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Studie zur sequentiellen Hochdosis-Chemotherapie bei Kindern mit Hochrisiko-Medulloblastom (HR MB-5)

23. Februar 2021 aktualisiert von: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Phase-I/II-Studie zur sequenziellen Hochdosis-Chemotherapie mit Stammzellunterstützung bei Kindern unter 5 Jahren mit Hochrisiko-Medulloblastom

Die Studie umfasst i) die Bewertung der Wirksamkeit einer Behandlungsstrategie, die als Phase-II-Studie konzipiert ist, und ii) einen Dosisfindungsteil.

Die Phase-II-Studie ist eine offene, nicht randomisierte, multizentrische Studie ohne Kontrollgruppe. Zur Analyse des EFS wird ein bayesianischer Ansatz verwendet, wobei ein Heilungsmodell angenommen wird. Wir werden drei frühere Distributionen des EFS verwenden; (1) eine enthusiastische Prior-Verteilung, (2) eine pessimistische Prior-Verteilung und (3) eine nicht-informative Prior-Verteilung. Da die Patientenergebnisse in der Studie aufgezeichnet werden, wird die nachfolgende Verteilung der Ergebniswahrscheinlichkeit unter experimenteller Behandlung durch Anwendung des Bayes-Theorems berechnet, das eine geschätzte EFS-Wahrscheinlichkeit mit einem Glaubwürdigkeitsintervall von 95 % (Maß der Bayes'schen Präzision) ergibt. Zur Überwachung der Wirksamkeitsdaten sind zwei Zwischenanalysen geplant (frühzeitige Abbruchregeln bei Zwecklosigkeit oder Unwirksamkeit).

Die abschließende Analyse der Wirksamkeit erfolgt auf der Grundlage der Behandlungsabsicht, einschließlich aller rekrutierten Patienten, 3 Jahre nach der Rekrutierung des letzten Patienten.

Aufgrund der Ungewissheit über die Dosis von Cyclophosphamid, die in Kombination mit Busilvex für den letzten Chemotherapiezyklus bei Patienten mit vollständigem Ansprechen nach einer intensivierenden Chemotherapie verabreicht werden kann, wird eine Teilstudie zur Dosisfindung durchgeführt, um dieses Problem zu lösen (Phase-I-Teil). Die Dosiseskalation von Cyclophosphamid wird unter Verwendung der Continual Reassessment Method in einem Bayes'schen Rahmen durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Frankreich, 94805
        • Gustave Roussy

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Histologische Diagnose eines Medulloblastoms ohne INI-1-Verlust

  • Medulloblastom mit hohem Risiko, definiert durch mindestens eine der folgenden Bedingungen:

    • Neu diagnostiziertes klassisches metastasiertes Medulloblastom
    • Neu diagnostiziertes anaplastisches/großzelliges Medulloblastom oder andere ungünstige Histologie, bestätigt durch Überprüfung und koordinierenden Prüfarzt
    • Neu diagnostiziertes Medulloblastom mit Verstärkung von c-myc oder N-myc
  • Alter bei der ersten Biopsie kleiner oder gleich 5 Jahre
  • Gewicht kompatibel mit Leukapherese
  • Fähigkeit, die Anforderungen für die Einreichung von Materialien zur zentralen Überprüfung zu erfüllen
  • Ernährungs- und Allgemeinzustand mit dieser Therapie vereinbar, Lansky Play Score >/= 30 %
  • Geschätzte Lebenserwartung >/= 3 Monate
  • Keine Organtoxizität außer neurologischen Symptomen (Grad >2 gemäß NCI-Common Toxicity Criteria v4.0-Bewertungssystem)
  • Keine vorherige Bestrahlung oder Chemotherapie (außer Vepesid - CBP)
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
  • Alle Patienten müssen einem Sozialversicherungssystem angeschlossen oder dessen Begünstigter sein, um in die Studie aufgenommen zu werden.

Einschlusskriterien für den Phase-I-Teil der Studie:

  • Vollständiges Ansprechen nach Intensivierungsphase durch zentrale Überprüfung bestätigt
  • Ausreichende Leber- und Nierenfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Desmoplastisches Medulloblastom
  • Atypischer teratoider rhabdoider Tumor
  • Unkontrollierte aktive oder symptomatische intrakranielle Hypertonie
  • Patient nicht in der Lage, sich einer medizinischen Nachsorge zu unterziehen
  • Rezidiv eines Medulloblastoms

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Carboplatin + Etoposid, dann Thiotepa, dann Cyclophosphamid + Busilvex
Arzneimittel: Carboplatin + Etoposid

Carboplatin 160 mg/m2 Tag 1 bis Tag 5 Als intravenöse Infusion über 1 Stunde. Verdünnung in 5 % Glucose-Kochsalzlösung oder Natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %).

Etoposid 100 mg/m2 Tag 1 bis Tag 5 Als intravenöse Infusion über 1 Stunde. Verdünnung in physiologischer Kochsalzlösung oder 5 %iger Glucose-Kochsalzlösung, wobei eine Konzentration von 0,4 mg/ml Etoposid in der Infusionsflasche nicht überschritten wird.

Arzneimittel: Thiotepa
Thiotepa 200 mg/m² Tag 3 bis Tag 1 Als intravenöse Infusion über 1 Stunde Verdünnung in 200 ml/m² 5 %iger Glucose-Kochsalzlösung oder Natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %)
Arzneimittel: Cyclophosphamid + Busilvex

Cyclophosphamid Stufe 1 20 mg/kg/Tag Stufe 2 30 mg/kg/Tag Stufe 3 40 mg/kg/Tag Stufe 4 50 mg/kg/Tag

Busilvex < 9 kg 0,8 mg/kg/Dosis – 3,2 mg/kg/Tag 9 bis < 16 kg 0,96 mg/kg/Dosis – 3,84 mg/kg/Tag 16 bis 23 kg 0,88 mg/kg/Dosis – 3,52 mg/kg /Tag > 23 bis 34 kg 0,76 mg/kg/Dosis - 3,04 mg/kg/Tag > 34 kg 0,64 mg/kg/Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase I – Maximal tolerierte Dosis
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur dosisbegrenzenden Toxizität bis zu 12 Monate
Bestimmung der maximal tolerierten Dosis (MTD) von Cyclophosphamid in Kombination mit einer festen Busilvex-Dosis bei Kindern mit Hochrisiko-Medulloblastom, die nach der Intensivierungsphase vollständig ansprechen.
Von der Aufnahme bis zur dosisbegrenzenden Toxizität bis zu 12 Monate
Phase II – Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: Von Inklusion bis Event bis zu 3 Jahre
Bewertung der Wirksamkeit in Bezug auf das ereignisfreie Überleben (EFS) der Strategie zur Behandlung von Kindern unter 5 Jahren, die an einem Hochrisiko-Medulloblastom leiden, mit einer sequentiellen Hochdosis-Chemotherapie ohne Strahlentherapie.
Von Inklusion bis Event bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Strahlentherapiefreies Überleben ohne Ereignis
Zeitfenster: Von der Inklusion bis zu 3 Jahren
Von der Inklusion bis zu 3 Jahren
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Von der Inklusion bis zu 3 Jahren
Von der Inklusion bis zu 3 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Christelle Dufour, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. September 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. April 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2012-004842-14
  • 2012/1908 (Andere Kennung: CSET number)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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