
   7. Anticorpo HIV positivo o anticorpo Treponema pallidum positivo.
6. Avere titoli anticorpali neutralizzanti il ​​capside AAV5 > 1:640;
7. Coloro che hanno ricevuto studi clinici di terapia genica prima dello screening o hanno utilizzato farmaci per studi clinici FIX entro 1 mese o hanno partecipato a studi clinici su altri farmaci/dispositivi entro 3 mesi o pianificano di partecipare ad altri studi clinici durante questo studio;
8. Coloro che hanno pianificato un intervento chirurgico entro 52 settimane dall'infusione;
9. Coloro che hanno perso più di 400 ml di sangue entro 3 mesi prima dello screening;
10. Quelli con epilessia, storia di malattia mentale (come schizofrenia, depressione, mania o ansia) o evidente disturbo mentale, inabili o inabili per altri motivi;
11. Pazienti con una storia di abuso di droghe o alcolismo;
12. Gli investigatori ritengono che i soggetti abbiano una scarsa compliance o dovrebbero avere meno probabilità di completare il follow-up;
13. Ci sono malattie clinicamente significative o altri motivi che il ricercatore e/o collaboratori ritengono non idonei a partecipare a questo ricercatore.