Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Topotecan episkleral plakk for behandling av retinoblastom (STEP-RB)

9. desember 2024 oppdatert av: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Fase I Sustained-Release Topotecan Episcleral Plaque (Chemoplaque) for retinoblastom

Denne enkeltarmede, ikke-randomiserte, doseeskalerende kliniske toksisitetsstudien i fase I vil primært vurdere sikkerheten og sekundært effekten av episkleralt topotekan hos pasienter med aktivt gjenværende eller tilbakevendende intraokulært retinoblastom i minst ett øye etter fullføring av første- linjeterapi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Retinoblastom er den vanligste pediatriske maligne intraokulære svulsten og stammer fra netthinnen. Behandling av øyne med avansert intraokulært retinoblastom er fortsatt en utfordring. Den historiske standarden for omsorg for pasienter med ensidig sykdom er enukleasjon, og for de med bilateral sykdom har en rekke modaliteter blitt prøvd. Disse inkluderer strålebehandling, systemisk kjemoterapi, periokulær administrasjon av kjemoterapi, selektiv intraarteriell kjemoterapi og intravitreal kjemoterapi. Dessverre er alle disse modalitetene assosiert med betydelig sykelighet, og etterforskere leter etter nye måter å behandle disse pasientene på, enten med nye rettet medikamentleveringsmetoder eller med nye mindre giftige midler. Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av topotekan levert direkte til øyet ved bruk av en ny episkleral plakk av topotecan med forsinket frigjøring (også referert til som en kjemoplakk) hos pasienter med aktivt gjenværende eller tilbakevendende intraokulært retinoblastom i minst ett øye etter fullføring av første øye. -linjeterapi. Studieintervensjonen involverer innsetting og fjerning av kjemoplakken, undersøkelser under anestesi (EUA), besøk til klinikken for å overvåke for uønskede hendelser hele veien, og toksisitetsevaluering etter plakkfjerning. EUAer, klinikkbesøk og laboratorietester er standardbehandling for retinoblastompasienter.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
26

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder. Deltakere må være <18 år.
  2. Diagnose og behandling. Deltakerne må ha: (i) aktivt gjenværende eller tilbakevendende intraokulært retinoblastom etter fullføring av førstelinjebehandling (kjemoterapi, systemisk eller intraarteriell, fokalterapi eller brakyterapi), eller (ii) unilateral gruppe B, C, D eller cT1b, cT2 retinoblastom ved diagnose uten tidligere behandling.
  3. Ett øye vil være Studieøyet. Når deltakerne har to øyne med retinoblastom, vil øyet med verste sykdom eller best synspotensial bli betegnet som studieøye. Det vil kun være ett øye per barn som behandles i denne fase I-studien, siden behandling av to øyne vil doble den systemiske dosen av medikamentet. Ikke-studieøyet vil bli behandlet med standardbehandling, med kun fokalterapi i løpet av studieperioden, hvis nødvendig.
  4. Sykdomsstatus. Studieøyet må ha synspotensial og ingen kliniske trekk som tyder på høy risiko for ekstraokulær ekstensjon.
  5. Ytelsesstatus. Lansky spillescore ≥ 50 hvis <16 år gammel; Karnofsky ytelsesskala på ≥ 50 hvis ≥ 16 år (vedlegg I)

  6. Organfunksjon:

    1. Tilstrekkelig benmargsfunksjon og antall blodplater
    2. Tilstrekkelig nyrefunksjon
    3. Tilstrekkelig leverfunksjon
  7. Graviditetsforebygging. Kvinner med reproduksjonspotensial må godta bruk av svært effektiv prevensjon under studiedeltakelsen og i ytterligere 40 dager etter slutten av Chemoplaque-administrasjonen
  8. Informert samtykke. Alle deltakere og/eller deres foreldre eller lovlig autoriserte representanter må ha evnen til å forstå og være villig til å signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, der det er hensiktsmessig, vil også bli innhentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Sykdomsstatus. Deltakere som er kjent for å ha noe av følgende er ekskludert:

    1. kliniske eller EUA-bevis på ekstraokulær ekstensjon
    2. kjent metastatisk sykdomsstatus og interkurrent sykdom
    3. eksisterende klinisk og nevroimaging som viser mistanke om, eller definitiv,
  2. Allergi. Deltakere med rapportert allergi mot topotekan, camptothecin eller derivater derav.
  3. Samtidig behandling. Deltakere kan ikke motta kjemoterapi eller annen fokal retinoblastombehandling eller noe annet undersøkelsesmiddel innen 3 uker etter plassering og fjerning av kjemoplakken, og heller ikke mens kjemoplakken er in situ.
  4. Ukontrollert sammenfallende sykdom. Deltakere med kjent ukontrollert sammenfallende sykdom som etter utrederens mening ville sette deltakeren i en unødig risiko eller begrense etterlevelsen av studiekravene.
  5. Febril sykdom. Deltakere med klinisk signifikant febersykdom (som bestemt av etterforskeren) innen en uke før oppstart av protokollbehandling.
  6. Graviditet og amming. Kvinner med reproduksjonspotensial må ha en negativ serumgraviditetstest innen 72 timer før oppstart av protokollbehandling. På grunn av den ukjente, men potensielle risikoen for uønskede hendelser (AE) hos ammende spedbarn sekundært til behandling av mor med studiemidlene, må amming avbrytes hvis mor behandles under studien.
  7. Samsvar. Enhver diagnosetilstand som etter hovedetterforskeren eller delegatens mening kan forstyrre deltakerens evne til å overholde studieinstruksjonene, kan forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deltakeren i fare.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Fase I enarmsforsøk
Legemiddel: Topotecan episkleral plakk
Episkleral topotecan-plakk med forlenget frigivelse (Chemoplaques) limes på nakne, tørre sclera i øyet under bindehinnen og Tenons kapsel. Et rullende seks doser interpasientopptrappingsskjema vil bli brukt. Chemoplaques med 0,6 mg og 0,9 mg topotecan HCl-formulering er tilgjengelig. Pasienter vil motta 1 eller 2 kjemoplakker per øye, for å gi 5 økende doser: 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6], 1,5 [0,6+0,9] eller 1,8 [2x0,9] mg. Den foreskrevne dosen vil eskalere eller deeskalere med 0,3 mg på hvert nivå, og ingen pasienter vil motta mer enn 1,8 mg topotekanhydroklorid på grunn av de fysiske begrensningene dersom utstyret er tilgjengelig. Den planlagte fjerningen er 42 dager ± 7, med mindre dosebegrensende toksisitet observeres, i så fall fjernes plakket så snart som mulig. Observasjonsperioden for doseøkning vil være 63 dager (dvs. 21 dager etter fjerning av kjemoplakk på dag 42).
Andre navn:
  • Episkleralt topotekan
  • Transskleralt topotekan
  • Episkleralt topotekan med forlenget frigivelse
  • Kjemoplakk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose og anbefalt fase 2-dose av topotekanhydroklorid administrert som en kjemoplakk til pediatriske pasienter med aktivt retinoblastom.
Tidsramme: 9 uker
Eskalering mellom pasienter i den rullende seks fase 1 studiedesignen vil bestemme maksimal tolerert dose og anbefalt fase 2 dose. Dosenivåtildelingen er basert på antall deltakere som for øyeblikket er registrert i kohorten, antall observerte dosebegrensende toksisiteter og antall deltakere som står i fare for å utvikle en dosebegrensende toksisitet (dvs. deltakere som er registrert, men som ennå ikke kan vurderes for toksisitet) ).
9 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tumorrespons på Chemoplaque som sekundær terapi i øye(r) med aktivt retinoblastom etter fullføring av primær standardbehandlingsbehandling.
Tidsramme: 9 uker
Tumorrespons vil karakteriseres som (i) fullstendig regresjon, (ii) veldig god (iii) delvis regresjon, (iv) delvis regresjon, (v) stabil sykdom eller (vi) progressiv sykdom bestemt ved å evaluere antall tumorsteder, utseende og tumorstørrelse.
9 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The Hospital for Sick Children

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
3. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. desember 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 1000064742

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger