在患有唐氏综合症的老年人中进行的多中心维生素 E 试验

阿尔茨海默病 (AD) 仍然是老年唐氏综合症患者面临的最严重的健康问题。 AD 也是老龄化人群中的主要公共卫生问题。 随着预期寿命的延长，AD 病例的患病率将急剧增加，这将显着增加医疗保健系统和个人护理提供者的负担。 患有唐氏综合症的人特别容易患上一种阿尔茨海默病，这种疾病与影响普通人群中老年人的散发性疾病无法区分。 由于超氧化物歧化酶的过度表达，氧化损伤是该疾病发病机制中一个高度合理的机制，与位于 21 号染色体上的基因相关，该基因在唐氏综合症基因型中以一式三份存在。 在过去的六年里，我们一直在进行一项临床试验，以确定抗氧化剂维生素 E 在减缓 DS 患者与 AD 痴呆相关的认知和功能下降方面的安全性和有效性。 该研究是一项随机、双盲试验，采用双臂平行设计分层。 受试者是在筛选时年满 50 岁且病情稳定的个体。 在随机分配到治疗组的那些人中，维生素 E 以 1000 IU 胶囊的形式服用 36 个月。 每个受试者每 6 个月评估一次，持续 3 年。 主要结果是 Brief Praxis Test (BPT)，它非常适合量化该人群的认知能力下降。 据估计，目标招募人数为 350 人，足以提供足够的统计功效，以检测维生素 E 治疗后认知能力下降速度减慢了三分之一。 该试验的数据和安全监测委员会 (DSMB) 包括 4 名医生和一名具有临床试验专业知识的统计学家。 在每次 DSMB 会议之前，每个 DSMB 成员都会收到一份关于每个严重不良事件 (SAE) 的报告，以及非盲安全数据的统计摘要，包括死亡、不良事件和生命体征。 最近一次 DSMB 会议于 2010 年 2 月 23 日召开。 研究完成的时间表是：研究样本（N=350）的招募于 2008 年 12 月 31 日完成；为期 36 个月的最终评估将在 04/2010 进行；统计分析和最终结果报告预计将于 2010 年 12 月 31 日完成。