拓扑替康巩膜外斑块治疗视网膜母细胞瘤 (STEP-RB)

纳入标准：

1. 年龄。参与者必须小于 18 岁。
2. 诊断和治疗。 参与者必须：(i) 在完成一线治疗（化疗、全身或动脉内、局灶性治疗或近距离治疗）后，有活动性残留或复发性眼内视网膜母细胞瘤，或 (ii) 单侧 B、C、D 组或 cT1b、cT2视网膜母细胞瘤诊断时未接受过任何治疗。
3. 一只眼睛将成为研究眼。 当参与者有两只眼睛患有视网膜母细胞瘤时，疾病最严重或视力最好的眼睛将被指定为研究眼。 在第一阶段研究中，每个接受治疗的儿童只有一只眼睛，因为治疗两只眼睛会使全身药物剂量加倍。 非研究眼将按照标准护理进行治疗，如果需要，在研究期间仅进行局部治疗。
4. 疾病状态。 研究眼睛必须具有视力潜力，并且没有提示眼外延伸高风险的临床特征。
5. 性能状态。 如果年龄小于 16 岁，Lansky play 分数≥ 50；如果≥16 岁，Karnofsky 绩效量表≥50（附录 I）

6. 器官功能：

   1. 足够的骨髓功能和血小板计数
   2. 足够的肾功能
   3. 足够的肝功能
7. 预防怀孕。 具有生殖潜力的女性必须同意在参与研究期间以及在 Chemoplaque 给药结束后的 40 天内使用高效避孕措施
8. 知情同意。 所有参与者和/或其父母或合法授权代表必须有能力理解并愿意签署书面知情同意书。 在适当的情况下，也将获得同意。

排除标准：

1. 疾病状态。 已知具有以下任何一项的参与者被排除在外：

   1. 眼外延伸的临床或 EUA 证据
   2. 已知的转移性疾病状态和并发疾病
   3. 现有的临床和神经影像学显示怀疑或确定，
2. 过敏。 据报告对拓扑替康、喜树碱或其衍生物过敏的参与者。
3. 伴随治疗。 参与者不得在放置和移除 Chemoplaque 后 3 周内接受化疗或其他局灶性视网膜母细胞瘤治疗或任何其他研究药物，也不得在 Chemoplaque 就位时接受。
4. 不受控制的并发疾病。 患有已知不受控制的并发疾病的参与者，在研究者看来，这些疾病会使参与者处于不应有的风险或限制对研究要求的遵守。
5. 热病。 在方案治疗开始前一周内患有有临床意义的发热性疾病（由研究者确定）的参与者。
6. 怀孕和哺乳。 具有生殖潜力的女性必须在开始方案治疗前 72 小时内进行阴性血清妊娠试验。 由于母亲接受研究药物治疗后继发于哺乳婴儿的不良事件 (AE) 的风险未知但潜在，因此如果母亲在研究中接受治疗，则必须停止母乳喂养。
7. 遵守。 首席研究员或代表认为可能会干扰参与者遵守研究指导的能力、可能混淆对研究结果的解释或使参与者处于危险之中的任何诊断条件。