Multicenter vitamine E-onderzoek bij ouder wordende personen met het syndroom van Down

De ziekte van Alzheimer (AD) blijft het ernstigste gezondheidsprobleem waarmee ouder wordende personen met het syndroom van Down worden geconfronteerd. AD is ook een groot probleem voor de volksgezondheid in de vergrijzende algemene bevolking. Met de toenemende levensverwachting zal er een dramatische toename zijn van de prevalentie van AD-gevallen, wat een aanzienlijk grotere belasting zal vormen voor het gezondheidszorgsysteem en individuele zorgverleners. Personen met het syndroom van Down zijn bijzonder kwetsbaar voor een vorm van de ziekte van Alzheimer die niet te onderscheiden is van de sporadische variëteit die ouder wordende personen uit de algemene bevolking treft. Oxidatieve schade is een zeer plausibel mechanisme in de pathogenese van deze ziekte als gevolg van de overexpressie van superoxide dismutase, geassocieerd met een gen op chromosoom 21, dat in drievoud aanwezig is in het genotype van het syndroom van Down. De afgelopen zes jaar hebben we een klinisch onderzoek uitgevoerd om de veiligheid en werkzaamheid van de antioxidant vitamine E te bepalen bij het vertragen van de cognitieve en functionele achteruitgang die gepaard gaat met de dementie van AD bij personen met het syndroom van Down. De studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie, gestratificeerd in een parallel ontwerp met twee armen. De proefpersonen zijn medisch stabiele personen die ten tijde van de screening 50 jaar of ouder zijn. Onder degenen die gerandomiseerd zijn naar de behandelingsarm, wordt vitamine E ingenomen in de vorm van 1000 IE capsules gedurende 36 maanden. Elk onderwerp wordt gedurende 3 jaar elke 6 maanden geëvalueerd. Het primaire resultaat is de Brief Praxis Test (BPT), die zeer geschikt is om cognitieve achteruitgang in deze populatie te kwantificeren. De beoogde inschrijving van 350 personen is naar schatting voldoende om voldoende statistisch vermogen te bieden om een ​​vertraging met een derde van de snelheid van cognitieve achteruitgang bij vitamine E-behandeling te detecteren. De Data and Safety Monitoring Board (DSMB) voor deze studie bestaat uit 4 artsen en een statisticus met expertise in klinische studies. Elk DSMB-lid ontvangt een rapport over elke ernstige bijwerking (SAE) op stroombasis, en statistische samenvattingen van niet-geblindeerde veiligheidsgegevens - inclusief sterfgevallen, bijwerkingen en vitale functies - voorafgaand aan elke vergadering van de DSMB. De meest recente DSMB-bijeenkomst vond plaats op 23 februari 2010. De tijdlijn voor voltooiing van de studie is: rekrutering van de studiesteekproef (N=350) werd voltooid op 31/12/2008; de laatste evaluatie over 36 maanden vindt plaats in 04/2010; de statistische analyse en het eindrapport van de resultaten zullen naar verwachting op 31/12/2010 voltooid zijn.