Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus peräkkäisestä suuriannoksisesta kemoterapiasta lapsilla, joilla on korkean riskin medulloblastooma (HR MB-5)

tiistai 23. helmikuuta 2021 päivittänyt: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Vaiheen I/II tutkimus peräkkäisestä suuriannoksisesta kemoterapiasta kantasolutuella alle 5-vuotiailla lapsilla, joilla on korkean riskin medulloblastooma

Kokeilu sisältää i) vaiheen II tutkimukseksi suunnitellun hoitostrategian tehokkuuden arvioinnin ja ii) annosmittausosan.

Vaiheen II tutkimus on avoin, ei-satunnaistettu, monikeskustutkimus ilman kontrolliryhmää. EFS:n analysoinnissa käytetään bayesilaista lähestymistapaa olettaen parannusmallin. Käytämme kolmea aiempaa EFS-jakelua; (1) innostunut ennakkojakelu, (2) pessimistinen ennakkojakelu ja (3) ei-informatiivinen ennakkojakelu. Koska potilastulokset kokeessa kirjataan, kokeellisen hoidon tuloksen todennäköisyyden myöhempi jakauma lasketaan soveltamalla Bayesin lausetta, joka antaa arvioidun EFS-todennäköisyyden 95 %:n uskottavuusvälillä (Bayesilaisen tarkkuuden mitta). Kaksi välianalyysiä suunnitellaan tehokkuustietojen seuraamiseksi (varhaisen lopettamisen säännöt hyödyttömyyden tai tehottomuuden varalta).

Tehokkuuden lopullinen analyysi tehdään hoidon aikomuksen perusteella, mukaan lukien kaikki rekrytoidut potilaat, 3 vuoden kuluttua viimeisen potilaan värväämisestä.

Koska syklofosfamidin annoksesta, joka voidaan antaa yhdessä Busilvexin kanssa viimeisen kemoterapiajakson aikana potilaille, joilla on täydellinen vaste tehostetun kemoterapiahoidon jälkeen, on epävarmuutta, tämän ongelman ratkaisemiseksi suoritetaan annoksen löytämisen osatutkimus (vaiheen I osa). Syklofosfamidin annoksen nostaminen suoritetaan käyttämällä jatkuvaa uudelleenarviointimenetelmää bayesialaisessa kehyksessä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Ranska, 94805
        • Gustave Roussy

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Medulloblastooman histologinen diagnoosi ilman INI-1:n menetystä

  • Korkean riskin medulloblastooma, jonka määrittelee vähintään yksi seuraavista ehdoista:

    • Äskettäin diagnosoitu klassinen metastaattinen medulloblastooma
    • Äskettäin diagnosoitu anaplastinen/suurisoluinen medulloblastooma tai muu epäsuotuisa histologia, jonka tarkastelu ja koordinoiva tutkija on vahvistanut
    • Äskettäin diagnosoitu medulloblastooma, jossa c-myc tai N-myc on monistunut
  • Ikä alkuperäisessä biopsiassa alle tai yhtä suuri kuin 5 vuotta
  • Paino yhteensopiva leukafereesin kanssa
  • Kyky noudattaa vaatimuksia materiaalien toimittamisesta keskitettyyn tarkasteluun
  • Tämän terapian kanssa yhteensopiva ravitsemus ja yleinen tila, Lanskyn pelitulos >/= 30 %
  • Arvioitu elinajanodote >/=3 kuukautta
  • Ei muita elintoksisuutta kuin neurologisia oireita (luokka > 2 NCI-Common Toxicity Criteria v4.0 -luokitusjärjestelmän mukaan)
  • Ei aikaisempaa säteilytystä tai kemoterapiaa (paitsi Vepesid - CBP)
  • Vanhempien tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
  • Kaikkien potilaiden tulee kuulua sosiaaliturvaan tai olla sen edunsaaja, jotta heidät voidaan ottaa mukaan tutkimukseen.

Osallistumiskriteerit tutkimuksen vaiheen I osaan:

  • Täydellinen vastaus tehostamisvaiheen jälkeen, joka vahvistettiin keskitetyllä tarkastelulla
  • Riittävä maksan ja munuaisten toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Desmoplastinen medulloblastooma
  • Epätyypillinen teratoidinen rabdoidikasvain
  • Hallitsematon aktiivinen tai oireenmukainen kallonsisäinen hypertensio
  • Potilas, joka ei pysty lääkinnälliseen seurantaan
  • Medulloblastooman uusiutuminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
karboplatiini + etoposidi, sitten tiotepa ja sitten syklofosfamidi + busilvex
Lääke: Karboplatiini + etoposidi

Karboplatiini 160 mg/m2 Päivä 1–5 Laskimonsisäisenä infuusiona 1 tunnin ajan. Laimennus 5 % glukoosiliuokseen tai natriumkloridiin 9 mg/ml (0,9 %).

Etoposidi 100 mg/m2 päivä 1 - päivä 5 Laskimonsisäisenä infuusiona 1 tunnin aikana. Laimennus fysiologiseen suolaliuokseen tai 5-prosenttiseen glukoosisuolaliuokseen, mutta ei ylitä etoposidin pitoisuutta 0,4 mg/ml infuusiopullossa.

Lääke: Tiotepa
Tiotepa 200 mg/m² Päivästä 3 päivään 1 Laskimonsisäisenä infuusiona 1 tunnin aikana laimennettuna 200 ml/m² 5 % glukoosi-suolaliuosta tai natriumkloridia 9 mg/ml (0,9 %)
Lääke: Syklofosfamidi + Busilvex

Syklofosfamidi Taso 1 20 mg/kg/vrk Taso 2 30 mg/kg/vrk Taso 3 40 mg/kg/vrk Taso 4 50 mg/kg/vrk

Busilvex < 9 kg 0,8 mg/kg/annos - 3,2 mg/kg/vrk 9 à < 16 kg 0,96 mg/kg/annos - 3,84 mg/kg/vrk 16 à 23 kg 0,88 mg/kg/annos - 3,52 mg/kg /vrk > 23 - 34 kg 0,76 mg/kg/annos - 3,04 mg/kg/vrk > 34 kg 0,64 mg/kg/annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe I – Suurin siedetty annos
Aikaikkuna: Sisällyttämisestä annosta rajoittavaan myrkyllisyyteen enintään 12 kuukautta
Syklofosfamidin suurimman siedetyn annoksen (MTD) määrittäminen yhdessä kiinteän Busilvex-annoksen kanssa lapsille, joilla on korkean riskin medulloblastooma ja joilla on täydellinen vaste tehostamisvaiheen jälkeen.
Sisällyttämisestä annosta rajoittavaan myrkyllisyyteen enintään 12 kuukautta
Vaihe II - Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: Osallistumisesta tapahtumaan enintään 3 vuotta
Arvioida tapahtumavapaan eloonjäämisen (EFS) tehokkuutta strategialla, jonka tarkoituksena on hoitaa alle 5-vuotiaita lapsia, jotka kärsivät korkean riskin medulloblastoomasta peräkkäisellä suuriannoksisella kemoterapialla ilman sädehoitoa.
Osallistumisesta tapahtumaan enintään 3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sädehoitoton selviytyminen ilman tapahtumaa
Aikaikkuna: Sisällöstä 3 vuoteen asti
Sisällöstä 3 vuoteen asti
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Sisällöstä 3 vuoteen asti
Sisällöstä 3 vuoteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Christelle Dufour, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 14. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. huhtikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2012-004842-14
  • 2012/1908 (Muu tunniste: CSET number)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Korkean riskin medulloblastooma

Kliiniset tutkimukset Karboplatiini + etoposidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa