Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Topotekanowa płytka nadtwardówkowa do leczenia siatkówczaka (STEP-RB)

9 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Płytka nadtwardówkowa topotekanu fazy I o przedłużonym uwalnianiu (chemopłytka) dla siatkówczaka

To jednoośrodkowe, nierandomizowane, jednoramienne badanie kliniczne toksyczności I fazy z eskalacją dawki oceni przede wszystkim bezpieczeństwo, a po drugie skuteczność topotekanu podawanego nadtwardówkowo u pacjentów z aktywnym resztkowym lub nawracającym siatkówczakiem wewnątrzgałkowym w co najmniej jednym oku po zakończeniu pierwszej terapia liniowa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Siatkówczak jest najczęstszym złośliwym nowotworem wewnątrzgałkowym u dzieci i wywodzi się z siatkówki. Leczenie oczu z zaawansowanym siatkówczakiem wewnątrzgałkowym pozostaje wyzwaniem. Historycznym standardem opieki nad pacjentami z chorobą jednostronną jest wyłuszczenie, a dla pacjentów z chorobą obustronną wypróbowano różne metody. Obejmują one radioterapię, chemioterapię ogólnoustrojową, podawanie chemioterapii okołogałkowej, selektywną chemioterapię dotętniczą i chemioterapię doszklistkową. Niestety, wszystkie te sposoby wiążą się ze znaczną chorobowością, a badacze poszukują nowych sposobów leczenia tych pacjentów za pomocą nowatorskich metod ukierunkowanego dostarczania leków lub nowych, mniej toksycznych środków. W tym badaniu zostanie ocenione bezpieczeństwo i skuteczność topotekanu podawanego bezpośrednio do oka przy użyciu nowej blaszki nadtwardówkowej topotekanu o przedłużonym uwalnianiu (określanej również jako chemoplaque) u pacjentów z czynnym resztkowym lub nawrotowym siatkówczakiem wewnątrzgałkowym w co najmniej jednym oku po zakończeniu pierwszego -terapia liniowa. Interwencja badawcza obejmuje zakładanie i usuwanie płytki nazębnej, badania pod narkozą (EUA), wizyty w klinice w celu monitorowania zdarzeń niepożądanych przez cały czas oraz ocenę toksyczności po usunięciu płytki nazębnej. EUA, wizyty w klinice i badania laboratoryjne są standardem opieki nad pacjentami z siatkówczakiem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
26

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek. Uczestnicy muszą mieć <18 lat.
  2. Diagnoza i leczenie. Uczestnicy muszą mieć: (i) aktywny resztkowy lub nawrotowy siatkówczak wewnątrzgałkowy po zakończeniu leczenia pierwszego rzutu (chemioterapia, systemowa lub dotętnicza, terapia ogniskowa lub brachyterapia) lub (ii) jednostronna grupa B, C, D lub cT1b, cT2 siatkówczaka w momencie rozpoznania bez wcześniejszego leczenia.
  3. Jedno oko będzie Studyjnym Okiem. Jeśli dwoje oczu uczestników ma siatkówczaka, oko z najgorszą chorobą lub o najlepszym potencjale widzenia zostanie oznaczone jako Oko Badane. W tym badaniu I fazy na dziecko będzie leczone tylko jedno oko, ponieważ leczenie dwojga oczu podwoi ogólnoustrojową dawkę leku. Oko niebędące przedmiotem badania będzie leczone zgodnie ze standardami opieki, z zastosowaniem jedynie terapii ogniskowej w Okresie badania, jeśli to konieczne.
  4. Stan chorobowy. Badane oko musi mieć potencjał widzenia i brak cech klinicznych sugerujących wysokie ryzyko powiększenia pozagałkowego.
  5. Stan wydajności. Wynik zabawy Lansky'ego ≥ 50, jeśli <16 lat; Skala wydajności Karnofsky'ego ≥ 50 dla osób w wieku ≥16 lat (Załącznik I)

  6. Funkcja narządów:

    1. Odpowiednia czynność szpiku kostnego i liczba płytek krwi
    2. Odpowiednia czynność nerek
    3. Odpowiednia czynność wątroby
  7. Zapobieganie ciąży. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez dodatkowe 40 dni po zakończeniu podawania preparatu Chemoplaque
  8. Świadoma zgoda. Wszyscy uczestnicy i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być w stanie zrozumieć i być gotowi do podpisania pisemnej świadomej zgody. W stosownych przypadkach uzyskana zostanie również zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan chorobowy. Wykluczeni są uczestnicy, o których wiadomo, że mają którekolwiek z poniższych:

    1. dowody kliniczne lub EUA na rozszerzenie pozagałkowe
    2. znany status choroby przerzutowej i choroba współistniejąca
    3. istniejące badania kliniczne i neuroobrazowe wykazujące podejrzenie lub ostateczne
  2. Alergia. Uczestnicy ze zgłoszoną alergią na topotekan, kamptotecynę lub ich pochodne.
  3. Leczenie skojarzone. Uczestnicy nie mogą otrzymywać chemioterapii ani innej terapii ogniskowej siatkówczaka ani żadnego innego środka badawczego w ciągu 3 tygodni od umieszczenia i usunięcia płytki nazębnej ani w czasie, gdy płytka chemiczna jest in situ.
  4. Niekontrolowana współistniejąca choroba. Uczestnicy ze stwierdzoną niekontrolowaną współistniejącą chorobą, która w opinii badacza naraziłaby uczestnika na nadmierne ryzyko lub ograniczyłaby zgodność z wymaganiami badania.
  5. Choroba gorączkowa. Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą przebiegającą z gorączką (określoną przez badacza) w ciągu jednego tygodnia przed rozpoczęciem terapii zgodnej z protokołem.
  6. Ciąża i laktacja. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem terapii zgodnej z protokołem. Ze względu na nieznane, ale potencjalne ryzyko wystąpienia zdarzeń niepożądanych (AE) u niemowląt karmionych piersią wtórnych do leczenia matki badanymi lekami, należy przerwać karmienie piersią, jeśli matka jest leczona podczas badania.
  7. Zgodność. Jakikolwiek stan rozpoznania, który w opinii głównego badacza lub delegata może zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania instrukcji badania, może zakłócić interpretację wyników badania lub narazić uczestnika na ryzyko.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Jednoramienne badanie fazy I
Lek: Topotekanowa płytka nadtwardówkowa
Płytki nadtwardówkowe topotekanu o przedłużonym uwalnianiu (chemoplaki) są przyklejane do nagiej, suchej twardówki oka pod spojówką i torebką Tenona. Zastosowany zostanie kroczący sześciodawkowy schemat eskalacji między pacjentami. Dostępne są chemopłytki zawierające 0,6 mg i 0,9 mg topotekanu HCl. Pacjenci otrzymają 1 lub 2 Chemoplaques na oko, aby podać 5 rosnących dawek: 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6], 1,5 [0,6+0,9] lub 1,8 [2x0,9] mg. Przepisana dawka będzie zwiększana lub zmniejszana o 0,3 mg na każdym poziomie, a żaden pacjent nie otrzyma więcej niż 1,8 mg chlorowodorku topotekanu ze względu na ograniczenia fizyczne, jeśli dostępne są urządzenia. Planowane usunięcie to 42 dni ± 7, chyba że zaobserwowano toksyczność ograniczającą dawkę, w takim przypadku blaszka jest usuwana tak szybko, jak to możliwe. Okres obserwacji do celów zwiększania dawki wyniesie 63 dni (tj. 21 dni po usunięciu Chemoplaque w dniu 42).
Inne nazwy:
  • Topotekan epitwardówkowy
  • Topotekan przeztwardówkowy
  • Topotekan epitwardówkowy o przedłużonym uwalnianiu
  • Płytka chemiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka i zalecana dawka fazy 2 chlorowodorku topotekanu podawana w postaci płytki nazębnej pacjentom pediatrycznym z aktywnym siatkówczakiem.
Ramy czasowe: 9 tygodni
Eskalacja między pacjentami w sześciostopniowym projekcie badania fazy 1 określi maksymalną tolerowaną dawkę i zalecaną dawkę fazy 2. Przypisanie poziomu dawki opiera się na liczbie uczestników obecnie włączonych do kohorty, liczbie zaobserwowanych toksyczności ograniczających dawkę oraz liczbie uczestników zagrożonych wystąpieniem toksyczności ograniczającej dawkę (tj. ).
9 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź guza na Chemoplaque jako terapię wtórną w oku (oczach) z aktywnym siatkówczakiem po zakończeniu podstawowego standardowego leczenia.
Ramy czasowe: 9 tygodni
Odpowiedź guza zostanie scharakteryzowana jako (i) całkowita regresja, (ii) bardzo dobra (iii) częściowa regresja, (iv) częściowa regresja, (v) stabilizacja choroby lub (vi) progresja choroby określona przez ocenę liczby miejsc guza, wyglądu i rozmiar guza.
9 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Hospital for Sick Children

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
3 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 1000064742

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami