Topotekaani episkleraalinen plakki retinoblastooman hoitoon (STEP-RB)
Vaiheen I pitkävaikutteinen topotekaani episkleraalinen plakki (kemoplakki) retinoblastoomaan
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Kaitlyn Flegg
- Puhelinnumero: 203297 416-813-7654
- Sähköposti: kaitlyn.flegg@sickkids.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Aiman Siddiqi
- Puhelinnumero: 228928 416-813-7654
- Sähköposti: aiman.siddiqi@sickkids.ca
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä. Osallistujien tulee olla alle 18-vuotiaita.
- Diagnoosi ja hoito. Osallistujilla on oltava: (i) aktiivinen jäännös tai uusiutuva silmänsisäinen retinoblastooma ensilinjan hoidon (kemoterapia, systeeminen tai valtimonsisäinen, fokaalinen hoito tai brakyterapia) jälkeen tai (ii) yksipuolinen ryhmä B, C, D tai cT1b, cT2 retinoblastooma diagnoosin yhteydessä ilman aikaisempaa hoitoa.
- Yksi silmä on Study Eye. Kun osallistujilla on kaksi silmää, joilla on retinoblastooma, silmä, jolla on pahin sairaus tai paras näköpotentiaali, nimetään tutkimussilmäksi. Tässä vaiheessa I tutkimuksessa hoidettavaa lasta kohden on vain yksi silmä, koska kahden silmän hoito kaksinkertaistaisi systeemisen lääkkeen annoksen. Ei-tutkimuksessa olevaa silmää hoidetaan tavanomaisella hoidolla, tarvittaessa vain fokaalista hoitoa tutkimusjakson aikana.
- Sairauden tila. Tutkimussilmällä on oltava näkökyky, eikä kliinisiä piirteitä, jotka viittaavat suureen silmänulkoisen laajentumisen riskiin.
- Suorituskyvyn tila. Lanskyn pelipisteet ≥ 50, jos <16-vuotias; Karnofskyn suorituskykyasteikko ≥ 50, jos ≥ 16-vuotias (Liite I)
Elinten toiminta:
- Riittävä luuytimen toiminta ja verihiutaleiden määrä
- Riittävä munuaisten toiminta
- Riittävä maksan toiminta
- Raskauden ehkäisy. Lisääntymiskykyisten naisten on suostuttava erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttöön tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 40 päivän ajan Chemoplaque-annon päättymisen jälkeen
- Tietoinen suostumus. Kaikilla osallistujilla ja/tai heidän vanhemmillaan tai laillisesti valtuutetuilla edustajilla on oltava kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa saadaan myös suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
Sairauden tila. Osallistujat, joilla tiedetään olevan jokin seuraavista, suljetaan pois:
- kliinisiä tai EUA-todisteita silmän ulkopuolisesta laajenemisesta
- tunnettu metastaattinen sairaustila ja väliaikainen sairaus
- olemassa oleva kliininen ja hermokuvaus, joka osoittaa epäilyä tai lopullista
- Allergia. Osallistujat, joilla on raportoitu allergia topotekaanille, kamptotesiinille tai niiden johdannaisille.
- Samanaikainen hoito. Osallistujat eivät saa saada kemoterapiaa tai muuta fokaalista retinoblastoomahoitoa tai mitään muuta tutkittavaa ainetta 3 viikon kuluessa kemoplakin asettamisesta ja poistamisesta eivätkä kemoplakin ollessa in situ.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus. Osallistujat, joilla on tiedossa hallitsematon väliaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin tai rajoittaisi tutkimusvaatimusten noudattamista.
- Kuumeinen sairaus. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä kuumeinen sairaus (tutkijan määrittämänä) viikon sisällä ennen protokollahoidon aloittamista.
- Raskaus ja imetys. Lisääntymiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 72 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski, joka on seurausta äidin hoidosta tutkimusaineilla, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan tutkimuksen aikana.
- Vaatimustenmukaisuus. Mikä tahansa diagnoositilanne, joka voisi päätutkijan tai valtuutetun mielestä häiritä osallistujan kykyä noudattaa tutkimusohjeita, saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa osallistujan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe I yksikätinen koe
|
Pitkävaikutteiset episkleraaliset topotekaaniplakit (kemoplakit) liimataan paljaaseen, kuivaan silmän kovakalvoon sidekalvon ja Tenonin kapselin alle.
Käytetään liukuvaa kuuden annoksen potilaiden välistä eskalaatiokaaviota.
Saatavilla on kemoplakkeja, joissa on 0,6 mg ja 0,9 mg topotekaani-HCl-formulaatiota.
Potilaat saavat 1 tai 2 kemoplakkia silmää kohden, jotta ne antavat 5 kasvavaa annosta: 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6],
1,5 [0,6+0,9] tai 1,8 [2x0,9]
mg.
Määrätty annos kasvaa tai laskee 0,3 mg:lla kullakin tasolla, eikä yksikään potilas saa enempää kuin 1,8 mg topotekaanihydrokloridia fyysisten rajoitusten vuoksi, jos laitteita on saatavilla.
Suunniteltu poisto on 42 päivää ± 7, ellei annosta rajoittavaa toksisuutta havaita, jolloin plakki poistetaan mahdollisimman pian.
Tarkkailujakso annoksen nostamista varten on 63 päivää (ts.
21 päivää kemoplakin poistamisen jälkeen päivänä 42).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin siedetty annos ja suositeltu vaihe 2 topotekaanihydrokloridin annos kemoplakkina lapsille, joilla on aktiivinen retinoblastooma.
Aikaikkuna: 9 viikkoa
|
Potilaiden välinen eskalaatio rullaavassa kuuden vaiheen 1 kokeen suunnittelussa määrittää suurimman siedetyn annoksen ja suositellun vaiheen 2 annoksen.
Annostason määritys perustuu kohorttiin tällä hetkellä ilmoittautuneiden osallistujien lukumäärään, havaittujen annosta rajoittavien toksisuuksien lukumäärään ja niiden osallistujien lukumäärään, joilla on riski saada annosta rajoittava toksisuus (eli osallistujat, jotka ovat ilmoittautuneet, mutta joiden myrkyllisyys ei ole vielä arvioitavissa ).
|
9 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvainvaste kemoplakkiin toissijaisena hoitona aktiivisen retinoblastooman silmässä (silmissä) perushoidon päätyttyä.
Aikaikkuna: 9 viikkoa
|
Kasvainvaste luonnehditaan seuraavasti: (i) täydellinen regressio, (ii) erittäin hyvä (iii) osittainen regressio, (iv) osittainen regressio, (v) stabiili sairaus tai (vi) etenevä sairaus, joka määritetään arvioimalla kasvainkohtien lukumäärä, ulkonäkö ja kasvaimen koko.
|
9 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Silmäsairaudet
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Silmän kasvaimet
- Verkkokalvon sairaudet
- Verkkokalvon kasvaimet
- Retinoblastooma
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Topoisomeraasi I:n estäjät
- Topoisomeraasin estäjät
- Topotekaani
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000064742
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .