沙利度胺治疗骨髓纤维化患者
2013年10月7日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
沙利度胺作为血管生成抑制剂治疗骨髓化生性骨髓纤维化 (MMM) 的初步研究
研究沙利度胺治疗骨髓纤维化患者有效性的 II 期试验。
沙利度胺可以通过阻止血液流向癌细胞来阻止骨髓纤维化的生长。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 研究沙利度胺（一种有效的血管生成和纤维生成生长因子抑制剂）是否是 MMM 患者的有效治疗剂。 具体而言，评估沙利度胺是否能改善 MMM 患者的贫血和/或器官肿大。
二。 评估沙利度胺对骨髓纤维化基质的影响，包括微血管结构和血管生成、胶原蛋白和网状蛋白沉积，以及调节生长因子 bFGF、TGF-b 和 PDGF 及其各自受体的表达。
大纲：这是一项多中心研究。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者每天口服一次沙利度胺，持续 1 年。 病情稳定或有反应的患者可能会再接受 1 年的治疗。
患者每 6 个月随访一次，直至研究开始后 5 年。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
43
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- North Central Cancer Treatment Group
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
组织学证实的骨髓纤维化伴髓样化生
- 不明原因髓样化生
- 红细胞增多症后髓系化生
- 血小板增多症后骨髓化生
- 无转移癌、淋巴瘤、骨髓增生异常、毛细胞白血病、肥大细胞病、急性白血病（包括 M7）或急性骨髓纤维化
- 无染色体易位 t(9;22) 或 bcr/abl 基因重排
- 骨髓中存在网状纤维化，外周血中存在白质成红细胞增多症和泪红细胞增多症
- 存在贫血（血红蛋白低于 10 g/dL）、可触及的脾肿大或肝肿大
- 性能状态 - ECOG 0-2
- 中性粒细胞绝对计数大于 750/mm^3
- 血小板计数低于 400,000/mm^3
- 白细胞小于 50,000/mm^3
- 胆红素不超过 2 mg/dL（如果总胆红素升高，直接胆红素必须正常）
- AST 不超过正常上限 (ULN) 的 3 倍
- 碱性磷酸酶不大于 3 倍 ULN
- 肌酐不超过 1.5 mg/dL
- 肌酐清除率至少为 60 mL/min
- 未怀孕或哺乳
- 妊娠试验阴性
- 生育妇女必须在研究前至少 4 周、研究期间和研究后至少 4 周内使用至少 1 种高效避孕方法和 1 种额外有效的避孕方法
- 有生育能力的男性必须在研究期间和研究后至少 4 周内使用有效的避孕措施
- 没有不受控制的感染
- 没有会妨碍研究的并发条件
- 无周围神经病变
- 距先前干扰素、吡非尼酮、阿那格雷或阿法依泊汀至少 1 个月
- 自先前的羟基脲或其他化疗后至少 1 个月
- 自先前使用皮质类固醇或雄激素衍生物后至少 1 个月
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗（沙利度胺）
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者每天口服一次沙利度胺，持续 1 年。
病情稳定或有反应的患者可能会再接受 1 年的治疗。
|
相关研究
给定采购订单
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确认反应，即完全或部分反应的客观状态，记录在相隔至少 4 周的 2 次连续评估中。
大体时间：长达 5 年
|
将使用二项式点估计器（成功数除以可评估患者总数）估计成功比例，并使用多阶段设计的 Duffy-Santner 算法计算 95% 置信区间。
|
长达 5 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
生存
大体时间：从注册日期到死亡或最后一次随访日期的天数，评估长达 5 年
|
将生成 Kaplan-Meier 生存曲线以估计生存。
|
从注册日期到死亡或最后一次随访日期的天数，评估长达 5 年
|
|
进展时间
大体时间：从注册日期到疾病进展或最后一次随访日期的天数，评估长达 5 年
|
将生成 Kaplan-Meier 生存曲线以估计进展时间。
|
从注册日期到疾病进展或最后一次随访日期的天数，评估长达 5 年
|
|
响应持续时间
大体时间：从记录客观状态 = 完全或部分反应的第一天到疾病进展日期或死亡日期（以先到者为准）的天数，评估长达 5 年
|
将生成 Kaplan-Meier 生存曲线以估计反应持续时间。
|
从记录客观状态 = 完全或部分反应的第一天到疾病进展日期或死亡日期（以先到者为准）的天数，评估长达 5 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michelle Elliott、North Central Cancer Treatment Group
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2000年5月1日
初级完成 (实际的)
2007年12月1日
研究注册日期
首次提交
2001年5月6日
首先提交符合 QC 标准的
2003年5月22日
首次发布 (估计)
2003年5月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年10月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年10月7日
最后验证
2013年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
实验室生物标志物分析的临床试验
-
ORIOL BESTARD完全的
-
Central and North West London NHS Foundation TrustBritish HIV Association (BHIVA)尚未招聘艾滋病毒感染 | 乙型肝炎
-
Hvidovre University HospitalElsassFonden终止
-
Fundació Sant Joan de DéuStanley Medical Research Institute; Parc Sanitari Sant Joan de Déu; Hospital Sant Joan de Deu完全的