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HPN-100 治疗尿素循环障碍的剂量递增安全性研究

2017年1月13日 更新者：Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

HPN-100 与 Buphenyl®（苯基丁酸钠）相比在尿素循环障碍患者中的​​安全性和耐受性的第 2 期、开放标签、转换、剂量递增研究

本研究的目的是确定 HPN-100 在患有尿素循环障碍的受试者中是否安全且可耐受。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

当蛋白质在体内分解时，会形成氮。 在健康个体中，身体会将这种氮与其他分子结合，形成一种称为尿素的无害物质，并随尿液排出体外。 患有尿素循环障碍 (UCD) 的患者无法从氮气中产生尽可能多的尿素，因此，有毒水平的氮气会在体内积聚，造成伤害。 为了治疗这些患者，医生通常会让患者摄入较少的蛋白质并补充可能缺乏的某些氨基酸。 有时，一种名为 Buphenyl® 的药物被开具处方作为 UCD 患者长期维持治疗的辅助治疗，以降低氨水平。 Buphenyl® 的一些问题包括高药丸负担（每天多达 40 颗药丸）、难闻的味道和气味以及高钠含量。 与 Buphenyl® 一样，HPN-100 为身体提供了除尿素循环之外的另一种方式来处理氮。 与 Buphenyl® 不同，HPN-100 是一种无味、无味的浓缩油，不含大量钠。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 至少 18 岁的男性和女性患者
  • 由患者或患者代表签署的书面知情同意书
  • 通过酶学或基因检测确认尿素循环酶缺乏症的诊断
  • 目前在第 1 次就诊前接受 Buphenyl® TID 治疗至少 2 周
  • 能够进行研究活动（包括能够在诊所收集所有尿液，即没有穿着尿布的患者）
  • 对所有有生育能力的女性进行阴性妊娠试验。 所有有生育能力的女性必须同意在整个研究过程中使用可接受的避孕方法

排除标准：

  • 在 Buphenyl® 访问 1 后 30 天内使用任何研究药物
  • 活动性感染（病毒或细菌）或任何其他可能增加氨水平的情况
  • 超出正常范围的实验室值被研究者确定为具有临床意义
  • 根据不良事件通用术语标准 v3.0 (CTCAE) 的任何 3 级或更严重的临床或实验室异常（或对于 CTCAE 未涵盖的情况，严重或危及生命的毒性）；除非在其他方面临床稳定的患者中允许出现 3 级肝酶升高
  • 在访问 1 之前的 24 小时内使用任何已知会显着影响肾脏清除率（例如丙磺舒）或增加蛋白质分解代谢（例如皮质类固醇）的药物或已知会增加氨水平的其他药物（例如丙戊酸盐）
  • 先前存在的 QTc 间期延长（男性 > 450 毫秒或女性 > 460 毫秒）
  • 其他严重的慢性疾病
  • 已知对 PAA、PBA 或苯甲酸盐过敏
  • 肌酐水平等于或大于 1.5 × ULN
  • 肝脏移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：BUPHENYL® 与 HPN-100 对比 HPN-100
丁苯治疗一周后剂量增加至 HPN-100。 丁苯的剂量逐渐减少，而 HPN-100 的剂量逐渐增加，直到受试者达到 100% HPN-100 的剂量。 HPN-100 以 100% 的剂量给药 1 周，然后受试者被切换回原来的丁苯治疗。
药品：HPN-100
受试者将在入组前至少两周服用规定剂量的 Buphenyl® TID（不超过 20 克/天）。 受试者将在研究的第一周服用规定剂量的 Buphenyl® TID，然后在剂量递增阶段改用 HPN-100 TID。 HPN-100 的剂量将增加，Buphenyl® 的剂量将每周减少 50 mg/kg，直到丁酸苯酯的每日总剂量为 HPN-100。 目标 HPN-100 剂量将包含与受试者规定的 Buphenyl® 每日剂量相同数量的丁酸苯酯。 受试者将单独服用 HPN-100 一周，然后在研究的最后一周换回之前剂量的丁苯。
药品：丁苯®
自 1996 年以来，BUPHENYL®（苯丁酸钠）片剂和粉剂已获准在美国上市，作为长期管理涉及 CPS、OTC 或 ASS 缺陷的 UCD 患者的辅助疗法。
其他名称：
  • 苯丁酸钠
  • 磷酸钠

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
峰值处的静脉氨水平和平均 TNUAC 时间归一化曲线下面积）
大体时间：每种药物（单独使用 Buphenyl®，单独使用 HPN-100）处于稳定状态（1 周），每次剂量递增后处于稳定状态（1 周）
在首次给药前以及首次给药后 30 分钟和 1、2、4、5、6、8、10、12 和 24 小时收集数据。
每种药物（单独使用 Buphenyl®，单独使用 HPN-100）处于稳定状态（1 周），每次剂量递增后处于稳定状态（1 周）
经历过不良事件的受试者人数
大体时间：在使用 100% 丁苯（最多 4 周）或 HPN-100（最多 10 周）期间
在使用 100% 丁苯（最多 4 周）或 HPN-100（最多 10 周）期间
经历严重不良事件的受试者人数
大体时间：在此期间受试者服用 100% 丁苯（最多 4 周）或 HPN-100（最多 10 周）
在此期间受试者服用 100% 丁苯（最多 4 周）或 HPN-100（最多 10 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学（研究药物及其代谢物的血浆和尿液 PK 参数）
大体时间：每种药物处于稳定状态（1 周）（单独使用 Buphenyl®，单独使用 HPN-100）
测量了血浆中每种代谢物的 AUC0-24（从时间 0（给药前）到 24 小时的曲线下面积）。 在第一次给药后 30 分钟和 1、2、4、5、6、8、10、12 和 24 小时收集数据。
每种药物处于稳定状态（1 周）（单独使用 Buphenyl®，单独使用 HPN-100）
HPN-100 或 Buphenyl® 的药物偏好（由全球偏好问题评估）
大体时间：研究结束
研究结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

调查人员

  • 研究主任：Bruce Scharschmidt, MD、Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年10月1日

初级完成 (实际的)

2008年7月1日

研究完成 (实际的)

2008年12月1日

研究注册日期

首次提交

2007年10月26日

首先提交符合 QC 标准的

2007年10月26日

首次发布 (估计)

2007年10月30日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2017年1月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年1月13日

最后验证

2015年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UP1204-003 (HPN-100-003)

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