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HPN-100 在肝硬化和发作性肝性脑病受试者中的安全性和有效性研究 (HALT-HE)

2017年1月13日 更新者：Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

HPN-100 对肝硬化和发作性肝性脑病患者维持缓解的安全性和有效性的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

这是 HPN-100 在肝性脑病 (HE) 受试者中的一项 2 期研究，包括开放标签安全导入（A 部分），然后是随机、双盲、安慰剂对照治疗（B 部分）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

A 部分：用于评估 HPN-100 安全性和 PK 的开放标签、剂量递增导入 大约 10 名患有 HE 和肝硬化并被归类为 Child Pugh B 或 C 的受试者将在 4 周内接受一步剂量递增。 受试者最初将接受 6 mL HPN-100 BID 1 周。 在第 7 天，在对受试者进行令人满意的安全评估后，剂量将增加至 9 mL BID，再持续 3 周。

除了安全性评估外，受试者将在第 7 天和第 28 天进行 12 小时的 PK 评估，并在以下时间点（相对于首次剂量）进行取样：0（HPN-100 的首次日剂量前），2 、 4、 8（第二次每日剂量 HPN 100 前约 2 小时）和第一次剂量后 12 小时（第二次每日剂量 HPN-100 后约 2 小时）。 将在第 8 天、第 15 天和第 21 天（在第一次给药前和第一次给药后 4 小时）收集额外的 PK 样品。

DSMB 将审查所有安全信息，包括实验室值，以确定是否可以启动 B 部分。

只要符合资格标准，参加 A 部分的受试者可能有资格参加 B 部分。

B 部分：HPN-100 在 HE 受试者中的随机、双盲评估符合所有入组标准并被判定符合其规定的 SOC 的受试者将有资格随机接受 HPN-100 或匹配的安慰剂 16 周。 将通过经历 HE 发作的受试者比例以及其他结果指标（包括日常家庭评估）来评估疗效。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

189

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University Medical Center, Division of Gastroenterology and Hepatology
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami / Center for Liver Diseases
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University Health Science Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Hospital / Department of Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Medical Center
      • New York、New York、美国、10016
        • Concorde Medical Group PLLC
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center / Center for Liver Disease and Transplantation
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College / Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati / Division of Digestive Diseases
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • The Digestive Disease Center at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas、Texas、美国、75203
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine-St. Luke's Episcopal Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Hospital & Clinics

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 18岁及以上的受试者
  • 任何原因肝硬化的临床诊断
  • 可能受益于 HE 治疗
  • 过去 6 个月内记录的大于或等于 2 次 WH 2 级或以上 HE 的病史，其中至少一次发生在前 3 个月内
  • 随机分组前 1 周内其他 HE 特异性药物没有变化
  • 能够给予知情同意并遵守研究活动
  • 至少有一名指定的家庭成员或照顾者有能力并愿意承担促进受试者遵守研究程序的责任
  • 所有育龄女性和所有性活跃男性必须同意在整个研究过程中使用可接受的避孕方法。

排除标准：

  • 在 30 天内使用任何研究药物
  • 使用违禁药物
  • 不受控制的感染
  • 3 个月内有活动性胃肠道出血或需要输血（> 2 个单位）的胃肠道出血史
  • 过去 90 天内经颈静脉肝内门体分流术 (TIPS) 的放置或修正
  • 6 个月内有酒精或药物滥用史的受试者的消遣性药物使用或饮酒
  • 哺乳期和/或怀孕的女性
  • 活动性恶性肿瘤
  • 有临床意义的肠道疾病，包括梗阻、炎症性肠病或吸收不良
  • 预计6个月内进行移植
  • 终末期肝病 (MELD) 评分 > 25 的模型

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
B部分：与实验臂相同
实验性的：HPN-100
药品：HPN-100
B 部分：6 mL BID，持续 16 周。
其他名称：
  • GT4P

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：AE 发生率和 HPN-100 的耐受性
大体时间：A部分：28天
A 部分：AE 的发生率和 6 mL 和 9 mL 剂量的 HPN-100 的耐受性被认为是 A 部分的主要安全终点。安全评估包括不良事件、实验室测试（包括氨、血液学、凝血、肝功能和血清化学参数）、生命体征、身体和神经系统检查以及心电图。
A部分：28天
B 部分：在治疗阶段出现 HE 事件的受试者比例，定义为以下任一情况：WH ≥ 2；如果基线 WH = 0，WH 等级和星状震颤等级各增加 1
大体时间：B 部分：112 天

HE 事件定义为发生 West Haven (WH) ≥ 2 级或 WH 1 级和扑翼样震颤等级增加 1 级（如果基线 WH = 0）。

WH 标准广泛用于对 HE 的严重程度进行评级，总结如下：

1 级：微不足道的意识缺失、欣快感或焦虑、注意力持续时间缩短、加法性能受损 2 级：嗜睡或冷漠、时间或地点的轻微定向障碍、细微的性格变化、不恰当的行为、减法性能受损 3 级：嗜睡半昏迷但对语言刺激有反应、意识模糊、严重迷失方向 4 级：昏迷（对语言或伤害性刺激无反应）

在手臂和前臂伸展以及手腕背屈 30 秒后评估扑翼样震颤，并根据以下标准指定等级：

1 级：罕见皮瓣 2 级：偶见不规则皮瓣 3 级：频繁皮瓣 4 级：连续皮瓣
B 部分：112 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
HE 事件总数
大体时间：112天
次要疗效终点。 安慰剂组和活性组受试者在治疗阶段发生的 HE 事件总数。
112天
达到主要终点的时间
大体时间：112天
次要疗效终点。 使用 Kaplan-Meier 方法计算治疗期间至第一次 HE 发作的时间。 没有经历过 HE 发作的受试者在他们最后一次评估扑翼样震颤时被审查。 没有主要终点的随机化后数据的受试者被认为在第 1 天发生了 HE 事件。
112天
用于评估神经心理状态 (RBANS) 评分的可重复电池基线的变化
大体时间：第 56 天，最后一次访问 (D112)
使用总指数 RBANS 评分的 ANCOVA 模型比较治疗组之间从基线到第 56 天和最终访视的变化。 指数得分是 5 个单独领域（即时记忆、视觉空间/结构、语言、注意力）中每个领域得分的总和。 最低和最高总指标得分分别为40和160；分数越高越好。
第 56 天，最后一次访问 (D112)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年12月1日

初级完成 (实际的)

2012年4月1日

研究完成 (实际的)

2012年4月1日

研究注册日期

首次提交

2009年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2009年10月20日

首次发布 (估计)

2009年10月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2017年1月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年1月13日

最后验证

2015年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HPN-100-008

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