Wieloośrodkowe badanie witaminy E u osób w podeszłym wieku z zespołem Downa

Choroba Alzheimera (AD) nadal pozostaje najpoważniejszym problemem zdrowotnym, z jakim borykają się starzejące się osoby z zespołem Downa. AD jest również poważnym problemem zdrowia publicznego w starzejącej się populacji ogólnej. Wraz z wydłużaniem się oczekiwanej długości życia nastąpi dramatyczny wzrost częstości występowania przypadków AZS, co spowoduje znaczne zwiększenie obciążenia systemu opieki zdrowotnej i poszczególnych świadczeniodawców. Osoby z zespołem Downa są wyjątkowo podatne na postać choroby Alzheimera, której nie można odróżnić od sporadycznej odmiany, która dotyka starzejące się osoby z populacji ogólnej. Uszkodzenia oksydacyjne są wysoce prawdopodobnym mechanizmem w patogenezie tej choroby ze względu na nadekspresję dysmutazy ponadtlenkowej, związanej z genem zlokalizowanym na chromosomie 21, który występuje w trzech powtórzeniach w genotypie zespołu Downa. Przez ostatnie sześć lat prowadziliśmy badanie kliniczne w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności przeciwutleniającej witaminy E w spowalnianiu procesów poznawczych i funkcjonalnych związanych z otępieniem w AD u osób z ZD. Badanie jest randomizowaną, podwójnie ślepą próbą, uwarstwioną w układzie równoległym z dwoma ramionami. Osoby badane to osoby o stabilnym stanie zdrowia, które w momencie badania przesiewowego mają co najmniej 50 lat. Wśród osób przydzielonych losowo do ramienia leczenia witamina E jest przyjmowana w postaci kapsułek 1000 IU przez 36 miesięcy. Każdy przedmiot jest oceniany co 6 miesięcy przez 3 lata. Podstawowym wynikiem jest krótki test praxis (BPT), który dobrze nadaje się do ilościowego określania pogorszenia funkcji poznawczych w tej populacji. Szacuje się, że docelowa rejestracja 350 osób jest wystarczająca, aby zapewnić odpowiednią moc statystyczną do wykrycia spowolnienia o jedną trzecią tempa spadku funkcji poznawczych po leczeniu witaminą E. W skład Rady ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) tego badania wchodzi 4 lekarzy i statystyk z doświadczeniem w badaniach klinicznych. Każdy członek DSMB otrzymuje raport o każdym poważnym zdarzeniu niepożądanym (SAE) na zasadzie przepływu oraz statystyczne podsumowania niezaślepionych danych dotyczących bezpieczeństwa – w tym zgonów, zdarzeń niepożądanych i parametrów życiowych – przed każdym spotkaniem DSMB. Ostatnie spotkanie DSMB odbyło się 23 lutego 2010 roku. Termin zakończenia badania jest następujący: rekrutacja próby badawczej (N=350) zakończyła się 31.12.2008 r.; ostateczna 36-miesięczna ocena odbędzie się w 04/2010; oczekuje się, że analiza statystyczna i raport końcowy z wynikami zostaną zakończone do 31.12.2010 r.