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Plaque épisclérale au topotécan pour le traitement du rétinoblastome (STEP-RB)

9 décembre 2024 mis à jour par: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Plaque épisclérale au topotécan à libération prolongée de phase I (chimioplaque) pour le rétinoblastome

Cet essai clinique de toxicité de phase I à site unique, à un seul bras, non randomisé et à escalade de dose évaluera principalement l'innocuité et secondairement l'efficacité du topotécan épiscléral chez les patients atteints de rétinoblastome intraoculaire résiduel ou récurrent actif dans au moins un œil après la fin du premier thérapie en ligne.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Le rétinoblastome est la tumeur intraoculaire maligne pédiatrique la plus courante et provient de la rétine. Le traitement des yeux atteints de rétinoblastome intraoculaire avancé reste un défi. La norme historique de soins pour les patients atteints d'une maladie unilatérale est l'énucléation et pour ceux atteints d'une maladie bilatérale, diverses modalités ont été essayées. Celles-ci comprennent la radiothérapie, la chimiothérapie systémique, l'administration périoculaire de chimiothérapie, la chimiothérapie intra-artérielle sélective et la chimiothérapie intravitréenne. Malheureusement, toutes ces modalités sont associées à une morbidité importante et les chercheurs recherchent de nouvelles façons de traiter ces patients soit avec de nouvelles méthodes d'administration dirigée de médicaments, soit avec de nouveaux agents moins toxiques. Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité du topotécan administré directement dans l'œil à l'aide d'une nouvelle plaque épisclérale de topotécan à libération prolongée (également appelée chimioplaque) chez des patients atteints de rétinoblastome intraoculaire résiduel ou récurrent actif dans au moins un œil après la fin du premier -thérapie en ligne. L'intervention de l'étude implique l'insertion et le retrait de la chimioplaque, des examens sous anesthésie (EUA), des visites à la clinique pour surveiller les événements indésirables tout au long de l'étude et une évaluation de la toxicité après le retrait de la plaque. Les EUA, les visites à la clinique et les tests de laboratoire sont la norme de soins pour les patients atteints de rétinoblastome.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
26

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge. Les participants doivent avoir moins de 18 ans.
  2. Diagnostic et traitement. Les participants doivent avoir : (i) un rétinoblastome intraoculaire résiduel ou récurrent actif après la fin du traitement de première intention (chimiothérapie, systémique ou intra-artérielle, thérapie focale ou curiethérapie), ou (ii) un groupe unilatéral B, C, D ou cT1b, cT2 rétinoblastome au moment du diagnostic sans traitement antérieur.
  3. Un œil sera l'œil d'étude. Lorsque les participants ont deux yeux atteints de rétinoblastome, l'œil avec la pire maladie ou le meilleur potentiel de vision sera désigné l'œil de l'étude. Il n'y aura qu'un seul œil par enfant traité dans cette étude de phase I, car le traitement de deux yeux doublerait la dose systémique de médicament. L'œil non étudié sera traité selon les normes de soins, avec uniquement une thérapie focale pendant la période d'étude, si nécessaire.
  4. État de la maladie. L'œil de l'étude doit avoir un potentiel de vision et aucune caractéristique clinique suggérant un risque élevé d'extension extraoculaire.
  5. Statut de performance. Score de jeu Lansky ≥ 50 si < 16 ans ; Échelle de performance de Karnofsky ≥ 50 si ≥ 16 ans (Annexe I)

  6. Fonction d'organe :

    1. Fonction adéquate de la moelle osseuse et numération plaquettaire
    2. Fonction rénale adéquate
    3. Fonction hépatique adéquate
  7. Prévention de la grossesse. Les femmes en âge de procréer doivent accepter l'utilisation d'une contraception hautement efficace pendant la participation à l'étude et pendant 40 jours supplémentaires après la fin de l'administration de Chemoplaque
  8. Consentement éclairé. Tous les participants et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent avoir la capacité de comprendre et la volonté de signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera également obtenu.

Critère d'exclusion:

  1. État de la maladie. Les participants connus pour avoir l'un des éléments suivants sont exclus :

    1. preuve clinique ou EUA d'extension extraoculaire
    2. état de maladie métastatique connu et maladie intercurrente
    3. cliniques et neuro-imagerie existantes montrant une suspicion ou définitive,
  2. Allergie. Participants ayant signalé une allergie au topotécan, à la camptothécine ou à leurs dérivés.
  3. Traitement concomitant. Les participants ne peuvent pas recevoir de chimiothérapie ou autre traitement focal du rétinoblastome ou tout autre agent expérimental dans les 3 semaines suivant la mise en place et le retrait de la chimioplaque, ni pendant que la chimioplaque est in situ.
  4. Maladie intercurrente non maîtrisée. Participants atteints d'une maladie intercurrente non contrôlée connue qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le participant à un risque excessif ou limiterait la conformité aux exigences de l'étude.
  5. Maladie fébrile. Participants atteints d'une maladie fébrile cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur) dans la semaine précédant le début du protocole de traitement.
  6. Grossesse et allaitement. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 72 heures précédant le début du protocole thérapeutique. En raison du risque inconnu mais potentiel d'événements indésirables (EI) chez les nourrissons allaités secondaires au traitement de la mère avec les agents de l'étude, l'allaitement doit être interrompu si la mère est traitée dans le cadre de l'étude.
  7. Conformité. Toute condition de diagnostic qui pourrait, de l'avis du chercheur principal ou de son délégué, interférer avec la capacité du participant à se conformer aux instructions de l'étude, pourrait confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre le participant en danger.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Essai de phase I à un seul bras
Médicament: Plaque épisclérale topotécane
Les plaques épisclérales de topotécan à libération prolongée (chimoplaques) sont collées sur la sclérotique nue et sèche de l'œil sous la conjonctive et la capsule de Tenon. Un schéma continu d'escalade interpatient à six doses sera utilisé. Des chimioplaques contenant 0,6 mg et 0,9 mg de formulation de chlorhydrate de topotécan sont disponibles. Les patients recevront 1 ou 2 Chemoplaques par œil, pour délivrer 5 doses croissantes : 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6], 1.5 [0.6+0.9] ou 1.8 [2x0.9] mg. La dose prescrite augmentera ou diminuera de 0,3 mg à chaque niveau, et aucun patient ne recevra plus de 1,8 mg de chlorhydrate de topotécan en raison des limitations physiques si les dispositifs sont disponibles. L'élimination prévue est de 42 jours ± 7, sauf si une toxicité dose-limitante est observée, auquel cas la plaque est éliminée dès que possible. La période d'observation aux fins de l'escalade de dose sera de 63 jours (c.-à-d. 21 jours après le retrait de la chimioplaque au jour 42).
Autres noms:
  • Topotécan épiscléral
  • Topotécan transscléral
  • Topotécan épiscléral à libération prolongée
  • Chimioplaque

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée et dose recommandée de phase 2 de chlorhydrate de topotécan administré sous forme de chimioplaque aux patients pédiatriques atteints de rétinoblastome actif.
Délai: 9 semaines
L'escalade inter-patients dans la conception de l'essai de phase 1 à six roulements déterminera la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2. L'attribution du niveau de dose est basée sur le nombre de participants actuellement inscrits dans la cohorte, le nombre de toxicités limitant la dose observées et le nombre de participants à risque de développer une toxicité limitant la dose (c'est-à-dire les participants inscrits mais qui ne sont pas encore évaluables pour la toxicité ).
9 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse tumorale à la chimioplaque en tant que traitement secondaire dans les yeux atteints de rétinoblastome actif après la fin du traitement de référence primaire.
Délai: 9 semaines
La réponse tumorale sera caractérisée comme (i) régression complète, (ii) très bonne (iii) régression partielle, (iv) régression partielle, (v) maladie stable ou (vi) maladie progressive déterminée en évaluant le nombre de sites tumoraux, l'apparence et taille de la tumeur.
9 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
The Hospital for Sick Children

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
3 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
4 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 juin 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
11 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 décembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 décembre 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 1000064742

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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