急性白血病和 MDS 中的苯达莫司汀
苯达莫司汀治疗急性白血病和高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 I-II 期研究
这项临床研究的 I 期部分的目标是找到可给予急性髓性白血病 (AML)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)、慢性髓性（或骨髓）白血病患者的最高安全剂量苯达莫司汀 ( CML)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)。
该临床研究的 II 期部分的目标是了解苯达莫司汀是否有助于控制 AML、ALL 和 MDS。 这种药物的安全性将继续研究。
研究概览
详细说明
研究药物：
苯达莫司汀旨在破坏和破坏癌细胞的 DNA。
学习小组：
如果发现您有资格参加这项研究，您将根据您加入这项研究的时间被分配到一个研究组。 最多 60 名参与者将被纳入研究的第一阶段，最多 3 组 31 名参与者将被纳入第二阶段。
如果您参加了 I 期部分，您接受的苯达莫司汀剂量将取决于您何时加入这项研究。 第一组参与者将接受最低剂量水平的苯达莫司汀。 如果没有出现无法忍受的副作用，每个新组将接受比前一组更高剂量的苯达莫司汀。 这将一直持续到找到苯达莫司汀的最高耐受剂量。
如果您参加了 II 期部分，您将接受 I 期部分耐受的最高剂量的苯达莫司汀。
研究药物管理局：
在每 4 周研究周期的第 1-4 天，您将在 2 小时内两次通过针头或导管在您的静脉中接受苯达莫司汀。 当您的血细胞计数恢复到适当水平时，您将开始新的研究周期。 如果您的疾病恶化或没有改善，您可以提前开始新的学习周期。
考察访问：
在第 1 个周期中每 3-7 天抽血（约 2 汤匙）进行常规检测，然后在所有其他周期中每 1-2 周抽一次血。
将在第 1 个周期后和此后每 3-4 个周期进行一次骨髓抽吸以检查疾病状态，或根据需要记录反应。
学习时间：
只要您受益，您就可以继续学习。 如果疾病恶化或出现无法忍受的副作用，您将提前退出研究。
这是一项调查研究。 苯达莫司汀未经 FDA 批准，也未在美国上市销售。 目前，苯达莫司汀仅用于研究。
多达 153 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 M. D. Anderson 就读。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 患者将年满 16 岁。
- 患者必须患有复发/难治性白血病，没有标准疗法预计会导致持久缓解（超过 3 个月）。 患有低风险骨髓增生异常 (MDS) 的患者 [即 世界卫生组织 (WHO) 分类的难治性贫血 (RAEB-1 或 RAEB-2)] 和慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 也是该协议的候选者。 复发/难治性白血病包括急性髓性白血病 (AML)、急性淋巴细胞性白血病 (ALL) 或处于母细胞期的慢性粒细胞性白血病 (CML)。
- 接#2：不符合一线标准治疗条件或拒绝接受强化化疗的老年 AML 患者可能符合条件。 该研究的 II 期部分将招募 AML、MDS 和 ALL 患者。 CML 和 CMML 患者将不会参加该研究的 II 期部分。 正在考虑进行干细胞移植的患者也符合该方案的条件。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0-3。
- 有生育能力的妇女（即妇女未自然绝经至少连续 24 个月或未手术绝育）必须使用可接受的避孕方法（禁欲、宫内节育器 [IUD]、口服避孕药或双屏障装置），并且必须在本试验开始治疗前 2 周内血清或尿液妊娠试验呈阴性。 性活跃的男性还必须在研究期间使用可接受的避孕方法。 男性和女性必须保持有效避孕，直至最后一次服药后 4 周。
- 必须能够并愿意给予书面知情同意。
- 在没有快速进展的疾病的情况下，对于细胞毒性药物，从先前治疗到研究药物给药时间的间隔应至少为 2 周，或对于非细胞毒性药物至少为 5 个半衰期。 如果患者正在服用羟基脲以控制外周血白血病细胞计数，则患者必须在根据本方案开始治疗前至少停用羟基脲 24 小时。 来自先前化疗的持续临床显着毒性（任何 2 级或更糟的毒性，非血液学或血液学）不得大于 1 级。
- 除非考虑受累于白血病器官，否则患者必须具有以下临床实验室值：1) 血清肌酐 </= 2.0 mg/dl； 2) 总胆红素 </= 正常上限的 1.5 倍，除非考虑为吉尔伯特综合征； 3) 谷丙转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) </= 正常上限的 3 倍，除非考虑器官白血病受累。
- 包括患有活动性中枢神经系统 (CNS) 疾病的患者，并将同时接受鞘内治疗。
- 第二阶段部分：以上所有标准均适用。 在 I 期部分之后，患者资格将仅适用于将同时累积的 3 种疾病类别：1) AML、2) MDS 和 3) ALL。
排除标准：
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于不受控制的感染（即 持续发热、临床恶化）、急性充血性心力衰竭和恶化、心律失常、慢性肝病或精神疾病/社交情况会限制对研究要求的依从性。
- 活动性心脏病，包括前 3 个月内的心肌梗塞、不稳定型心绞痛、药物无法控制的心律失常或无法控制的充血性心力衰竭。 排除纽约心脏协会 (NYHA) 3 级或 4 级患者。
- 接受任何其他标准或研究性治疗治疗血液系统恶性肿瘤的患者，除了上述包含项#9 允许的情况。
- 孕妇或哺乳期女性被排除在外，因为苯达莫司汀对胎儿或哺乳期儿童的影响尚不清楚。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：苯达莫司汀
在每 4 周研究周期的第 1-4 天，两次在 2 小时内静脉注射起始剂量 50 mg/m^2。
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在每 4 周研究周期的第 1-4 天，通过针头或静脉导管在 2 小时内两次开始剂量为 50 mg/m^2。
当血细胞计数恢复到适当水平时，新的研究周期可能会开始，或者如果疾病恶化或没有改善，新的研究周期可能会提前开始。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大耐受剂量 (MTD)
大体时间：在课程 1 期间（4 周周期）
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MTD 是最高剂量水平，其中 6 名患者中 <2 名患者出现第一周期剂量限制性毒性 (DLT)。
MTD 在课程 1（4 周周期）期间每 3-7 天评估一次。
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在课程 1 期间（4 周周期）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有回应的参与者人数
大体时间：1 - 24 周周期（最多 8 周）
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完全反应 (CR) 定义为骨髓和外周血计数正常化，在正常或细胞过多的骨髓中有 </= 5% 的骨髓母细胞，粒细胞计数 >/= 10^9/L 和血小板>/=100 X 10^9/L 的计数。
部分反应 (PR) 被定义为 CR，但骨髓母细胞仅减少 >/=50%，范围为 6%-25%。
骨髓完全反应定义为骨髓母细胞减少至 </=5%，但外周细胞计数没有恢复。
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1 - 24 周周期（最多 8 周）
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Hagop M. Kantarjian, M.D.、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2007-0634
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