Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności HPN-100 u pacjentów z marskością wątroby i epizodyczną encefalopatią wątrobową (HALT-HE)

13 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i skuteczności HPN-100 w utrzymaniu remisji u pacjentów z marskością wątroby i epizodyczną encefalopatią wątrobową

Jest to badanie fazy 2 dotyczące HPN-100 u pacjentów z encefalopatią wątrobową (HE), składające się z otwartego wprowadzenia dotyczącego bezpieczeństwa (Część A), po którym następuje randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo leczenie (Część B).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część A: Otwarta próba wstępna z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki HPN-100 Około 10 pacjentów z HE i marskością wątroby sklasyfikowanych jako B lub C w skali Childa-Pugha zostanie poddanych jednostopniowemu zwiększeniu dawki w ciągu 4 tygodni. Osobnicy początkowo otrzymają 6 ml HPN-100 BID przez 1 tydzień. W dniu 7 i po zadowalającej ocenie bezpieczeństwa pacjenta, dawka zostanie zwiększona do 9 ml BID przez dodatkowe 3 tygodnie.

Oprócz oceny bezpieczeństwa, uczestnicy zostaną poddani 12-godzinnej ocenie PK w dniach 7 i 28, z pobieraniem próbek w następujących punktach czasowych (w stosunku do pierwszej dawki): 0 (przed pierwszą dzienną dawką HPN-100), 2 , 4, 8 (około 2 godzin przed drugą dzienną dawką HPN-100) i 12 godzin po pierwszej dawce (około 2 godziny po drugiej dziennej dawce HPN-100). Dodatkowe próbki PK zostaną pobrane w dniach 8, 15 i 21 (przed pierwszą dawką i 4 godziny po pierwszej dawce).

DSMB dokona przeglądu wszystkich informacji dotyczących bezpieczeństwa, w tym wartości laboratoryjnych, w celu ustalenia, czy część B może zostać rozpoczęta.

Osoby zarejestrowane w Części A mogą kwalifikować się do Części B, o ile spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Część B: Randomizowana, podwójnie zaślepiona ocena HPN-100 u osób z HE Osoby, które spełniają wszystkie kryteria wstępne i zostaną uznane za zgodne z zaleconym SOC, będą kwalifikować się do randomizacji w celu otrzymania HPN-100 lub odpowiedniego placebo przez 16 tygodni. Skuteczność zostanie oceniona na podstawie odsetka osób, u których wystąpiły epizody HE, a także innych wskaźników wyników, w tym codziennych ocen w domu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

189

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center, Division of Gastroenterology and Hepatology
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami / Center for Liver Diseases
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Health Science Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital / Department of Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Concorde Medical Group PLLC
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center / Center for Liver Disease and Transplantation
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College / Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati / Division of Digestive Diseases
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • The Digestive Disease Center at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine-St. Luke's Episcopal Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital & Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku 18 lat i starsze
  • Rozpoznanie kliniczne marskości wątroby dowolnej przyczyny
  • Potencjalne korzyści z leczenia HE
  • Historia co najmniej 2 udokumentowanych epizodów WH stopnia 2 lub wyższego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z których co najmniej jeden wystąpił w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Brak zmian w innych lekach specyficznych dla HE w ciągu 1 tygodnia przed randomizacją
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania działań związanych z badaniem
  • Dostępność co najmniej jednego wyznaczonego członka rodziny lub opiekuna, który jest w stanie i chce wziąć na siebie odpowiedzialność za ułatwienie uczestnikowi przestrzegania procedur badania
  • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy aktywni seksualnie mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podczas całego badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni
  • Stosowanie zabronionych leków
  • Niekontrolowana infekcja
  • Czynne krwawienie z przewodu pokarmowego lub krwawienie z przewodu pokarmowego w wywiadzie wymagające transfuzji krwi (> 2 jednostki) w ciągu 3 miesięcy
  • Umieszczenie lub rewizja przezszyjnego wewnątrzwątrobowego przecieku wrotno-systemowego (TIPS) w ciągu ostatnich 90 dni
  • Rekreacyjne zażywanie narkotyków lub spożywanie alkoholu przez osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 6 miesięcy
  • Samice karmiące i/lub ciężarne
  • Aktywny nowotwór
  • Klinicznie istotna choroba jelit, w tym niedrożność, nieswoiste zapalenie jelit lub złe wchłanianie
  • Oczekuje się, że zostanie poddany przeszczepowi w ciągu 6 miesięcy
  • Model oceny schyłkowej niewydolności wątroby (MELD) > 25

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Część B: taka sama jak ramię eksperymentalne
Eksperymentalny: HPN-100
Lek: HPN-100
Składnik B: 6 ml BID przez 16 tygodni.
Inne nazwy:
  • GT4P

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Częstość zdarzeń niepożądanych i tolerancja HPN-100
Ramy czasowe: Część A: 28 dni
Część A: Częstość zdarzeń niepożądanych i tolerancja dawek 6 ml i 9 ml HPN-100 uznano za główne punkty końcowe bezpieczeństwa dla Części A. Oceny bezpieczeństwa obejmowały zdarzenia niepożądane, badania laboratoryjne (w tym amoniak, hematologię, krzepliwość, czynność wątroby i surowicę parametry chemiczne), parametry życiowe, badania fizykalne i neurologiczne oraz elektrokardiogramy.
Część A: 28 dni
Część B: Odsetek pacjentów, u których w fazie leczenia wystąpił epizod HE, zdefiniowany jako jeden z poniższych: WH ≥2; Wzrost stopnia WH i stopnia Asterixis o 1 każdy, jeśli wyjściowa WH = 0
Ramy czasowe: Część B: 112 dni

Zdarzenie HE zdefiniowano jako wystąpienie stopnia ≥2 stopnia według West Haven (WH) lub stopnia 1 WH i wzrostu stopnia w gwiazdkę o 1 (jeśli wyjściowa WH = 0).

Kryteria WH są szeroko stosowane do oceny ciężkości HE i podsumowano je poniżej:

Stopień 1: trywialny brak świadomości, euforia lub niepokój, skrócony czas skupienia uwagi, upośledzona zdolność dodawania Stopień 2: letarg lub apatia, minimalna dezorientacja w czasie lub miejscu, subtelna zmiana osobowości, niewłaściwe zachowanie, upośledzona zdolność odejmowania Stopień 3: senność do półodrętwienie, ale brak reakcji na bodźce werbalne, splątanie, duża dezorientacja Stopień 4: śpiączka (brak reakcji na bodźce werbalne lub szkodliwe)

Asterixis oceniano po wyprostowaniu ramienia i przedramienia wraz ze zgięciem grzbietowym nadgarstka przez 30 sekund i przyznano ocenę zgodnie z następującymi kryteriami:

Stopień 1: rzadkie płaty Stopień 2: sporadycznie nieregularne płaty Stopień 3: częste płaty Stopień 4: ciągłe płaty
Część B: 112 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba zdarzeń HE
Ramy czasowe: 112 dni
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności. Całkowita liczba zdarzeń HE podczas fazy leczenia u pacjentów w ramionach placebo i aktywnych.
112 dni
Czas do osiągnięcia podstawowego punktu końcowego
Ramy czasowe: 112 dni
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności. Czas do wystąpienia pierwszego epizodu HE w okresie leczenia obliczono metodą Kaplana-Meiera. Osoby, które nie doświadczyły epizodu HE, zostały ocenzurowane w czasie ich ostatniej oceny asterixis. Osoby, u których nie było danych porandomizacyjnych dotyczących pierwszorzędowego punktu końcowego, uznano za osoby z epizodem HE w dniu 1.
112 dni
Zmiana od wartości wyjściowej w powtarzalnej baterii do oceny wyniku neuropsychologicznego (RBANS).
Ramy czasowe: Dzień 56, ostatnia wizyta (D112)
Zmiany od linii podstawowej do dnia 56 i wizyty końcowej porównano między grupami terapeutycznymi przy użyciu modelu ANCOVA dla wyniku całkowitego wskaźnika RBANS). Wynik indeksu jest sumą wyników dla każdej z 5 indywidualnych domen (pamięć bezpośrednia, wzrokowo-przestrzenna/konstrukcyjna, język, uwaga). Minimalne i maksymalne łączne wyniki indeksu wynoszą odpowiednio 40 i 160; wyższy wynik jest lepszy.
Dzień 56, ostatnia wizyta (D112)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 października 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPN-100-008

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HPN-100

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj