Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topotecan episclerale plaque voor de behandeling van retinoblastoom (STEP-RB)

9 december 2024 bijgewerkt door: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Fase I Topotecan episclerale plaque met aanhoudende afgifte (chemoplaque) voor retinoblastoom

Deze single-site, single-arm, niet-gerandomiseerde, dosis-escalatie fase I toxiciteitsstudie zal primair de veiligheid beoordelen en secundair de werkzaamheid van episclerale topotecan bij patiënten met actief residueel of recidiverend intraoculair retinoblastoom in ten minste één oog na voltooiing van de eerste behandeling. lijn therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Retinoblastoom is de meest voorkomende maligne intraoculaire tumor bij kinderen en ontstaat uit het netvlies. Behandeling van ogen met gevorderd intraoculair retinoblastoom blijft een uitdaging. De historische zorgstandaard voor patiënten met een unilaterale ziekte is enucleatie en voor mensen met een bilaterale ziekte zijn verschillende modaliteiten uitgeprobeerd. Deze omvatten bestralingstherapie, systemische chemotherapie, perioculaire toediening van chemotherapie, selectieve intra-arteriële chemotherapie en intravitreale chemotherapie. Helaas gaan al deze modaliteiten gepaard met aanzienlijke morbiditeit en onderzoekers zijn op zoek naar nieuwe manieren om deze patiënten te behandelen, hetzij met nieuwe, gerichte medicijnafgiftemethoden, hetzij met nieuwe, minder toxische middelen. Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van topotecan die rechtstreeks in het oog wordt toegediend met behulp van een nieuwe episclerale plaque van topotecan met vertraagde afgifte (ook wel chemoplaque genoemd) bij patiënten met actief resterend of terugkerend intraoculair retinoblastoom in ten minste één oog na voltooiing van de eerste behandeling. -lijn therapie. De onderzoeksinterventie omvat het inbrengen en verwijderen van de chemoplaque, onderzoeken onder anesthesie (EUA's), bezoeken aan de kliniek om te controleren op bijwerkingen gedurende de hele periode, en evaluatie van de toxiciteit na plaqueverwijdering. EUA's, kliniekbezoeken en laboratoriumtests zijn standaardzorg voor retinoblastoompatiënten.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
26

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd. Deelnemers moeten <18 jaar oud zijn.
  2. Diagnose en behandeling. Deelnemers moeten het volgende hebben: (i) actief residueel of recidiverend intraoculair retinoblastoom na voltooiing van eerstelijnstherapie (chemotherapie, systemische of intra-arteriële, focale therapie of brachytherapie), of (ii) unilateraal groep B, C, D of cT1b, cT2 retinoblastoom bij diagnose zonder eerdere behandeling.
  3. Eén oog wordt het Studieoog. Wanneer deelnemers twee ogen hebben met retinoblastoom, wordt het oog met de ergste ziekte of het beste zichtpotentieel het Studieoog genoemd. Er zal in deze fase I-studie slechts één oog per kind worden behandeld, aangezien behandeling van twee ogen de systemische dosis van het geneesmiddel zou verdubbelen. Het niet-onderzoeksoog wordt standaard behandeld, met alleen focale therapie tijdens de onderzoeksperiode, indien nodig.
  4. Ziektestatus. Studieoog moet zichtpotentieel hebben en geen klinische kenmerken die wijzen op een hoog risico op extraoculaire extensie.
  5. Prestatiestatus. Lansky speelscore ≥ 50 indien <16 jaar; Karnofsky-prestatieschaal van ≥ 50 indien ≥16 jaar (bijlage I)

  6. Orgelfunctie:

    1. Adequate beenmergfunctie en aantal bloedplaatjes
    2. Adequate nierfunctie
    3. Voldoende leverfunctie
  7. Zwangerschapspreventie. Vrouwen die zich kunnen voortplanten, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende nog eens 40 dagen na het einde van de chemoplaque-toediening
  8. Geïnformeerde toestemming. Alle deelnemers en/of hun ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers moeten de mogelijkheid hebben om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en bereid te zijn deze te ondertekenen. In voorkomend geval zal ook toestemming worden verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ziektestatus. Deelnemers waarvan bekend is dat ze een van de volgende aandoeningen hebben, zijn uitgesloten:

    1. klinisch of EUA bewijs van extraoculaire extensie
    2. bekende metastatische ziektestatus en bijkomende ziekte
    3. bestaande klinische en neuroimaging die een vermoeden van, of definitieve,
  2. Allergie. Deelnemers met gemelde allergie voor topotecan, camptothecine of derivaten daarvan.
  3. Gelijktijdige behandeling. Deelnemers mogen geen chemotherapie of andere focale retinoblastoomtherapie of een ander onderzoeksmiddel ontvangen binnen 3 weken na het plaatsen en verwijderen van de chemoplaque, noch terwijl de chemoplaque in situ is.
  4. Ongecontroleerde bijkomende ziekte. Deelnemers met een bekende ongecontroleerde bijkomende ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer een onnodig risico zou geven of de naleving van de onderzoeksvereisten zou beperken.
  5. Koortsziekte. Deelnemers met een klinisch significante ziekte met koorts (zoals bepaald door de onderzoeker) binnen een week voorafgaand aan de start van de protocoltherapie.
  6. Zwangerschap en borstvoeding. Vrouwen die zich kunnen voortplanten, moeten binnen 72 uur voorafgaand aan de start van de protocoltherapie een negatieve serumzwangerschapstest hebben. Vanwege het onbekende maar potentiële risico op bijwerkingen (AE's) bij zuigelingen die secundair zijn aan de behandeling van de moeder met de studiemiddelen, moet borstvoeding worden gestaakt als de moeder tijdens het onderzoek wordt behandeld.
  7. Naleving. Elke voorwaarde van de diagnose die naar de mening van de hoofdonderzoeker of afgevaardigde het vermogen van de deelnemer om de onderzoeksinstructie op te volgen zou kunnen belemmeren, kan de interpretatie van de onderzoeksresultaten verwarren of de deelnemer in gevaar brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Fase I eenarmige studie
Geneesmiddel: Episclerale plaquette van Topotecan
Sustained Release Episcleral Topotecan Plaques (Chemoplaques) worden vastgelijmd aan de kale, droge sclera van het oog onder de conjunctiva en het kapsel van Tenon. Er zal een doorlopend escalatieschema van zes doses tussen patiënten worden gebruikt. Er zijn chemoplaques met 0,6 mg en 0,9 mg topotecan HCl-formulering beschikbaar. Patiënten krijgen 1 of 2 chemoplaques per oog om 5 toenemende doses toe te dienen: 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6], 1,5 [0,6+0,9] of 1,8 [2x0,9] mg. De voorgeschreven dosis zal met 0,3 mg toenemen of afnemen op elk niveau, en geen enkele patiënt zal meer dan 1,8 mg topotecanhydrochloride krijgen vanwege de fysieke beperkingen als de hulpmiddelen beschikbaar zijn. De geplande verwijdering is 42 dagen ± 7, tenzij dosisbeperkende toxiciteit wordt waargenomen, in welk geval de plaque zo snel mogelijk wordt verwijderd. De observatieperiode met het oog op dosisescalatie is 63 dagen (d.w.z. 21 dagen na verwijdering van chemoplaque op dag 42).
Andere namen:
  • Episclerale Topotecan
  • Transsclerale Topotecan
  • Episclerale Topotecan met langdurige afgifte
  • Chemoplaque

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis en aanbevolen fase 2-dosis topotecanhydrochloride toegediend als chemoplaque aan pediatrische patiënten met actief retinoblastoom.
Tijdsspanne: 9 weken
Escalatie tussen patiënten in de voortschrijdende opzet van zes fase 1-onderzoeken zal de maximaal getolereerde dosis en de aanbevolen fase 2-dosis bepalen. De toewijzing van het dosisniveau is gebaseerd op het aantal deelnemers dat momenteel is ingeschreven in het cohort, het aantal waargenomen dosisbeperkende toxiciteiten en het aantal deelnemers dat risico loopt op het ontwikkelen van een dosisbeperkende toxiciteit (d.w.z. deelnemers die zijn ingeschreven maar die nog niet beoordeeld kunnen worden op toxiciteit). ).
9 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tumorrespons op de chemoplaque als secundaire therapie in oog (ogen) met actief retinoblastoom na voltooiing van de primaire standaardbehandeling.
Tijdsspanne: 9 weken
Tumorrespons zal worden gekarakteriseerd als (i) volledige regressie, (ii) zeer goed (iii) gedeeltelijke regressie, (iv) gedeeltelijke regressie, (v) stabiele ziekte of (vi) progressieve ziekte bepaald door het aantal tumorplaatsen, het uiterlijk en tumor grootte.
9 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
The Hospital for Sick Children

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
3 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
4 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
9 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
11 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 december 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
9 december 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 1000064742

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen