Placa episcleral topotecana para tratamento de retinoblastoma (STEP-RB)

Critério de inclusão:

1. Idade. Os participantes devem ter menos de 18 anos de idade.
2. Diagnóstico e Tratamento. Os participantes devem ter: (i) retinoblastoma intraocular residual ou recorrente ativo após a conclusão da terapia de primeira linha (quimioterapia, sistêmica ou intra-arterial, terapia focal ou braquiterapia) ou (ii) unilateral Grupo B, C, D ou cT1b, cT2 retinoblastoma ao diagnóstico sem tratamento prévio.
3. Um olho será o Olho de Estudo. Quando os participantes tiverem dois olhos com retinoblastoma, o olho com pior doença ou melhor potencial de visão será designado como Olho do Estudo. Haverá apenas um olho por criança tratada neste estudo de Fase I, uma vez que o tratamento de dois olhos dobraria a dose sistêmica do medicamento. O olho fora do estudo será tratado de acordo com o tratamento padrão, apenas com terapia focal durante o período do estudo, se necessário.
4. Estado da doença. O olho do estudo deve ter potencial de visão e nenhuma característica clínica sugestiva de alto risco de extensão extraocular.
5. Estado de desempenho. Pontuação do jogo Lansky ≥ 50 se <16 anos de idade; Escala de desempenho de Karnofsky de ≥ 50 se ≥ 16 anos de idade (Apêndice I)

6. Função do órgão:

   1. Função adequada da medula óssea e contagem de plaquetas
   2. Função renal adequada
   3. Função hepática adequada
7. Prevenção da gravidez. Mulheres com potencial reprodutivo devem concordar com o uso de contracepção altamente eficaz durante a participação no estudo e por mais 40 dias após o término da administração de Chemoplaque
8. Consentimento informado. Todos os participantes e/ou seus pais ou representantes legalmente autorizados devem ter a capacidade de entender e a vontade de assinar um consentimento informado por escrito. O consentimento, quando apropriado, também será obtido.

Critério de exclusão:

1. Estado da doença. Os participantes conhecidos por terem qualquer um dos seguintes são excluídos:

   1. evidência clínica ou EUA de extensão extraocular
   2. estado de doença metastática conhecida e doença intercorrente
   3. clínica e neuroimagem existente mostrando suspeita ou definitiva de
2. Alergia. Participantes com alergia relatada a topotecano, camptotecina ou seus derivados.
3. Tratamento concomitante. Os participantes não podem receber quimioterapia ou outra terapia de retinoblastoma focal ou qualquer outro agente experimental dentro de 3 semanas após a colocação e remoção da Chemoplaque, nem enquanto a Chemoplaque estiver in situ.
4. Doença intercorrente não controlada. Participantes com doença intercorrente não controlada conhecida que, na opinião do investigador, colocaria o participante em risco indevido ou limitaria o cumprimento dos requisitos do estudo.
5. Doença febril. Participantes com doença febril clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador) dentro de uma semana antes do início da terapia de protocolo.
6. Gravidez e lactação. As fêmeas com potencial reprodutivo devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 72 horas antes do início da terapia de protocolo. Devido ao risco desconhecido, mas potencial, de eventos adversos (EAs) em lactentes secundários ao tratamento da mãe com os agentes do estudo, a amamentação deve ser descontinuada se a mãe for tratada no estudo.
7. Conformidade. Qualquer condição de diagnóstico que possa, na opinião do investigador principal ou delegado, interferir na capacidade do participante de cumprir as instruções do estudo, pode confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar o participante em risco.