Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topotecan episkleral plak til behandling af retinoblastom (STEP-RB)

9. december 2024 opdateret af: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Fase I Sustained-Release Topotecan Episcleral Plaque (Chemoplaque) for retinoblastom

Dette enkelt-armede, ikke-randomiserede, dosiseskalerende kliniske toksicitetsforsøg i fase I vil primært vurdere sikkerheden og sekundært effektiviteten af ​​episkleralt topotecan hos patienter med aktivt resterende eller tilbagevendende intraokulært retinoblastom i mindst ét ​​øje efter afslutning af første- linjeterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Retinoblastom er den mest almindelige pædiatriske maligne intraokulære tumor og stammer fra nethinden. Behandling af øjne med fremskreden intraokulær retinoblastom er fortsat en udfordring. Den historiske standard for pleje for patienter med ensidig sygdom er enucleation, og for dem med bilateral sygdom er en række forskellige modaliteter blevet afprøvet. Disse omfatter strålebehandling, systemisk kemoterapi, periokulær administration af kemoterapi, selektiv intraarteriel kemoterapi og intravitreal kemoterapi. Desværre er alle disse modaliteter forbundet med betydelig sygelighed, og efterforskere leder efter nye måder at behandle disse patienter på enten med nye rettet lægemiddelleveringsmetoder eller med nye mindre toksiske midler. Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​topotecan leveret direkte til øjet ved hjælp af en ny topotecan episkleral plak med vedvarende frigivelse (også kaldet en kemoplak) hos patienter med aktivt resterende eller tilbagevendende intraokulært retinoblastom i mindst ét ​​øje efter afslutningen af ​​det første øje. -linjeterapi. Studieinterventionen involverer indsættelse og fjernelse af kemoplakken, undersøgelser under anæstesi (EUA), besøg på klinikken for at overvåge for uønskede hændelser hele vejen igennem, og toksicitetsevaluering efter plakfjernelse. EUA'er, klinikbesøg og laboratorietests er standardbehandling for retinoblastompatienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder. Deltagerne skal være under 18 år.
  2. Diagnose og behandling. Deltagerne skal have: (i) aktivt resterende eller tilbagevendende intraokulært retinoblastom efter afslutning af førstelinjebehandling (kemoterapi, systemisk eller intraarteriel, fokal terapi eller brachyterapi), eller (ii) unilateral gruppe B, C, D eller cT1b, cT2 retinoblastom ved diagnose uden tidligere behandling.
  3. Det ene øje vil være Studieøjet. Når deltagerne har to øjne med retinoblastom, vil øjet med den værste sygdom eller det bedste synspotentiale blive betegnet som undersøgelsesøjet. Der vil kun være ét øje pr. barn, der behandles i dette fase I-studie, da behandling af to øjne ville fordoble den systemiske dosis af lægemidlet. Ikke-undersøgelsesøjet vil blive behandlet med standardbehandling, med kun fokalterapi i undersøgelsesperioden, hvis det er nødvendigt.
  4. Sygdomsstatus. Undersøgelsesøjet skal have synspotentiale og ingen kliniske træk, der tyder på høj risiko for ekstraokulær forlængelse.
  5. Præstationsstatus. Lansky spillescore ≥ 50 hvis <16 år; Karnofsky præstationsskala på ≥ 50 hvis ≥16 år (bilag I)

  6. Organ funktion:

    1. Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion og blodpladetal
    2. Tilstrækkelig nyrefunktion
    3. Tilstrækkelig leverfunktion
  7. Graviditetsforebyggelse. Kvinder med reproduktionspotentiale skal acceptere brugen af ​​højeffektiv prævention under undersøgelsesdeltagelsen og i yderligere 40 dage efter afslutningen af ​​Chemoplaque-administrationen
  8. Informeret samtykke. Alle deltagere og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal have evnen til at forstå og være villige til at underskrive et skriftligt informeret samtykke. Der vil også blive indhentet samtykke, hvor det er relevant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Sygdomsstatus. Deltagere, der vides at have noget af følgende, er udelukket:

    1. klinisk eller EUA tegn på ekstraokulær forlængelse
    2. kendt metastatisk sygdomsstatus og interkurrent sygdom
    3. eksisterende klinisk og neuroimaging, der viser mistanke om eller endelig,
  2. Allergi. Deltagere med rapporteret allergi over for topotecan, camptothecin eller derivater deraf.
  3. Samtidig behandling. Deltagerne får muligvis ikke kemoterapi eller anden fokal retinoblastomterapi eller noget andet forsøgsmiddel inden for 3 uger efter placering og fjernelse af kemoplakken, og heller ikke mens kemoplakken er in situ.
  4. Ukontrolleret sammenfaldende sygdom. Deltagere med kendt ukontrolleret interkurrent sygdom, der efter investigators mening ville sætte deltageren i unødig risiko eller begrænse overholdelse af undersøgelseskravene.
  5. Febril sygdom. Deltagere med klinisk signifikant febril sygdom (som bestemt af investigator) inden for en uge før påbegyndelse af protokolbehandling.
  6. Graviditet og amning. Kvinder med reproduktionspotentiale skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 72 timer før påbegyndelse af protokolbehandling. På grund af den ukendte, men potentielle risiko for uønskede hændelser (AE'er) hos ammende spædbørn sekundært til behandling af moderen med undersøgelsesmidlerne, skal amning afbrydes, hvis moderen behandles i undersøgelsen.
  7. Overholdelse. Enhver diagnosetilstand, som efter hovedundersøgerens eller delegeredes mening kunne forstyrre deltagerens evne til at overholde undersøgelsesinstruktionen, kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller sætte deltageren i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fase I enkeltarmsforsøg
Medicin: Topotecan episkleral plak
Episkleral topotecan plaques med vedvarende frigivelse (Chemoplaques) limes på blottede, tørre sclera i øjet under bindehinden og Tenons kapsel. Et rullende seks-dosis interpatient-eskaleringsskema vil blive anvendt. Chemoplaques med 0,6 mg og 0,9 mg topotecan HCl-formulering er tilgængelige. Patienterne vil modtage 1 eller 2 Chemoplaques pr. øje for at levere 5 eskalerende doser: 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6], 1,5 [0,6+0,9] eller 1,8 [2x0,9] mg. Den ordinerede dosis vil eskalere eller de-eskalere med 0,3 mg på hvert niveau, og ingen patient vil modtage mere end 1,8 mg topotecanhydrochlorid på grund af de fysiske begrænsninger, hvis udstyret er tilgængeligt. Den planlagte fjernelse er 42 dage ± 7, medmindre der observeres dosisbegrænsende toksicitet, i hvilket tilfælde plaquen fjernes så hurtigt som muligt. Observationsperioden med henblik på dosis-eskalering vil være 63 dage (dvs. 21 dage efter Chemoplaque-fjernelse på dag 42).
Andre navne:
  • Episkleral topotecan
  • Transskleral topotecan
  • Episkleral topotecan med vedvarende frigivelse
  • Kemoplak

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis og anbefalet fase 2-dosis af topotecanhydrochlorid indgivet som en kemoplak til pædiatriske patienter med aktivt retinoblastom.
Tidsramme: 9 uger
Eskalering mellem patienter i det rullende seks fase 1-forsøgsdesign vil bestemme den maksimale tolererede dosis og den anbefalede fase 2-dosis. Tildelingen af ​​dosisniveau er baseret på antallet af deltagere, der i øjeblikket er tilmeldt kohorten, antallet af observerede dosisbegrænsende toksiciteter og antallet af deltagere, der er i risiko for at udvikle en dosisbegrænsende toksicitet (dvs. deltagere, der er tilmeldt, men som endnu ikke kan vurderes for toksicitet) ).
9 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tumorrespons på Chemoplaque som sekundær terapi i øje(r) med aktivt retinoblastom efter afslutning af primær standardbehandlingsbehandling.
Tidsramme: 9 uger
Tumorrespons vil blive karakteriseret som (i) fuldstændig regression, (ii) meget god (iii) delvis regression, (iv) delvis regression, (v) stabil sygdom eller (vi) progressiv sygdom bestemt ved at evaluere antallet af tumorsteder, udseende og tumor størrelse.
9 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Hospital for Sick Children

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1000064742

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Topotecan episkleral plak

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger