Multicentrická studie vitaminu E u stárnoucích osob s Downovým syndromem

Alzheimerova choroba (AD) je i nadále nejzávažnějším zdravotním problémem, kterému čelí stárnoucí lidé s Downovým syndromem. AD je také hlavním problémem veřejného zdraví u stárnoucí obecné populace. S prodlužující se střední délkou života bude dramaticky narůstat prevalence případů AD, což bude představovat významnou zvýšenou zátěž pro systém zdravotní péče a jednotlivé poskytovatele péče. Osoby s Downovým syndromem jsou jedinečně zranitelné vůči formě Alzheimerovy choroby, kterou nelze odlišit od sporadické odrůdy, která postihuje stárnoucí jedince z běžné populace. Oxidační poškození je vysoce pravděpodobným mechanismem v patogenezi tohoto onemocnění v důsledku nadměrné exprese superoxiddismutázy, spojené s genem lokalizovaným na chromozomu 21, který je přítomen v triplikátech v genotypu Downova syndromu. Posledních šest let jsme prováděli klinickou studii, abychom určili bezpečnost a účinnost antioxidačního vitaminu E při zpomalování kognitivního a funkčního poklesu spojeného s demencí AD u jedinců s DS. Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie, stratifikovaná ve dvouramenném paralelním designu. Subjekty jsou zdravotně stabilní jedinci, kterým je v době screeningu 50 let nebo více. Mezi těmi, kteří byli randomizováni do léčebné větve, je vitamin E užíván ve formě 1000 IU kapslí po dobu 36 měsíců. Každý předmět je hodnocen každých 6 měsíců po dobu 3 let. Primárním výsledkem je Brief Praxis Test (BPT), který se dobře hodí ke kvantifikaci kognitivního poklesu v této populaci. Odhaduje se, že cílový počet 350 osob je dostatečný k tomu, aby poskytl adekvátní statistickou sílu pro detekci zpomalení o jednu třetinu v rychlosti kognitivního poklesu při léčbě vitaminem E. Rada pro monitorování dat a bezpečnosti (DSMB) pro tuto studii zahrnuje 4 lékaře a statistika s odbornými znalostmi v oblasti klinických studií. Každý člen DSMB obdrží před každým zasedáním DSMB zprávu o každé závažné nežádoucí příhodě (SAE) na základě toku a statistické souhrny nezaslepených bezpečnostních údajů – včetně úmrtí, nežádoucích příhod a životních funkcí. Poslední zasedání DSMB se konalo 23. února 2010. Časová osa pro dokončení studie je: nábor studijního vzorku (N=350) byl dokončen 31. 12. 2008; závěrečné 36měsíční hodnocení proběhne v 04/2010; Dokončení statistické analýzy a závěrečné zprávy o výsledcích se očekává do 31. 12. 2010.