西地那非治疗儿童肺动脉高压的安全性和有效性

纳入标准：

• 受试者体重≥8 公斤。
• 由于以下情况之一而患有症状性肺动脉高压的受试者：
• 特发性肺动脉高压;或者
• 遗传性肺动脉高压;或者
• 与先天性全身肺分流相关的肺动脉高压。 如果缺陷得到修复，则受试者的状况应在血液动力学上稳定；或者
• 与出生后 30 天内修复的大动脉 D 型转位相关的肺动脉高压；或者
• 接受过其他先天性心脏病的手术修复且病情应在血液动力学上稳定并且没有临床显着的残余左心疾病的受试者的肺动脉高压。
• 静息时平均肺动脉压≥25 mmHg、PCWP ≤15 mmHg 且 PVRI ≥3 Wood units x m2 的受试者。 如果 PCWP 不可用，则在没有左心房阻塞的情况下，平均 LA 压力≤15 mmHg 或 LVEDP ≤15 mmHg。

排除标准：

• 左心病。
• 患有唐氏综合症的受试者。
• 患有阻塞性睡眠呼吸暂停的受试者，无论治疗状态如何。
• 心包收缩。
• 除三尖瓣或肺动脉瓣反流外，患有明显（反流 2+）瓣膜病的受试者。
• 筛查前 30 天内急性失代偿性心力衰竭。
• 在筛选的前 6 个月内接受过房间隔造口术的受试者。
• 筛选时血液动力学不稳定或低血压或高血压的受试者。
• 筛选后 6 个月内有中风、心肌梗塞或危及生命的心律失常病史的受试者。
• 患有中度至重度限制性肺病（总肺活量或用力肺活量≤正常值的 60%）或有严重肺病史的受试者。
• 患有支气管肺发育不良 (BPD) 和其他慢性肺部疾病的受试者。
• 有肺栓塞病史的受试者。
• 患有已知遗传性退行性视网膜疾病（例如色素性视网膜炎）或非动脉性前部缺血性视神经病变 (NAION) 病史的受试者。
• 已知为 HIV 阳性的受试者。
• 肾功能受损（血清肌酐 >2.5 × ULN）或肝功能受损（ALT 和/或 AST >3 × ULN；和/或胆红素 ≥2 mg/dL）的受试者。 血液学异常（例如，严重贫血、Hgb <10 g/dL、白细胞减少、WBC <2500/µL）。
• 患有严重肝功能障碍（Child-Pugh 分类 C）的受试者。
• 在符合条件的右心导管插入术前 10 天内改变 CHF 或 PAH 的药物类别。
• 当前开处方和/或服用任何形式的硝酸盐或一氧化氮供体的受试者。
• 服用慢性精氨酸补充剂的受试者。
• 在第 1 天后的 30 天内接受过胃肠外正性肌力药物或胃肠外血管扩张剂的受试者。
• 正在接受 α 受体阻滞剂、尼可地尔、胺碘酮或强效细胞色素 P450 3A4 抑制剂的受试者。
• 在第 1 天后的 30 天内接受超说明书西地那非长期治疗的受试者被排除在外。 除贝前列素外，在随机分组后 30 天内接受内皮素拮抗剂、PED5 抑制剂或前列环素/前列环素类似物的受试者被排除在外。
• 怀孕女性；母乳喂养的女性；未使用高效避孕措施或不同意在最后一次研究药物给药后至少 28 天内继续使用高效避孕措施的育龄男性和女性。
• 当前或过去使用非法药物或酗酒，除非可以记录 ≥ 1 年的禁欲。
• 在进入本研究的筛选后 30 天内参加研究药物或设备（包括安慰剂）的另一项临床试验。
• 其他严重的急性或慢性医学或精神疾病或实验室异常，可能会增加与研究参与或研究产品给药相关的风险，或可能会干扰研究结果的解释，并且根据研究者的判断，会使受试者不适合进入进入这项研究。