高危髓母细胞瘤患儿序贯大剂量化疗的研究 (HR MB-5)
对 5 岁以下高危髓母细胞瘤儿童进行干细胞支持的序贯大剂量化疗的 I / II 期研究
该试验包括 i) 设计为 II 期试验的治疗策略疗效评估，以及 ii) 剂量探索部分。
II 期试验是一项开放标签、非随机、多中心试验，没有对照组。 假定治愈模型，贝叶斯方法将用于分析 EFS。 我们将使用 EFS 的三个先验分布； (1) 热情的先验分布，(2) 悲观的先验分布，以及 (3) 无信息的先验分布。 由于将记录试验中的患者结果，因此将通过应用贝叶斯定理计算实验治疗下结果概率的后续分布，该定理产生具有 95% 可信区间（贝叶斯精度的度量）的估计 EFS 概率。 计划进行两项中期分析以监测疗效数据（无效或无效的早期停止规则）。
疗效的最终分析将在意向治疗的基础上进行，包括所有招募的患者，在招募最后一名患者后 3 年。
由于在强化化疗后达到完全反应的患者的最后一个化疗疗程中，环磷酰胺可与 Busilvex 联合使用的剂量不确定，因此将进行剂量探索子试验以解决该问题（I 期部分）。 环磷酰胺的剂量递增将在贝叶斯框架中使用连续重新评估方法进行。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
Val De Marne
-
Villejuif、Val De Marne、法国、94805
- Gustave Roussy
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 无 INI-1 丢失的髓母细胞瘤的组织学诊断
由以下至少一种情况定义的高危髓母细胞瘤：
- 新诊断的经典转移性髓母细胞瘤
- 新诊断的间变性/大细胞髓母细胞瘤或其他由审查和协调调查员确认的不利组织学
- 新诊断的髓母细胞瘤伴 c-myc 或 N-myc 扩增
- 初次活检年龄小于或等于 5 岁
- 重量与白细胞分离术相容
- 能够遵守中央评审材料提交要求
- 与此疗法相符的营养和一般状况，Lansky play 评分 >/= 30%
- 预计寿命 >/=3 个月
- 除神经系统症状外，无其他器官毒性（根据 NCI-通用毒性标准 v4.0 分级系统，等级 >2）
- 没有事先放疗或化疗（Vepesid - CBP 除外）
- 父母或法定监护人的书面知情同意书
- 所有患者都必须加入社会保障方案或成为该方案的受益人才能被纳入研究。
第一阶段研究的纳入标准：
- 中央审查确认强化阶段后完全缓解
- 足够的肝肾功能
排除标准：
- 促纤维增生性髓母细胞瘤
- 非典型畸胎样横纹肌样瘤
- 不受控制的活动性或症状性颅内高压
- 无法接受医疗随访的患者
- 髓母细胞瘤复发
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗
卡铂 + 依托泊苷，然后是噻替派，然后是环磷酰胺 + Busilvex
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卡铂 160 mg/m2 第 1 天至第 5 天作为超过 1 小时的静脉输注。 在 5% 葡萄糖盐水或氯化钠 9 mg/ml (0.9%) 中稀释。 依托泊苷 100 mg/m2 第 1 天至第 5 天，静脉输注超过 1 小时。 在生理盐水或 5% 葡萄糖盐水中稀释，但输液瓶中的依托泊苷浓度不超过 0.4 mg/ml。
噻替哌 200 mg/m² 第 3 天至第 1 天，在 200 ml/m² 5% 葡萄糖盐水或氯化钠 9 mg/ml (0.9%) 中稀释超过 1 小时静脉输注
环磷酰胺 1 级 20 mg/kg/天 2 级 30 mg/kg/天 3 级 40 mg/kg/天 4 级 50 mg/kg/天 Busilvex < 9 kgs 0.8 mg/kg/剂量 - 3.2 mg/kg/day 9 à < 16 kgs 0.96 mg/kg/dose - 3.84 mg/kg/day 16 à 23 kgs 0.88 mg/kg/dose - 3.52 mg/kg /day > 23 à 34 kgs 0.76 mg/kg/dose - 3.04 mg/kg/day > 34 kgs 0.64 mg/kg/dose |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第一阶段 - 最大耐受剂量
大体时间：从包含到剂量限制毒性长达 12 个月
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确定环磷酰胺与固定剂量 Busilvex 联合用于强化阶段后完全缓解的高危髓母细胞瘤儿童的最大耐受剂量 (MTD)。
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从包含到剂量限制毒性长达 12 个月
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第二阶段 - 无事件生存
大体时间：从纳入到事件长达 3 年
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评估旨在通过无放疗的序贯大剂量化疗治疗 5 岁以下患有高危髓母细胞瘤儿童的策略在无事件生存 (EFS) 方面的疗效。
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从纳入到事件长达 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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无事件无放疗生存期
大体时间：从纳入到 3 年
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从纳入到 3 年
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总生存期
大体时间：从纳入到 3 年
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从纳入到 3 年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Christelle Dufour, MD、Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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高危髓母细胞瘤的临床试验
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