Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HPN-100:n turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus potilailla, joilla on kirroosi ja episodinen maksaenkefalopatia (HALT-HE)

perjantai 13. tammikuuta 2017 päivittänyt: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus HPN-100:n turvallisuudesta ja tehosta remission ylläpitämiseksi potilailla, joilla on kirroosi ja episodinen maksaenkefalopatia

Tämä on HPN-100:n vaiheen 2 tutkimus hepaattista enkefalopatiaa (HE) sairastavilla koehenkilöillä, joka koostuu avoimesta turvallisuusjohtajuudesta (osa A), jota seurasi satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu hoito (osa B).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa A: Avoin, annoksen korottaminen HPN-100:n turvallisuuden ja PK:n arvioimiseksi. Noin 10 potilasta, joilla on HE ja Child Pugh B tai C luokiteltu kirroosi, läpikäyvät yksivaiheisen annoksen korotuksen 4 viikon aikana. Koehenkilöt saavat aluksi 6 ml HPN-100 BID yhden viikon ajan. Päivänä 7 ja koehenkilön tyydyttävän turvallisuusarvioinnin jälkeen annosta nostetaan 9 ml:aan BID vielä 3 viikon ajaksi.

Turvallisuusarvioinnin lisäksi koehenkilöille tehdään 12 tunnin PK-arvioinnit päivinä 7 ja 28, ja näytteet otetaan seuraavina ajankohtina (suhteessa ensimmäiseen annokseen): 0 (ennen ensimmäistä HPN-100:n päivittäistä annostusta), 2 , 4, 8 (noin 2 tuntia ennen HPN 100:n toista päivittäistä annosta) ja 12 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen (noin 2 tuntia HPN-100 toisen päivittäisen annoksen jälkeen). Lisää PK-näytteitä kerätään päivinä 8, 15 ja 21 (ennen ensimmäistä annosta ja 4 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen).

DSMB tarkistaa kaikki turvallisuustiedot, mukaan lukien laboratorioarvot, määrittääkseen, voidaanko osa B aloittaa.

Osaan A ilmoittautuneet oppiaineet voivat olla kelvollisia osaan B, kunhan he täyttävät kelpoisuusehdot.

Osa B: HPN-100:n satunnaistettu kaksoissokkoarviointi HE-potilailla Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki osallistumiskriteerit ja joiden katsotaan olevan heille määrätyn SOC:n mukaisia, ovat oikeutettuja satunnaistukseen ja saavat joko HPN-100:ta tai vastaavaa lumelääkettä 16 viikon ajan. Tehoa arvioidaan HE-jaksoja kokeneiden koehenkilöiden osuudella sekä muilla tulosmittauksilla, mukaan lukien päivittäiset kotiarvioinnit.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

189

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center, Division of Gastroenterology and Hepatology
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami / Center for Liver Diseases
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University Health Science Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Hospital / Department of Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Concorde Medical Group PLLC
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center / Center for Liver Disease and Transplantation
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College / Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • University of Cincinnati / Division of Digestive Diseases
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • The Digestive Disease Center at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine-St. Luke's Episcopal Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital & Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat aiheet
  • Minkä tahansa syyn kirroosin kliininen diagnoosi
  • Mahdollisuus hyötyä HE-hoidosta
  • Yli tai yhtä suuri kuin 2 dokumentoitua WH Grade 2 HE -jaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana, joista vähintään yksi on tapahtunut edellisten 3 kuukauden aikana
  • Ei muutoksia muissa HE-spesifisissä lääkkeissä viikon sisällä ennen satunnaistamista
  • Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opintotoimintaa
  • Ainakin yksi nimetty perheenjäsen tai hoitaja, joka pystyy ja haluaa ottamaan vastuun helpottaa opiskelumenettelyjen noudattamista
  • Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naisten ja kaikkien seksuaalisesti aktiivisten miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö
  • Hallitsematon infektio
  • Aktiivinen maha-suolikanavan verenvuoto tai aiemmin ollut GI-verenvuoto, joka vaatii verensiirtoa (> 2 yksikköä) 3 kuukauden sisällä
  • Transjugulaarisen intrahepaattisen portosysteemisen shuntin (TIPS) sijoitus tai tarkistus viimeisten 90 päivän aikana
  • Huumeiden viihdekäyttö tai alkoholinkäyttö henkilöille, joilla on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä 6 kuukauden sisällä
  • Imettävät ja/tai raskaana olevat naiset
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus
  • Kliinisesti merkittävä suolistosairaus, mukaan lukien tukos, tulehduksellinen suolistosairaus tai imeytymishäiriö
  • Elinsiirron odotetaan tapahtuvan 6 kuukauden sisällä
  • Malli loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärälle > 25

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Osa B: sama kuin kokeellinen käsi
Kokeellinen: HPN-100
Lääke: HPN-100
Osa B: 6 ml BID 16 viikon ajan.
Muut nimet:
  • GT4P

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: AE:n määrä ja HPN-100:n siedettävyys
Aikaikkuna: Osa A: 28 päivää
Osa A: AE-tapausten määrää ja 6 ml:n ja 9 ml:n HPN-100-annosten siedettävyyttä pidettiin ensisijaisena turvallisuuspäätepisteenä osassa A. Turvallisuusarviointiin sisältyivät haittatapahtumat, laboratoriotestit (mukaan lukien ammoniakki, hematologia, hyytymiskyky, maksan toiminta ja seerumi kemialliset parametrit), elintoiminnot, fyysiset ja neurologiset tutkimukset ja EKG.
Osa A: 28 päivää
Osa B: Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on HE-jakso, joka määritellään jommaksikuksi seuraavista hoitovaiheen aikana: WH ≥2; WH- ja Asterixis-luokan lisäys 1, jos lähtötaso WH = 0
Aikaikkuna: Osa B: 112 päivää

HE-tapahtuma määriteltiin joko West Haven (WH) Grade ≥ 2 tai WH Grade 1 ja asterixis asteen nousu 1 (jos lähtötaso WH = 0).

WH-kriteerejä käytetään laajalti HE:n vakavuuden arvioinnissa, ja niistä on yhteenveto alla:

Aste 1: vähäpätöinen tietoisuuden puute, euforia tai ahdistuneisuus, lyhentynyt keskittymiskyky, heikentynyt lisäys Aste 2: letargia tai apatia, minimaalinen hämmennys ajan tai paikan suhteen, hienovarainen persoonallisuuden muutos, sopimaton käytös, heikentynyt vähentämiskyky. Aste 3: uneliaisuus puolitaskuinen, mutta herkkä sanallisiin ärsykkeisiin, sekavuus, törkeä desorientaatio, luokka 4: kooma (ei reagoi sanallisiin tai haitallisiin ärsykkeisiin)

Asterixis arvioitiin käsivarren ja kyynärvarren ojentamisen ja ranteen dorsiflexion jälkeen 30 sekunnin ajan ja sille annettiin arvosana seuraavien kriteerien mukaan:

Taso 1: harvinaiset läpät Grade 2: satunnaiset epäsäännölliset läpät Grade 3: usein läpät Taso 4: jatkuvat läpät
Osa B: 112 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HE-tapahtumien kokonaismäärä
Aikaikkuna: 112 päivää
Toissijainen tehon päätepiste. HE-tapahtumien kokonaismäärä hoitovaiheen aikana lumelääkettä saaneiden ja aktiivisten haarojen koehenkilöille.
112 päivää
Aika tavata ensisijainen päätepiste
Aikaikkuna: 112 päivää
Toissijainen tehon päätepiste. Aika ensimmäiseen HE-jaksoon hoitojakson aikana laskettiin Kaplan-Meier-menetelmällä. Koehenkilöt, jotka eivät kokeneet HE-jaksoa, sensuroitiin heidän viimeisen asteriksisarviointinsa aikana. Koehenkilöillä, joilla ei ollut satunnaistuksen jälkeisiä tietoja ensisijaisesta päätetapahtumasta, katsottiin olevan HE-jakso ensimmäisenä päivänä.
112 päivää
Muutos lähtötasosta toistettavissa paristoissa neuropsykologisen tilan arvioimiseksi (RBANS)
Aikaikkuna: Päivä 56, viimeinen käynti (D112)
Muutoksia lähtötilanteesta päivään 56 ja viimeiseen käyntiin verrattiin hoitoryhmien välillä käyttämällä ANCOVA-mallia RBANS-kokonaisindeksin pistemäärälle). Indeksipistemäärä on kunkin viiden yksittäisen alueen pisteiden summa (välitön muisti, visuaalinen tila/rakennus, kieli, huomio). Minimi- ja enimmäiskokonaispisteet ovat 40 ja 160; korkeampi pistemäärä on parempi.
Päivä 56, viimeinen käynti (D112)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. lokakuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. lokakuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 21. lokakuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 16. tammikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. tammikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HPN-100-008

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HPN-100

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa